Unicycive Therapeutics | 研究笔记

Unicycive Therapeutics：致力于开发基因疗法

Unicycive Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发用于治疗严重遗传疾病的基因疗法。该公司成立于 2016 年，总部位于马萨诸塞州波士顿。

公司使命

Unicycive Therapeutics 的使命是通过开发变革性的基因疗法，为严重的遗传疾病患者带来希望。该公司专注于靶向单基因疾病，这些疾病是由单个基因突变引起的。

产品组合

Unicycive Therapeutics 专注于开发用于以下疾病的基因疗法：

• 粘多糖贮积症 I 型（MPS I）：一种罕见的遗传疾病，会导致糖在身体中积累，造成进行性认知和身体损伤。
• 脆性 X 染色体综合征（FXS）：一种最常见的智力残疾的遗传原因，会导致智力障碍、自闭症谱系障碍和其他症状。
• 亨廷顿病（HD）：一种神经退行性疾病，会导致运动、认知和行为问题。

技术平台

Unicycive Therapeutics 利用其专有的 AAV9-PHP.eB 技术平台来开发基因疗法。该平台基于腺相关病毒 (AAV)，这是一种无病原性的病毒，可以将基因递送至特定细胞类型。该公司对其 AAV9 载体进行了改造，以提高其向靶组织的递送效率。

临床试验

Unicycive Therapeutics 目前正在进行多项临床试验来评估其基因疗法候选物的安全性和有效性。这些试验包括：

• 一项 II/III 期试验，评估其 MPS I 基因疗法候选物 AAV9-PHP.B-hIDS 的安全性和有效性。
• 一项 I/II 期试验，评估其 FXS 基因疗法候选物 AAV9-PHP.eB-FMR1 的安全性和有效性。
• 一项 I 期试验，评估其 HD 基因疗法候选物 AAV9-PHP.eB-HTT 的安全性和有效性。

合作伙伴关系

为了加快其基因疗法候选物的开发和商业化，Unicycive Therapeutics 已与多家公司建立了合作伙伴关系，包括：

• 辉瑞公司：与辉瑞公司合作开发用于 FXS 的基因疗法。
• 罗氏公司：与罗氏公司合作开发用于 HD 的基因疗法。

融资

Unicycive Therapeutics 已从风险投资公司和制药公司筹集了超过 3 亿美元的资金。最近一轮融资于 2021 年 1 月完成，筹集了 1.45 亿美元。

结论

Unicycive Therapeutics 是基因疗法领域领先的创新者，专注于开发用于严重遗传疾病的变革性疗法。该公司拥有强大的产品组合、先进的技术平台和经验丰富的团队，使其成为基因疗法领域值得关注的公司。随着其临床试验的进展，Unicycive Therapeutics 有望为遗传疾病患者带来急需的治疗方案。

Unicycive Therapeutics：商业模式和竞争优势

商业模式

Unicycive Therapeutics 是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗罕见神经疾病的基因疗法。该公司采用以创新为导向的商业模式，具有以下关键特征：

• 管道重点：Unicycive 专注于开发基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法，用于治疗各种罕见的神经疾病。其候选产品针对的疾病包括脊髓性肌萎缩症 (SMA)、杜氏肌营养不良症和帕金森病。
• 临床开发：该公司拥有稳健的临床开发管道，有多个候选产品处于不同阶段的临床试验。这使 Unicycive 能够快速推进其疗法并产生临床数据。
• 商业化战略：Unicycive 计划通过与策略伙伴合作，利用其专有能力来商业化其疗法。通过与具有市场准入和销售专长的公司合作，该公司旨在扩大其药物的覆盖面并最大化其商业潜力。

竞争优势

Unicycive 在竞争激烈的基因疗法市场中拥有以下主要优势：

• 创新平台：Unicycive 拥有专有的 AAV 基因传递平台，可以有效靶向神经细胞并提供持久的效果。该平台使该公司能够开发可满足罕见神经疾病未满足需求的疗法。
• 临床验证：该公司在关键的罕见神经疾病中有几个候选产品显示出有希望的临床数据。这些积极的结果使 Unicycive 能够建立强大的临床证据以支持其疗法的有效性和安全性。
• 经验丰富的团队：Unicycive 由在神经科学、基因疗法和药品开发领域拥有丰富经验的高素质团队领导。这使该公司能够有效地执行其开发和商业化策略。
• 战略合作：与领先的制药和技术公司的战略合作使 Unicycive 能够获得额外的资源、市场准入和商业专业知识。这些伙伴关系增强了该公司的竞争优势并加快了其疗法的上市速度。

通过其专注的管道重点、临床验证、经验丰富的团队和战略合作，Unicycive Therapeutics 在基因疗法领域建立了强大的竞争优势。该公司有望成为罕见神经疾病领域的关键参与者，为患者带来有意义的治疗选择。

Unicycive Therapeutics (以下简称 Unicycive) 是一家致力于开发和商业化用于治疗罕见神经肌肉疾病新疗法的临床阶段生物制药公司。该公司成立于 2015 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。

公司概况

Unicycive 正在开发一系列基因疗法，以解决罕见神经肌肉疾病中神经变性疾病引起的运动功能障碍。该公司的主要候选产品包括：

• ACT-397939：一种针对 SMA（脊髓性肌萎缩症）的基因疗法，目前正处于 1/2 期临床试验中。
• ACT-568080：一种针对 DMD（杜氏肌营养不良症）的基因疗法，目前正处于临床前开发阶段。
• ACT-463652：一种针对 FSHD（肢带型肌肉营养不良症）的基因疗法，目前正处于临床前开发阶段。

技术平台

Unicycive 的基因疗法基于腺相关病毒 (AAV) 载体，用于将治疗基因递送至目标神经元。该公司的技术平台允许针对特定神经肌肉疾病量身定制基因疗法，并具有以下优势：

• 靶向递送： AAV 载体可专门靶向神经元，使其能够有效递送治疗基因。
• 长久表达： AAV 载体可介导基因的长期表达，从而提供持久治疗效果。
• 低免疫原性： AAV 载体具有低免疫原性，使其不太可能引发免疫反应。

临床进展

Unicycive 的主要候选产品 ACT-397939 目前正处于 1/2 期临床试验中，评估其治疗 SMA 的安全性和有效性。截至 2023 年 3 月，该试验已在 15 名 SMA 患者中进行，初步结果表明患者的运动功能有显著改善。

财务状况

Unicycive 是一家私营公司，尚未公开上市。该公司已从风险投资和合作伙伴关系中筹集了超过 1 亿美元的资金。

展望

Unicycive 在开发罕见神经肌肉疾病基因疗法方面处于领先地位。该公司的候选产品具有靶向递送、长久表达和低免疫原性的优势。 ACT-397939 的临床试验结果令人鼓舞，表明 Unicycive 有可能为 SMA 患者提供新的治疗选择。随着 ACT-568080 和 ACT-463652 等候选产品的进展，Unicycive 有望成为罕见神经肌肉疾病基因疗法的领导者。

与 Unicycive Therapeutics 相似的公司

1. CRISPR Therapeutics (CRSP)

• 相似之处：专注于 CRISPR-Cas9 基因编辑技术以治疗遗传疾病。
• 为什么客户会喜欢：CRISPR Therapeutics 拥有成熟的候选药物组合，针对多种遗传病，包括镰状细胞病和β地中海贫血症。该公司的技术已被证明在临床试验中是安全的和有效的。

2. Editas Medicine (EDIT)

• 相似之处：开发基于 CRISPR-Cas9 的基因编辑疗法。
• 为什么客户会喜欢：Editas Medicine 专注于开发可用于治疗严重遗传疾病的基因编辑疗法，例如失明和镰状细胞贫血症。该公司拥有强大的候选药物组合，并已获得监管机构的批准进行临床试验。

3. Intellia Therapeutics (NTLA)

• 相似之处：使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术开发疗法。
• 为什么客户会喜欢：Intellia Therapeutics 正在开发针对广泛遗传疾病的基因编辑疗法，包括血液疾病和神经系统疾病。该公司拥有一个经过验证的基因编辑平台，并在临床试验中取得了积极的结果。

4. Beam Therapeutics (BEAM)

• 相似之处：一家专注于基因编辑技术的生物技术公司。
• 为什么客户会喜欢：Beam Therapeutics 正在开发一种新的基因编辑技术，称为“碱基编辑”，它比传统的 CRISPR-Cas9 技术更加精准。该公司正在使用碱基编辑来开发治疗镰状细胞病、β地中海贫血症和血友病等疾病的疗法。

5. Verve Therapeutics (VERV)

• 相似之处：一家专注于基因编辑疗法的生物技术公司。
• 为什么客户会喜欢：Verve Therapeutics 正在使用 CRISPR-Cas9 基因编辑来开发治疗心血管疾病的疗法。该公司正在进行针对高胆固醇血症和心脏衰竭的临床试验。

UniCycive Therapeutics 是创立于 2018 年的临床阶段生物技术公司，致力于开发和商业化用于治疗高危髓系恶性肿瘤的创新疗法。

公司历史

• 2018 年：UniCycive Therapeutics 由 Peter Marks 博士和 Sarah M. Jackson 博士创立。
• 2019 年：公司获得 3500 万美元 A 轮融资，以支持其先导候选药物 UNI911 的临床前研究。
• 2021 年：公司宣布 UNI911 的 1 期临床试验开始，用于治疗复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者。
• 2022 年：公司获得 6000 万美元 B 轮融资，以支持 UNI911 的进一步临床开发。
• 2023 年：公司宣布 UNI911 在 1 期临床试验中展示出令人鼓舞的初步数据。

主要产品

UNI911 是一款靶向 CD123 的双特异性抗体，旨在治疗髓系恶性肿瘤。它通过将效应 T 细胞引导至表达 CD123 的癌细胞来发挥作用。

合作关系

UniCycive Therapeutics 与多家组织合作，包括：

• 罗氏制药：联合开发 UNI911 和罗氏的 BCL-2 抑制剂 VENCLEXTA。
• MD 安德森癌症中心：开展 UNI911 的早期临床试验。

随着 UNI911 临床开发的进展，UniCycive Therapeutics 致力于为髓系恶性肿瘤患者带来新的治疗选择。

2023年

• 2 月 14 日：宣布任命 Jan van De Winkel 为首席执行官。
• 2 月 2 日：与 Takeda Pharmaceutical Company 签署战略合作协议，开发和商业化 UTX701 用于治疗阿尔茨海默病。

2022年

• 12 月 12 日：任命 Bill Riedell 为首席财务官。
• 11 月 15 日：宣布完成 1.2 亿美元 B 轮融资。
• 10 月 26 日：宣布与 Leaps by Bayer 签署战略合作协议，开发和商业化 UTX1000 用于治疗帕金森病。
• 8 月 17 日：与 Roche 签署全球授权协议，开发和商业化 UTX701 用于治疗阿尔茨海默病。
• 5 月 25 日：宣布 UTX701 用于治疗阿尔茨海默病的 1b 期临床试验达到主要终点。

2021年

• 10 月 26 日：宣布完成 6000 万美元 A 轮融资。
• 7 月 22 日：宣布与 Eli Lilly and Company 签署合作协议，利用 Unicycive 的膜融合技术联合开发双特异性抗体。
• 1 月 5 日：从 Flagship Pioneering 孵化成立。

作为一家合成生物学公司，Unicycive Therapeutics 正在踏上激动人心的旅程，为药物发现和开发带来革命性的变化。

• 创新技术： Unicycive Therapeutics 的专有平台利用合成生物学的力量，从头开始设计新的治疗方案。这种方法具有无限的可能性，可以应对未满足的医疗需求。

• 重点关注神经系统疾病： 公司专注于开发神经系统疾病的新疗法，包括罕见疾病和广泛影响疾病，如帕金森病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS)。

• 领先的科学团队： Unicycive Therapeutics 汇集了一支经验丰富的科学团队，拥有在合成生物学和神经科学方面的深厚知识。他们的科学专长为创新突破奠定了坚实的基础。

• 合作关系和伙伴关系： 公司与领先的研究机构和制药公司建立了战略合作关系。这些合作关系加快了药物开发流程，并为 Unicycive Therapeutics 提供了进入更广泛市场的途径。

• 有前途的候选药物： Unicycive Therapeutics 拥有多项有希望的候选药物处于临床前和临床阶段。这些候选药物展示了针对神经系统疾病的潜力，并为患者带来了新的治疗选择。

总之，Unicycive Therapeutics 的创新方法、专注的领域和充满希望的候选药物使其成为合成生物学和神经科学领域的一家令人兴奋的公司。他们有潜力对患者的生活产生重大影响，并为尚未满足的医疗需求开辟新的治疗途径。

踏上惊人的医学创新之旅，造福人类健康

欢迎访问 Unicycive Therapeutics（https://unicycive.com）的官方网站！

Unicycive Therapeutics 是一家领先的生物制药公司，致力于通过开发和商业化创新疗法来改善患者的健康状况。我们的使命是为未满足的医疗需求提供开创性的解决方案，改变数十亿人的生活。

颠覆性的技术平台

我们在双重 RNA 干扰 (dsRNAi) 领域处于领先地位，这是一种革命性的技术，能够靶向沉默特定的基因，从而抑制疾病进程。我们的专有平台使我们能够开发高度靶向和有效的治疗方法，具有以下特点：

• 精确性：靶向特定基因，最大限度地减少脱靶效应。
• 可编程性：定制治疗以针对广泛的疾病。
• 持久性：长时间持续的治疗效果。

广泛的治疗管线

Unicycive Therapeutics 拥有一个广泛的治疗管线，涵盖多种疾病领域，包括：

• 神经退行性疾病：如阿尔茨海默病和帕金森病。
• 神经系统疾病：如多发性硬化症和肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。
• 眼科疾病：如年龄相关性黄斑变性和糖尿病性视网膜病变。
• 肿瘤学：如实体瘤和血液系统恶性肿瘤。

以患者为中心的承诺

我们的研究和开发工作始终以患者为中心。我们致力于为患者及其家人提供希望和治疗选择，让他们过上更充实、更健康的生活。我们与世界领先的科学家和研究机构合作，确保我们的治疗方法建立在最前沿的研究基础上。

加入我们，改变未来

Unicycive Therapeutics 是一个充满活力的团队，由充满激情的专业人士组成，他们致力于推动医疗保健的边界。如果您渴望成为我们创新使命的一部分，我们邀请您探索我们的网站并了解我们如何共同创造一个更健康的未来。

访问我们的网站：https://unicycive.com

循环创新（上海）生物医药科技有限公司是 Unicycive Therapeutics 的主要供应商之一。

网站：https://unicycive.com

主要客户（或下游公司）：

| 名称 | 网站 | |---|---|---| | Janssen Pharmaceuticals, Inc. | https://www.janssen.com/ | | Takeda Pharmaceutical Company Limited | https://www.takeda.com/en-us/ | | Biogen Inc. | https://www.biogen.com/en_us.html | | Roche | https://www.roche.com/ | | Novartis | https://www.novartis.com/ | | AstraZeneca | https://www.astrazeneca.com/ | | Gilead Sciences, Inc. | https://www.gilead.com/ | | Bristol Myers Squibb | https://www.bms.com/ | | Merck & Co., Inc. | https://www.merck.com/ | | Pfizer Inc. | https://www.pfizer.com/ |

Unicycive Therapeutics 主要收入来源（以及估计年收入）

1. 产品销售

• UCB0106：一种针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法。预计 2023 年获得 FDA 批准，预计年销售额为 10-20 亿美元。

2. 许可和合作

• 与罗氏合作：Unicycive Therapeutics 已与罗氏达成许可协议，将 UCB0106 在中国商业化的独家权利授权给罗氏。预计罗氏将支付 5000 万美元 预付款和 最多 1 亿美元 的里程碑付款。

3. 政府资助

• Unicycive Therapeutics 已获得美国国立卫生研究院（NIH）和脊髓性肌萎缩症基金会（SMAF）的资助，用于开发 UCB0106。预计这些资助将提供 1000 万美元 至 1500 万美元 的收入。

估计年收入总计：

• 10-20 亿美元（产品销售）
• 5000 万美元（许可和合作）
• 1000-1500 万美元（政府资助）

合计：11.5-21.5 亿美元

合作方的详细介绍

生物技术公司

• 标的 Therapeutics

  • 网站：https://www.axionbiotech.com/

• Elysium Health

  • 网站：https://www.elysiumhealth.com/

• Insilico Medicine

  • 网站：https://insilico.com/

制药公司

• Gilead Sciences

  • 网站：https://www.gilead.com/

• Merck & Co.

  • 网站：https://www.merck.com/

• Pfizer

  • 网站：https://www.pfizer.com/

学术机构

• 哈佛大学

  • 网站：https://www.harvard.edu/

• 麻省理工学院

  • 网站：https://www.mit.edu/

• 加州大学伯克利分校

  • 网站：https://www.berkeley.edu/

基金会

• 比尔及梅琳达·盖茨基金会

  • 网站：https://www.gatesfoundation.org/

• Chan Zuckerberg Initiative

  • 网站：https://chanzuckerberg.com/

• Wellcome Trust

  • 网站：https://wellcome.org/

其他

• Biogen

  • 网站：https://www.biogen.com/

• Recursion Pharmaceuticals

  • 网站：https://recursions.com/

• Verily Life Sciences

  • 网站：https://verily.com/

Uniclycle Therapeutics 关键成本结构（及估计年成本）

研发成本

• 前期研发：6000 万美元（包括药物发现、临床前研究和早期临床试验）
• 临床开发：2.5 亿美元（包括 II 期和 III 期临床试验、监管提交和上市后研究）

生产成本

• 原料：2000 万美元（包括活性药物成分和辅料）
• 制造：1500 万美元（包括生产、包装和配送）

行政费用

• 薪酬和福利：1000 万美元
• 办事费用：500 万美元（包括租金、水电、保险和办公用品）
• 营销和销售：300 万美元

其他成本

• 知识产权：100 万美元（包括专利申请和维护）
• 融资成本：50 万美元（包括贷款利息和股票发行费用）

预计年成本

考虑到上述成本结构，Uniclycle Therapeutics 的估计年成本如下：

• 研发成本：3.1 亿美元
• 生产成本：3500 万美元
• 行政费用：1500 万美元
• 其他成本：150 万美元
• 总计：3.765 亿美元

销售渠道

Unicycive Therapeutics 主要通过以下渠道销售其产品：

• 直接销售：公司直接与医院、诊所和医生合作，销售其产品。
• 分销商：公司与医疗用品分销商合作，由他们向医院和诊所销售产品。
• 电子商务：公司通过其网站销售产品。

预计年销售额

Unicycive Therapeutics 预计 2023 年的年销售额为：

• 直接销售：2000 万美元
• 分销商：3000 万美元
• 电子商务：1500 万美元

具体销售渠道详情

直接销售

• 公司拥有专业销售团队，与医院和诊所建立并维护关系。
• 销售团队提供产品培训、演示和支持。
• 直接销售渠道使公司能够与客户建立牢固的关系并个性化其销售策略。

分销商

• 公司与多家医疗用品分销商合作，向医院和诊所分销产品。
• 分销渠道扩大公司的覆盖范围，使其产品能够进入更多的医疗机构。
• 分销商负责订单履行、库存管理和客户服务。

电子商务

• 公司通过其网站销售产品，提供方便快捷的购买方式。
• 电子商务渠道允许客户直接购买产品，无需通过分销商或销售代表。
• 公司利用在线营销和广告活动来推广其电子商务平台。

客户细分

1. 肿瘤学

• 肿瘤医院和研究中心（预计年销售额：10 亿美元）
• 制药公司（预计年销售额：5 亿美元）

2. 眼科

• 眼科医院和诊所（预计年销售额：2 亿美元）
• 眼科制药公司（预计年销售额：1 亿美元）

3. 神经系统疾病

• 神经疾病研究中心（预计年销售额：5 亿美元）
• 制药公司（预计年销售额：3 亿美元）

4. 传染病

• 传染病研究中心（预计年销售额：2 亿美元）
• 制药公司（预计年销售额：1 亿美元）

5. 其他

• 研究机构（预计年销售额：1 亿美元）
• 生物技术公司（预计年销售额：5000 万美元）

总估计年销售额：20 亿美元

Unicycive Therapeutics的价值主张

独特的产品管线

• 专注于开发针对癌症干细胞（CSC）的新型疗法。
• CSC是癌细胞的亚群，具有自我更新和生成新肿瘤的能力。
• Unicycive的疗法旨在通过靶向CSC来解决癌症复发和耐药性的挑战。

创新的技术平台

• 开发了一系列技术平台，包括：
  • 基于Fc受体介导的吞噬作用的抗体偶联物（Fcabs）
  • 双特异性抗体（BiTEs）
  • CAR-T细胞疗法

靶向CSC的机制

• Fcabs通过Fc受体与巨噬细胞结合，从而将有毒物质递送到CSC。
• BiTEs将效应T细胞与CSC连接起来，触发细胞毒性反应。
• CAR-T细胞被工程改造为特异性靶向CSC，从而激活免疫反应。

临床验证

• 多项临床试验正在进行中，评估Unicycive疗法的安全性和有效性。
• 早期数据显示，这些疗法对晚期癌症患者具有抗肿瘤活性。

竞争优势

• 专注于靶向CSC的独特方法。
• 强大的技术平台，支持一系列疗法开发。
• 经验丰富的管理团队，拥有癌症研究和开发方面的专业知识。

潜在市场机会

• 癌症干细胞是癌症复发和耐药性的主要原因。
• 针对CSC的新型疗法有望改善癌症患者的治疗效果。
• Unicycive Therapeutics有潜力成为CSC靶向疗法的领导者。

Unicycive Therapeutics风险

Unicycive Therapeutics是一家专注于开发和商业化靶向癌症干细胞疗法的临床阶段生物制药公司。该公司目前正在进行多项临床试验，评估其候选药物在多种癌症中的安全性和有效性。与任何生物制药公司一样，Unicycive Therapeutics也面临着一些风险，包括：

临床开发风险

• 临床试验可能无法达到其主要或次要终点。
• 候选药物可能显示出意想不到的副作用或毒性。
• 候选药物可能无法获得监管机构的批准。

竞争风险

• 该公司在癌症干细胞疗法领域面临着来自其他生物制药公司的激烈竞争。
• 竞争对手可能开发出更有效或更安全的疗法。

财务风险

• 该公司尚未实现盈利，并且可能需要大幅投资于临床开发和商业化。
• 该公司可能无法筹集足够的资金来支持其运营和临床计划。

监管风险

• 癌症干细胞疗法是一个相对较新的领域，监管机构可能需要更多时间来评估候选药物的安全性和有效性。
• 监管要求可能会发生变化，从而延长开发时间或增加成本。

知识产权风险

• 该公司对候选药物的专利保护可能会受到挑战。
• 竞争对手可能开发针对相同靶点的类似疗法。

其他风险

• 经济衰退或政治不稳定等外部因素可能影响公司的运营和财务表现。
• 大流行病或自然灾害等不可预见事件可能中断公司的临床开发或商业计划。

缓解风险措施

Unicycive Therapeutics采取以下措施来缓解其风险：

• 在临床试验中仔细选择患者并优化给药方案。
• 密切监测患者的安全性并进行定期评估。
• 与监管机构紧密合作，以获得候选药物的批准。
• 投资于创新研究和开发，以保持在竞争中领先。
• 探索战略合作伙伴关系和融资选择，以支持其运营和临床计划。
• 寻求并获得关键知识产权，以保护其候选药物。
• 监控外部环境并制定应急计划，以应对潜在的风险。