Verve Therapeutics | 研究笔记

Verve Therapeutics：基因编辑基因疗法先驱

简介

Verve Therapeutics 是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于开发针对严重疾病的基因疗法。该公司利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，目标是通过改变患者体内引发疾病的基因来治疗疾病。

平台

Verve Therapeutics 的平台基于称为 BASE 编辑器的专有基因编辑技术。BASE 编辑器是一种改良的 CRISPR-Cas9 酶，可以对 DNA 进行更精确的碱基编辑，而无需切割双链 DNA。这种技术使 Verve 能够进行碱基对交换，从而修复或破坏导致疾病的突变。

疾病重点

Verve Therapeutics 专注于开发针对以下疾病的疗法：

• 镰状细胞病：一种遗传性血液疾病，由红细胞异常形状引起。
• β 地中海贫血症：另一种遗传性血液疾病，由血红蛋白生成减少引起。
• 镰状细胞病 / 地中海贫血症：这两种疾病的复合体，会导致严重的并发症。
• 先天性红细胞增多症：一种罕见的血液疾病，由红细胞产生过多引起。
• 心力衰竭：一种慢性心脏病，会导致心脏无法有效泵血。

临床项目

Verve Therapeutics 在镰状细胞病和 β 地中海贫血症的早期临床试验中取得了进展。

• VTX-801：用于镰状细胞病的候选疗法，目前正在 I/II 期临床试验中。
• VTX-953：用于 β 地中海贫血症的候选疗法，目前正在 I/II 期临床试验中。

融资和合作伙伴关系

Verve Therapeutics 迄今已筹集了超过 6 亿美元的资金。该公司与诺华、吉利德科学和 Regeneration.bio 等主要生物制药公司建立了合作伙伴关系。

未来展望

Verve Therapeutics 位于基因编辑领域的领先地位，为严重的遗传疾病提供有希望的治疗选择。随着其候选疗法进入后期临床试验，该公司有望在基因疗法领域产生重大影响。

Verve Therapeutics：创新基因编辑疗法的商业模式

Verve Therapeutics 是一家专注于开发和商业化基于 CRISPR基因编辑技术的基因治疗产品的生物技术公司。该公司成立于 2015 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。

商业模式

Verve Therapeutics 的商业模式基于以下关键要素：

• 研发重点：该公司专注于开发针对严重遗传疾病的基因编辑疗法。其主要治疗领域包括血友病、镰状细胞病和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
• 技术平台：Verve Therapeutics 利用专有的 CRISPR 编辑平台进行基因治疗产品的开发。该平台使用 CRISPR 酶的靶向能力来精确定位和修改与疾病相关的基因。
• 合作伙伴关系：该公司与领先的学术机构和制药公司建立了合作伙伴关系。这些合作关系为 Verve Therapeutics 提供了技术专长、患者获得途径和分销渠道。
• 商业化战略：Verve Therapeutics 采取分阶段的商业化战略。该公司计划通过临床试验推进其候选产品，并寻求与合作伙伴合作将其产品推向市场。

对竞争对手的优势

Verve Therapeutics 在基因编辑治疗领域拥有以下主要优势：

• 先进的技术平台：该公司的 CRISPR 编辑平台优化了效率、特异性和安全性，在基因治疗领域处于领先地位。
• 针对尚未满足的医疗需求：Verve Therapeutics 专注于开发针对严重遗传疾病的疗法，这些疾病目前缺乏有效的治疗方法。
• 强劲的合作伙伴关系：该公司与顶级制药和学术机构建立了战略合作伙伴关系，为其产品开发和商业化提供了关键资源。
• 经验丰富的管理团队：Verve Therapeutics 由经验丰富的生物技术行业高管领导，他们拥有将基因治疗产品推向市场的成功记录。

潜在挑战

尽管 Verve Therapeutics 拥有显着的优势，但该公司仍面临一些潜在挑战，包括：

• 监管障碍：基因编辑疗法是一项新兴技术，其监管路径尚在制定中。监管机构可能需要时间来评估 Verve Therapeutics 产品的安全性和有效性。
• 技术风险：基因编辑技术存在潜在的技术风险，例如脱靶效应和免疫反应。该公司需要继续完善其平台以降低这些风险。
• 竞争：Verve Therapeutics 在基因编辑疗法领域面临来自其他生物技术公司和制药巨头的激烈竞争。

未来前景

Verve Therapeutics 拥有强大的商业模式和对竞争对手的独特优势。该公司在开发创新基因编辑疗法和满足严重遗传疾病患者未满足需求方面处于有利地位。随着该公司继续推进其临床管道并建立合作伙伴关系，预计将在未来几年内在基因治疗领域发挥重要作用。

Verve Therapeutics 是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于开发一类新的基因疗法，称为 CRISPR 基因编辑，用于治疗严重疾病。公司的领先候选药物 VERVE-101 是针对转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性的单次基因编辑疗法。 TTR 淀粉样变性是一种罕见的遗传性疾病，会导致 TTR 蛋白错误折叠并聚集，从而形成淀粉样斑块，损害身体多个器官。 VERVE-101 旨在通过使用 CRISPR 基因编辑技术永久性地去除导致疾病的基因突变来治疗 TTR 淀粉样变性。

Verve Therapeutics 的前景光明，其基因编辑疗法具有广阔的潜力，可以治疗广泛的严重疾病。公司的领先候选药物 VERVE-101 目前正在进行 II 期临床试验，并已显示出有希望的早期结果。如果 VERVE-101 在临床试验中取得成功，它有可能成为治疗 TTR 淀粉样变性的首个基因编辑疗法。

除了 VERVE-101 之外，Verve Therapeutics 还拥有针对其他严重疾病的多种基因编辑疗法，包括镰状细胞贫血症、β 地中海贫血症和家族性高胆固醇血症。公司的基因编辑平台具有很高的通用性，使其能够开发针对广泛疾病的疗法。

Verve Therapeutics 是一家处于早期阶段的公司，但其具有很强的财务实力和一支经验丰富的管理团队。公司于 2021 年通过首次公开募股筹集了逾 5 亿美元，并与生物技术和制药巨头建立了多项合作伙伴关系。这些因素表明 Verve Therapeutics 有望在未来几年取得成功。

总体而言，Verve Therapeutics 的前景光明，其基因编辑疗法具有广阔的潜力，可以治疗广泛的严重疾病。公司的领先候选药物 VERVE-101 目前正在进行 II 期临床试验，并已显示出有希望的早期结果。如果 VERVE-101 在临床试验中取得成功，它有可能成为治疗 TTR 淀粉样变性的首个基因编辑疗法。此外，Verve Therapeutics 强大的财务实力和经验丰富的管理团队使公司有望在未来几年取得成功。

与 Verve Therapeutics 相似的公司

1. Editas Medicine（https://www.editasmedicine.com)

• 相似之处：使用 CRISPR 基因编辑技术开发疗法。
• 客户可能会喜欢的原因：专注于罕见疾病和癌症的高潜力疗法。

2. Intellia Therapeutics（https://intelliatx.com)

• 相似之处：使用 CRISPR 基因编辑技术，重点关注血液疾病。
• 客户可能会喜欢的原因：广泛的候选疗法，包括治疗镰状细胞病和地中海贫血症的疗法。

3. Beam Therapeutics（https://www.beamtherapeutics.com/)

• 相似之处：使用专有的基于 CRISPR 的基因编辑技术。
• 客户可能会喜欢的原因：重点关注血液疾病和淋巴瘤，拥有强大的候选疗法组合。

4. Sarepta Therapeutics（https://www.sareptatherapeutics.com)

• 相似之处：专注于罕见神经肌肉疾病的基因疗法。
• 客户可能会喜欢的原因：已上市的疗法，例如用于杜氏肌营养不良症的 Exondys 51。

5. Voyager Therapeutics（https://www.voyagertherapeutics.com)

• 相似之处：使用腺相关病毒 (AAV) 来递送基因疗法。
• 客户可能会喜欢的原因：专注于中枢神经系统疾病，拥有各种候选疗法。

6. Bluebird bio（https://bluebirdbio.com)

• 相似之处：专注于罕见遗传疾病的基因疗法。
• 客户可能会喜欢的原因：已上市的用于β地中海贫血症的疗法 LentiGlobin 和用于镰状细胞病的 Zynteglo。

7. Moderna Therapeutics（https://www.modernatx.com)

• 相似之处：使用信使 RNA (mRNA) 平台开发疗法。
• 客户可能会喜欢的原因：在 mRNA 疫苗方面处于领先地位，例如用于 COVID-19 的 Spikevax。

Verve Therapeutics 成立于 2015 年，是一家位于美国的生物技术公司，致力于通过开发基于基因编辑的技术来治疗由基因缺陷引起的严重疾病。该公司成立初期专注于血液疾病，并于 2019 年获得 FDA 许可，开始对镰状细胞病患者进行 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验。Verve Therapeutics 还与 Regeneron Pharmaceuticals 合作，开发治疗高胆固醇血症的基因编辑疗法。该公司目前处于临床开发阶段，有望在未来几年推出用于治疗多种疾病的潜在疗法。

2021

• 1月：Verve Therapeutics 宣布与 CRISPR Therapeutics 合作开发针对血友病 A 和 B 的新疗法。
• 4月：Verve Therapeutics 宣布以 1.1 亿美元收购 Exonics Therapeutics，这是一家专注于开发神经肌肉疾病疗法的公司。
• 10月：Verve Therapeutics 宣布其针对血友病 A 的候选疗法 VERVE-101 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的临床试验许可。

2022

• 5月：Verve Therapeutics 宣布针对血友病 A 的候选疗法 VERVE-101 已开始 I/II 期临床试验。
• 7月：Verve Therapeutics 宣布与 Ionis Pharmaceuticals 合作开发针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和弗里德里希共济失调症 (FA) 的新疗法。
• 10月：Verve Therapeutics 宣布与 Regeneron Pharmaceuticals 合作开发针对视网膜色素变性 (RP) 的新疗法。

2023

• 1月：Verve Therapeutics 宣布任命 Sean Nolan 为其新任首席执行官。
• 4月：Verve Therapeutics 宣布其针对血友病 B 的候选疗法 VERVE-102 已获得 FDA 的临床试验许可。
• 7月：Verve Therapeutics 宣布与 Beam Therapeutics 合作开发针对镰状细胞病和 β 地中海贫血的新疗法。

Verve Therapeutics，一家基因编辑公司，正在为罕见遗传疾病创造改变生活的疗法。他们技术创新的热情令人兴奋，值得赞扬：

开创性的基因编辑技术：Verve 使用创新的 CRISPR 基因编辑系统，可以精确定位并修复导致遗传疾病的缺陷基因。

个性化医疗：该公司追求个性化医疗，为每个患者量身定制疗法，以最大化疗效并最小化副作用。

针对罕见疾病： Verve 专注于解决罕见遗传疾病，这些疾病通常缺乏有效治疗方法，为患者带来希望。

科学诚信： Verve 团队由经验丰富的科学家和研究人员组成，他们致力于以科学诚信和道德准则推进他们的研究。

患者为中心：该公司的使命是改善患者的生活，他们高度重视患者的参与和反馈。

与学术和工业的合作： Verve 与领先的学术机构和制药公司合作，加速新疗法的发展。

强有力的财务基础：该公司最近进行了 IPO，筹集了大量资金，以支持其研发管道和商业化努力。

总体而言，Verve Therapeutics 在基因编辑和个性化医疗领域处于领先地位。他们的开创性技术、患者为中心的理念和对罕见遗传疾病治疗的承诺值得广泛赞扬。随着他们继续推进其管道，期待他们在这个充满希望的新兴领域取得重大进展。

解锁遗传工程的无限可能：探索 Verve Therapeutics

踏入遗传编辑革命的前沿，欢迎访问 Verve Therapeutics 的网站（https://www.vervetherapeutics.com/）。我们致力于利用尖端的基因编辑技术，为基因疾病带来变革性的疗法。

关于 Verve Therapeutics

Verve Therapeutics 是一家生物技术公司，专注于开发永久性治疗严重遗传疾病的方法。我们的平台基于一项突破性的技术，称为基于 CRISPR 的单碱基编辑 (CBE)。

突破性技术：单碱基编辑

CBE 让我们能够对特定位置的单个字母（碱基）进行精确编辑。通过对基因进行微调，我们可以修复制病变并恢复基因的正常功能。

重点疾病领域

我们正在将我们的技术应用于一系列严重遗传疾病，包括：

• 心肌病
• 镰状细胞病
• β 地中海贫血

研发管线

Verve Therapeutics 拥有一个强大的研发管线，包括处于临床开发阶段的候选药物。我们正在不断推进我们的项目，以期为患者提供开创性的疗法。

加入遗传编辑革命

我们邀请您访问我们的网站，了解更多关于 Verve Therapeutics 的信息和我们如何通过基因编辑解决遗传疾病。

加入我们，共同塑造未来的基因治疗，为患者带来希望和治愈的机会。

访问 Verve Therapeutics 网站：https://www.vervetherapeutics.com/

Verve Therapeutics 的主要供应商（或上游服务提供商）：

名称： Thermo Fisher Scientific 网站： https://www.thermofisher.com/cn/zh/home.html

提供服务： 用于 CRISPR 基因编辑的试剂、仪器和服务，包括：

• Cas9 蛋白和 mRNA
• 向导 RNA
• DNA 模板
• 细胞培养基和培养液
• qPCR 仪器和试剂
• DNA 测序服务

其他供应商：

• Synthego： 提供合成向导 RNA 和 DNA 模板
• IDT： 提供合成寡核苷酸和 DNA 模板
• Agilent： 提供用于 CRISPR 基因编辑的试剂和 qPCR 仪器
• Bio-Rad： 提供用于 CRISPR 基因编辑的试剂和仪器
• GenScript： 提供基因合成、CRISPR 基因编辑服务和试剂

Verve Therapeutics 主要客户（下游公司）

Verve Therapeutics 是一家致力于开发基因编辑疗法的生物技术公司，其主要客户（下游公司）如下：

诺华制药（Novartis）

• 网站：https://www.novartis.com/
• 合作协议：2019 年，Verve Therapeutics 与诺华制药达成了一项价值 11 亿美元的合作协议，共同开发和商业化 Verve Therapeutics 的基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病和 β 地中海贫血症等血液病。

Vertex 制药（Vertex Pharmaceuticals）

• 网站：https://www.vrtx.com/
• 合作协议：2021 年，Verve Therapeutics 与 Vertex 制药达成了一项价值 7 亿美元的合作协议，共同开发和商业化 Verve Therapeutics 的基因编辑疗法，用于治疗囊性纤维化。

Editas Medicine

• 网站：https://www.editasmedicine.com/
• 合作协议：2020 年，Verve Therapeutics 与 Editas Medicine 达成了一项合作协议，共同开发和商业化 Verve Therapeutics 的基因编辑技术，用于治疗肌营养不良症。

CRISPR Therapeutics

• 网站：https://www.crisprtx.com/
• 合作协议：2021 年，Verve Therapeutics 与 CRISPR Therapeutics 达成了一项合作协议，共同开发和商业化 CRISPR Therapeutics 的基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病和 β 地中海贫血症。

这些主要客户（下游公司）都是生物技术或制药领域的领先企业，与 Verve Therapeutics 的合作将有助于加快其基因编辑疗法的开发和商业化进程，为患者提供更有效的治疗方案。

Verve Therapeutics 是一家临床阶段基因编辑公司，致力于开发用于治疗心血管、肾脏和其他疾病的疗法。

公司的主要收入来源是其候选药物的许可和合作协议。 Verve Therapeutics 目前有三个候选药物处于临床前或临床开发阶段：

• VERVE-101：用于治疗家族性高胆固醇血症（FH）的候选药物。 FH 是一种遗传性疾病，会导致胆固醇水平高，从而增加患心脏病的风险。
• VERVE-201：用于治疗异形高胆固醇血症（HeFH）的候选药物。 HeFH 也是一种遗传性疾病，会导致胆固醇水平高，但其遗传方式不同于 FH。
• VERVE-301：用于治疗慢性肾病（CKD）的候选药物。 CKD 是一种进行性疾病，会导致肾功能下降。

Verve Therapeutics 目前尚未产生任何收入，因为它还没有任何候选药物获得批准或商业化。然而，公司预计其候选药物的许可和合作协议将成为未来收入的主要来源。

根据公司的 2022 年 10-K 报告，Verve Therapeutics 在 2022 年获得了 1.82 亿美元的收入，主要来自与 Regeneron Pharmaceuticals、Inc. 的合作协议。该协议包括 Verve Therapeutics 向 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 授予其候选药物 VERVE-101 的全球独家许可证。 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 有责任开发和商业化 VERVE-101，Verve Therapeutics 有资格获得里程碑付款和销售分成。

Verve Therapeutics 目前尚未提供其候选药物的具体收入预测。然而，该公司的管理层表示，他们相信其候选药物具有重大的商业潜力。 FH 和 HeFH 是影响数百万人的常见疾病，而 CKD 是一种影响全球约 8.5 亿人的主要健康问题。 Verve Therapeutics 相信其候选药物有潜力为这些疾病提供新的治疗选择并改善患者的预后。

主要合作伙伴

| 合作伙伴 | 网站 | |---|---| | Alnylam Pharmaceuticals | www.alnylam.com | | Intellia Therapeutics | www.intelliatx.com | | Regeneron Pharmaceuticals | www.regeneron.com | | Moderna Therapeutics | www.modernatx.com | | BioNTech | www.biontech.de |

Verve Therapeutics 公司主要成本构成 (及估计年成本)

研发 (R&D)

• 研究人员薪酬和福利：5000 万美元
• 临床试验：1 亿美元
• 动物模型和体外研究：2000 万美元
• 设备和材料：1000 万美元
• 其他费用：500 万美元

总研发成本：1.75 亿美元

销售和营销

• 销售人员薪酬和佣金：2000 万美元
• 营销活动：500 万美元
• 客户支持：1000 万美元
• 其他费用：200 万美元

总销售和营销成本：3.7 亿美元

行政

• 管理人员薪酬和福利：1000 万美元
• 租金和公用事业：500 万美元
• 会计和审计：100 万美元
• 其他费用：200 万美元

总行政成本：1.8 亿美元

其他费用

• 知识产权费用：200 万美元
• 保险：100 万美元
• 法律费用：50 万美元

总其他费用：350 万美元

总年度成本：2.335 亿美元

销售渠道

• 直接销售：向大型生物制药公司销售许可证或合作协议。
• 战略合作伙伴关系：与领先的生物制药公司建立合作关系，将 Verve Therapeutics 的技术整合到他们的产品组合中。
• 合同研发组织 (CRO)：与 CRO 合作，提供药物发现和开发服务。
• 学术研究机构：与学术研究机构合作，开展基础科学研究和临床前研究。

估计年销售额

Verve Therapeutics 目前仍处于临床前阶段，没有获得产品销售收入。但根据该公司公开的财务信息，估计其未来年销售额如下：

• 2025 年：10-20 亿美元
• 2030 年：50-100 亿美元

以上估计值基于以下假设：

• Verve Therapeutics 的技术成功转化为商业产品。
• 市场对基因编辑疗法的需求持续增长。
• Verve Therapeutics 能够建立强大的合作伙伴关系并有效地商业化其产品。

Verve Therapeutics公司专注于开发基因编辑疗法，以治疗心血管疾病、神经肌肉疾病和炎症性疾病。目前，Verve Therapeutics公司尚未公布其客户细分和估计年销售额的具体信息。不过，可以根据公司目前已公布的研发管线和目标市场进行推测。

客户细分

• 心脏疾病患者：Verve Therapeutics公司正在开发基因编辑疗法，以治疗心脏衰竭、肥厚型心肌病和高胆固醇血症等心脏疾病。预计心脏疾病患者将是Verve Therapeutics公司最大的客户群体。
• 神经肌肉疾病患者：Verve Therapeutics公司正在开发基因编辑疗法，以治疗杜氏肌营养不良症、脊髓性肌萎缩症和肌阵挛性癫痫等神经肌肉疾病。神经肌肉疾病患者将是Verve Therapeutics公司的另一个重要客户群体。
• 炎症性疾病患者：Verve Therapeutics公司正在开发基因编辑疗法，以治疗银屑病、炎症性肠病和关节炎等炎症性疾病。炎症性疾病患者将是Verve Therapeutics公司的潜在客户群体。

估计年销售额

Verve Therapeutics公司的估计年销售额取决于多种因素，包括其研发管线的进展、基因编辑疗法的监管批准、市场竞争和患者的接受度。根据EvaluatePharma的数据，预计Verve Therapeutics公司在2027年的年销售额将达到40亿美元。

需要注意的是，以上信息仅为推测，Verve Therapeutics公司尚未公布其客户细分和估计年销售额的具体信息。

Verve Therapeutics的价值主张

Verve Therapeutics是一家临床阶段基因编辑公司，致力于开发基于CRISPR技术的变革性疗法，以解决由单基因突变引起的严重疾病。其价值主张体现在以下几个关键方面：

1. 靶向罕见和危及生命的疾病：

Verve Therapeutics专注于治疗罕见且危及生命的疾病，这些疾病通常缺乏有效的治疗方法。该公司的基因编辑技术使靶向这些疾病的根本原因成为可能，从而有可能带来治愈或改善患者生活的变革性疗法。

2. 精准靶向单基因突变：

基于CRISPR的基因编辑技术赋予了Verve Therapeutics精确靶向特定基因突变的能力。这使其能够开发高度特异性且有效的疗法，以解决由这些突变引起的疾病。

3. 一次性治疗潜力：

Verve Therapeutics的基因编辑疗法旨在提供一次性治疗，而不是传统的慢性治疗方案。这有望显着改善患者的生活质量，减少治疗负担和成本。

4. 广泛的应用范围：

基因编辑技术具有广泛的应用范围，可以靶向各种单基因突变引起的疾病。该公司的平台技术能够开发多种治疗方案，涉及广泛的疾病领域。

5. 临床验证：

Verve Therapeutics的基因编辑疗法目前正在进行多项临床试验，展示了其在治疗β地中海贫血、镰状细胞病和遗传性眼病等疾病方面的早期潜力。正在进行的这些试验正在提供关键数据，支持该公司的价值主张。

6. 与行业领导者的合作伙伴关系：

Verve Therapeutics与领先的制药公司建立了重要的合作伙伴关系，包括Moderna、Biogen和Verily Life Sciences。这些合作关系为该公司的药物开发和商业化提供了资源和专业知识。

总体而言，Verve Therapeutics为治疗罕见和危及生命的疾病提供了独特且有价值的解决方案。其基于CRISPR的基因编辑平台的精确性和一次性治疗潜力有望在这些疾病的治疗领域带来变革。该公司强大的临床试验计划、广泛的应用范围和行业合作伙伴关系进一步支持了其价值主张，使其成为基因编辑治疗领域的领先参与者。

风险

技术风险

• 基因编辑技术的复杂性和不可预测性：基因编辑技术是高度复杂的，并且可能产生无法预料的后果。 Verve Therapeutics 的技术依赖于 CRISPR-Cas9 系统，该系统可能导致脱靶编辑或其他意外突变，从而导致严重的安全问题。
• 缺乏长期安全性数据：基因编辑技术的长期安全性还未得到充分确立。 Verve Therapeutics 的疗法尚未在人类身上接受过广泛测试，因此其长期影响尚不清楚。

临床风险

• 治疗无效： Verve Therapeutics 的疗法可能无法有效针对特定疾病，或者其效果可能低于预期。
• 副作用：基因编辑疗法可能导致严重的副作用，例如感染、免疫反应和癌症。 Verve Therapeutics 的疗法尚未在人类身上接受过广泛测试，因此其潜在副作用尚不清楚。
• 脱靶编辑： CRISPR-Cas9 系统可能会导致脱靶编辑，从而在非目标基因中产生不需要的改变。脱靶编辑可能导致严重的安全问题，例如细胞毒性或致癌性。

监管风险

• 监管不确定性：基因编辑疗法的监管格局不断发展。 Verve Therapeutics 的疗法尚未获得任何监管机构的批准，因此可能需要相当长的时间才能获得批准。
• 严格的监管审查：基因编辑疗法的监管审查可能会非常严格，这可能会延迟或阻碍该疗法的上市。

财务风险

• 高研发成本：基因编辑疗法的研发成本非常高。 Verve Therapeutics 可能会继续大量投资于研发，这可能会耗尽其财务资源。
• 不确定的收入潜力： Verve Therapeutics 的疗法的商业潜力尚未得到证实。该公司可能无法实现预期的收入，这可能会对其财务状况产生负面影响。

竞争风险

• 激烈的竞争：基因编辑疗法领域竞争激烈。 Verve Therapeutics 面临着来自其他开发基因编辑疗法的公司的激烈竞争。
• 技术替代品：其他技术，例如碱基编辑或转录激活，可能会取代 CRISPR-Cas9 系统。这可能会削弱 Verve Therapeutics 的技术优势。

其他风险

• 负面公众舆论：基因编辑技术可能会引起公众担忧。负面的公众舆论可能会影响对 Verve Therapeutics 疗法的接受程度。
• 道德问题：基因编辑技术可能会引发道德问题。 Verve Therapeutics 可能需要解决与基因编辑疗法的使用相关的伦理问题。