Third Harmonic Bio | 研究笔记

Third Harmonic Bio：重塑基因治疗的创新者

公司简介

Third Harmonic Bio 是一家领先的基因治疗公司，成立于2015年，总部位于加利福尼亚州奥克兰。该公司致力于开发和商业化用于治疗严重遗传疾病的新型基因疗法。

技术平台

Third Harmonic Bio 建立了一个专有平台，可以对基因治疗载体进行精确工程改造。该平台利用定向核酸酶技术，如 CRISPR-Cas9，对载体进行精确编辑，实现靶向特异性基因的递送和编辑。这使该公司能够开发针对多种疾病的基因疗法，包括：

• 黑素瘤（HDAC6）
• 镰状细胞病（BCL11A）
• 地中海贫血（BCL11A）

产品线

Third Harmonic Bio 拥有一个稳健的产品线，包括多个处于临床开发阶段的项目：

• THB-001：用于治疗黑素瘤的基因疗法，靶向 HDAC6 基因。
• THB-002：用于治疗镰状细胞病和地中海贫血的基因疗法，靶向 BCL11A 基因。
• THB-003：用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的基因疗法。

使命与愿景

Third Harmonic Bio 的使命是开发安全且有效的基因疗法，为患有严重遗传疾病的患者提供治疗方案。公司的愿景是成为基因治疗领域的领导者，通过其创新平台和产品改善患者的生活质量。

融资与合作伙伴

Third Harmonic Bio 迄今已筹集了超过 2.7 亿美元的融资。该公司的合作伙伴包括：

• Alexandria Venture Investments
• Arch Venture Partners
• Third Rock Ventures

行业地位

Third Harmonic Bio 被公认为基因治疗领域的创新者。该公司已与学术和行业领导者建立了合作伙伴关系，并获得了多项奖项，包括：

• Endpoints 新兴生物技术奖（2021 年）
• 波士顿咨询集团 50 家最具创新力的公司（2022 年）

展望未来

Third Harmonic Bio 正在迅速推进其产品线，计划在未来几年启动多个 III 期临床试验。该公司致力于通过其革命性的基因治疗技术改善患者的健康，并成为重塑基因治疗领域的领导者。

Third Harmonic Bio 的商业模式和竞争优势

商业模式

Third Harmonic Bio 是一家专注于开发和商业化针对未满足医疗需求的创新疗法的生物技术公司。其商业模式基于以下原则：

• 靶向未满足的医疗需求：专注于开发治疗罕见疾病、遗传疾病和其他难以解决的病症的疗法。
• 内部研发：拥有内部研发团队，以发现和开发候选药物。
• 合作伙伴关系：与领先的学术机构、医疗中心和制药公司合作，以加速研发和商业化。
• 商业化：直接在美国和国际市场销售其疗法，或通过合作伙伴关系将其授权。

竞争优势

Third Harmonic Bio 在竞争中拥有以下优势：

• 差异化的研发管线：专注于罕见疾病和遗传疾病，拥有独特的药物组合，未被其他公司覆盖。
• 内部研发能力：强大的内部研发团队，具有从发现到临床开发的专业知识。
• 专有技术：拥有专有的平台技术，用于靶向和治疗复杂的基因缺陷。
• 经验丰富的管理团队：由具有生物技术和制药行业经验的高级领导团队领导。
• 合作伙伴网络：与领先的学术机构和制药公司的强大合作伙伴关系网络，可加快研发和商业化。

与竞争对手的比较

与竞争对手相比，Third Harmonic Bio 的主要优势包括：

• 差异化的管线：在罕见疾病和遗传疾病领域拥有更为专注和差异化的管线。
• 专有技术：拥有靶向和治疗复杂基因缺陷的独特技术平台。
• 合作伙伴关系：与领先的学术机构和制药公司建立了更为广泛的合作伙伴关系网络。

结论

Third Harmonic Bio 的商业模式基于靶向未满足的医疗需求、内部研发和合作伙伴关系，从而创造一个强大的竞争优势。其差异化的研发管线、专有技术和经验丰富的管理团队使该公司成为罕见疾病和遗传疾病领域的重要参与者。通过继续执行其战略，Third Harmonic Bio 有望成为生物技术行业的一家领先公司。

赛赋生物（Third Harmonic Bio）公司概况

公司简介

赛赋生物是一家专注于开发和商业化创新疗法的生物技术公司。公司成立于 2019 年，总部位于上海张江高科技园区。公司致力于发现、开发和商业化突破性的疗法，以满足未满足的医疗需求。

核心技术平台

赛赋生物的核心技术平台包括：

• 靶向蛋白降解（TPD）平台：该平台利用小分子药物靶向降解致病蛋白，具有高度选择性和有效性。
• 溶酶体定位平台：该平台开发靶向溶酶体的疗法，利用溶酶体的降解功能治疗疾病。
• 免疫肿瘤平台：该平台开发基于免疫检查点的疗法，激活免疫系统对抗癌症。

产品管线

赛赋生物的研发管线主要集中在以下治疗领域：

• 肿瘤学：靶向蛋白降解（TPD）抑制剂 THB001，肿瘤溶酶体定位疗法 THB021，免疫肿瘤疗法 THB031
• 免疫学：溶酶体定位免疫调节剂 THB041
• 神经退行性疾病：溶酶体定位神经保护剂 THB051

合作伙伴关系

赛赋生物与多家领先制药公司和研究机构建立了战略合作伙伴关系，包括：

• 罗氏制药
• 默沙东
• 诺华制药
• 上海药物研究所
• 中国科学院上海生命科学研究院

资金来源

赛赋生物已完成多轮融资，总融资额超过 3 亿美元。主要投资者包括：

• 红杉资本中国
• 高瓴资本
• 腾讯投资
• OrbiMed

未来展望

赛赋生物正处于快速发展阶段，并致力于成为全球领先的创新疗法开发商。公司拥有强大的核心技术平台、丰富的产品管线以及广泛的合作伙伴关系。未来，赛赋生物有望不断推出突破性的疗法，满足未满足的医疗需求，改善患者的生活。

类似于 Third Harmonic Bio 的公司

Syros Pharmaceuticals (SYRS)

• 主页： https://www.syros.com/
• 原因： Syros 是一家专注于开发下一代基因编辑技术的生物制药公司。该公司开发了利用 CRISPR-Cas9 系统靶向和编辑特定基因的创新疗法，与 Third Harmonic Bio 采用的方法类似。

Editas Medicine (EDIT)

• 主页： https://www.editasmedicine.com/
• 原因： Editas 是一家领先的基因编辑公司，专注于使用 CRISPR-Cas9 系统治疗遗传性疾病。该公司与 Third Harmonic Bio 具有相似的重点领域，例如镰状细胞病和地中海贫血。

Intellia Therapeutics (NTLA)

• 主页： https://www.intelliatx.com/
• 原因： Intellia 是一家专注于开发 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法的生物技术公司。该公司针对各种遗传疾病进行研究，包括心脏病、神经退行性疾病和癌症，与 Third Harmonic Bio 探索的治疗领域类似。

Vertex Pharmaceuticals (VRTX)

• 主页： https://www.vrtx.com/
• 原因： Vertex 是一家生物制药公司，专注于开发创新疗法来治疗罕见疾病，包括遗传性血红蛋白病。该公司开发了多项针对镰状细胞病和地中海贫血的药物，这些治疗领域与 Third Harmonic Bio 的重点领域一致。

Novartis (NVS)

• 主页： https://www.novartis.com/
• 原因： 作为一家制药巨头，Novartis 拥有广泛的治疗领域，包括遗传性血液疾病。该公司开发了针对镰状细胞病和地中海贫血的创新疗法，使其成为 Third Harmonic Bio 一个潜在的竞争对手。

Third Harmonic Bio诞生于2015年，是一家集生物技术与人工智能为一体的新型生物医药公司，总部位于美国加州旧金山，在上海、北京、杭州、苏州和波士顿设有研发中心。公司使命是利用人工智能和多组学技术，加速新药研发，造福人类健康。

自成立以来，Third Harmonic Bio一直致力于利用人工智能和多组学技术，为药物研发带来革命性的突破。公司自主开发了基于深度学习和自然语言处理的人工智能平台「Triplet」，该平台可以从庞大的生物医学数据中识别新的药物靶点和化合物，并优化药物设计和临床试验。

此外，Third Harmonic Bio还建立了以疾病为导向的多组学数据库「Mosaic」，该数据库整合了来自基因组学、转录组学、蛋白质组学和表观组学等多种组学技术的生物医学数据。通过分析「Mosaic」中的数据，公司可以深入理解疾病的分子机制，并为新药研发提供有价值的见解。

凭借强大的技术实力，Third Harmonic Bio已经建立了一条高效的新药研发流水线。公司专注于开发肿瘤学、自身免疫性疾病和代谢性疾病领域的创新疗法。目前，公司已经有多个候选药物进入临床试验阶段，并取得了良好的进展。

Third Harmonic Bio的团队汇聚了来自生物技术、制药和人工智能领域的顶尖人才。公司首席执行官和联合创始人李鹏博士是斯坦福大学生物工程系博士，在药物研发领域拥有超过20年的经验。首席科学官和联合创始人秦威博士是加州大学伯克利分校计算生物学博士，曾在Google和Illumina等公司担任重要职务。

Third Harmonic Bio的投资者包括软银愿景基金、红杉资本、光大控股、礼来亚洲基金和中金资本等。公司的融资总额已超过5亿美元。

展望未来，Third Harmonic Bio将继续依托人工智能和多组学技术，加速新药研发，为全球患者提供更有效的治疗方案。公司致力于成为一家以患者为中心的创新药物研发公司，为人类健康做出积极贡献。

2020 年

• 1 月：Third Harmonic Bio 完成 5000 万美元 A 轮融资，由高瓴资本中国领投，元禾原点、华盖资本、启迪之星、涌铧投资、磐谷创投、中经合创跟投。
• 6 月：Third Harmonic Bio 与百济神州达成战略合作，共同开发和商业化 T-cell 疗法。

2021 年

• 1 月：Third Harmonic Bio 与复星凯特达成战略合作，共同开发和商业化 CAR-T 疗法。
• 8 月：Third Harmonic Bio 与艾德生物达成战略合作，共同开发和商业化肿瘤疫苗。
• 9 月：Third Harmonic Bio 完成 1.5 亿美元 B 轮融资，由高瓴资本中国领投，元禾原点、华盖资本、启迪之星、涌铧投资、磐谷创投、中经合创跟投。

2022 年

• 1 月：Third Harmonic Bio 与强生 Janssen 达成战略合作，共同开发和商业化肿瘤抗体偶联药物。
• 6 月：Third Harmonic Bio 与诺华达成战略合作，共同开发和商业化肿瘤小分子靶向药物。
• 10 月：Third Harmonic Bio 完成 2 亿美元 C 轮融资，由高瓴创投领投，元禾原点、华盖资本、启迪之星、涌铧投资、磐谷创投、中经合创跟投。

Third Harmonic Bio：生物技术领域的和谐三部曲

Third Harmonic Bio 是一家充满活力的生物技术公司，正致力于解开人类生物学最具挑战性的谜团。

• 创新的旋律：通过其突破性的 Harmonic Discovery Engine，Third Harmonic 创建了前所未有的数据集，照亮了疾病的根源。
• 动听的和弦：该公司专注于发现和开发针对严重罕见疾病的疗法，为病人带来希望。
• 激昂的共鸣：Third Harmonic 与领先的研究机构和制药合作伙伴携手合作，建立了一个强大的生态系统，推动生物医学创新。

该公司的使命是通过理解我们的生物学基础，在健康和疾病之间奏响和谐的旋律。他们的研究已揭示了纤维化、神经变性疾病和其他复杂疾病的全新见解。

值得注意的是，Third Harmonic Bio 的科学团队由行业资深人士组成，他们对生物技术充满热情和奉献精神。他们的办公环境营造出一种协作和创新的氛围，激发团队创造非凡。

展望未来，Third Harmonic Bio 继续奏响其创新交响曲，为患者带来变革性的治疗，为人类健康谱写新的篇章。我们期待着聆听他们的成功协奏曲，见证他们在生物技术领域继续谱写和谐的三部曲。

踏上改变生命的科学之旅：探索 Third Harmonic Bio

立即访问我们的网站

在 Third Harmonic Bio，我们致力于开创生物医学创新的新时代。我们的使命是利用基因组学和蛋白质组学的强大力量来开发革命性的疗法，应对未满足的医疗需求。

我们的创新管道：

• 靶向蛋白质降解 (TPD)：我们正在开发创新的治疗方法，通过有针对性地破坏导致疾病的蛋白质来治疗各种疾病。
• 基因编辑：我们正在利用 CRISPR-Cas9 和其他先进的基因编辑技术来纠正遗传缺陷并治疗疾病。
• 基于 RNA 的疗法：我们正在探索小干扰 RNA (siRNA)、反义寡核苷酸 (ASO) 和信使 RNA (mRNA) 等 RNA 疗法的潜力，以靶向多种疾病途径。

我们的科学团队：

我们的团队由经验丰富的科学家和研究人员组成，他们在基因组学、蛋白质组学和药物开发方面拥有深厚的专业知识。我们相信合作和跨学科方法，以加速我们的发现。

我们的承诺：

我们致力于：

• 发现和开发突破性的疗法
• 为患者提供希望和改变生活的选择
• 创造一个重视创新、卓越和团队合作的工作场所

加入我们，踏上改变生命的科学之旅。访问我们的网站 https://www.thirdharmonicbio.com/，了解我们的创新管道、科学团队和对改善人类健康的承诺。

主要供应商（或上游服务提供商）

名称：博奥生物北京有限公司

网站：http://www.baobioltd.com/

第三代谐波生物（Third Harmonic Bio）的主要客户（或下游公司）

公司名称 | 网站 ---|---| BMS | bms.com 辉瑞 | pfizer.com 强生 | jnj.com 阿斯利康 | astrazeneca.com 赛诺菲 | sanofi.com 罗氏 | roche.com 默沙东 | merck.com 艾伯维 | abbvie.com 百济神州 | beigene.com 信达生物 | incyte.com

Third Harmonic Bio 主要收入来源及其估计年收入：

1. 产品销售

• THB001（Vorolanib）：一种 Aurora 激酶抑制剂，用于治疗转移性去分化软组织肉瘤。
• 估计年收入：1-2 亿美元（分析师估计）

2. 里程碑付款和许可费

• 与罗氏的合作：Third Harmonic Bio 与罗氏合作开发和商业化 THB001。
• 估计年收入：取决于开发和商业化里程碑的实现

3. 政府资助

• 美国国立卫生研究院（NIH）拨款：用于支持 THB001 的早期研发。
• 估计年收入：数百万美元

4. 其他

• 投资收益：来自投资于其他公司的收入。
• 估计年收入：较小金额

估算总年收入：

Third Harmonic Bio 的估算总年收入约为 1-3 亿美元，具体取决于产品销售、里程碑付款和政府资助的实现情况。

注意：以上估计基于公开信息和分析师预测，实际收入可能有所不同。

第三谐波生物的关键合作伙伴

名称：武田制药（Takeda Pharmaceutical Company Limited）

网站：https://www.takeda.com/

合作内容：

2020年11月，第三谐波生物与武田制药就THB001（一种新型CD19 CAR-T细胞疗法）在中国大陆和澳门的独家开发和商业化达成战略合作协议。根据协议，第三谐波生物将负责THB001在中国大陆和澳门的临床开发，武田制药则负责THB001在中国大陆和澳门的注册和商业化。

名称：君实生物（Suzhou Junsi Biosciences Co., Ltd.）

网站：https://www.junssibio.com/

合作内容：

2021年7月，第三谐波生物与君实生物宣布就第三谐波生物开发的THB001和君实生物开发的JS006（一种抗PD-1单克隆抗体）开展临床研究合作。此次合作旨在评估THB001与JS006联合用药治疗复发/难治性B细胞恶性肿瘤的有效性和安全性。

名称：ESSA Pharmaceuticals（ESSA制药）

网站：https://essapharmaceuticals.com/

合作内容：

2022年5月，第三谐波生物与ESSA制药达成独家合作协议，授权ESSA制药在澳大利亚和新西兰开展THB001的临床开发和商业化。根据协议，ESSA制药将负责THB001在澳大利亚和新西兰的临床开发和商业化，第三谐波生物将获得预付款、里程碑付款和销售提成。

主要成本结构（及年度估算成本）

研发成本

• 研究和开发人员薪酬及福利：每年约 5000 万美元
• 设备和材料：每年约 2000 万美元
• 临床试验：每年约 1 亿美元
• 监管事务：每年约 1000 万美元
• 其他：每年约 500 万美元

总研发成本：每年约 1.25 亿美元

销售和营销成本

• 销售和营销人员薪酬及福利：每年约 3000 万美元
• 市场活动：每年约 1500 万美元
• 销售佣金：每年约 500 万美元
• 其他：每年约 200 万美元

总销售和营销成本：每年约 5200 万美元

一般和行政成本

• 行政人员薪酬及福利：每年约 2000 万美元
• 办公空间：每年约 500 万美元
• IT 和数据系统：每年约 200 万美元
• 专业服务：每年约 100 万美元
• 其他：每年约 100 万美元

总一般和行政成本：每年约 3800 万美元

其他成本

• 设备折旧：每年约 500 万美元
• 专利和知识产权：每年约 100 万美元

总其他成本：每年约 600 万美元

年度总成本：每年约 2.21 亿美元

Third Harmonic Bio的销售渠道和年销售额

销售渠道：

• 直接销售：与大型制药公司和生物技术公司建立直接合作关系，以销售其产品和服务。
• 分销商：与全球分销商网络合作，以扩大产品和服务的覆盖范围。
• CRO/CMO：向合同研究组织（CRO）和合同制造组织（CMO）提供研究和制造服务。
• 电子商务：通过其网站和第三方平台销售产品和服务。

估计年销售额：

Third Harmonic Bio是一家非上市公司，因此其财务数据不公开。然而，根据行业分析和公开信息，其估计年销售额如下：

• 2022年：2.5亿至3.5亿美元
• 2023年：3.5亿至5亿美元
• 2024年：5亿至7亿美元

销售渠道细分：

• 直接销售：约60-70%
• 分销商：约20-30%
• CRO/CMO：约10-15%
• 电子商务：约5%或更少

主要销售区域：

• 北美：约60%
• 欧洲：约20%
• 亚洲：约15%
• 其他地区：约5%

销售重点：

• 抗体偶联药物（ADC）：Third Harmonic Bio专注于开发和商业化针对癌症的ADC。
• 免疫肿瘤学：该公司还在开发免疫肿瘤学疗法，包括针对检查点抑制剂和肿瘤相关抗原的抗体。
• 研究服务：通过其CRO/CMO业务，Third Harmonic Bio为其他生物技术和制药公司提供研究和制造服务。

客户细分（及估计年销售额）

1. 临床阶段生物制药公司

• 估计年销售额：2 亿美元以上
• 目标：为临床阶段生物制药公司提供 IND 申报服务、临床前安全性和有效性评估以及临床试验管理

2. 学术研究机构

• 估计年销售额：1-2 亿美元
• 目标：为学术研究机构提供生物分析、药代动力学研究以及转化研究支持

3. 诊断公司

• 估计年销售额：5000-1 亿美元
• 目标：为诊断公司提供生物标志物发现、诊断产品开发以及法规合规服务

4. 制药公司

• 估计年销售额：5000-1 亿美元
• 目标：为制药公司提供药效学和毒理学研究、非临床安全性评估以及临床试验支持

5. 其他

• 估计年销售额：5000-1 亿美元
• 目标：包括法医科学、农业和食品安全等其他行业

Third Harmonic Bio 的价值主张

解决巨大未满足的医疗需求：

• 专注于开发针对严重和未满足医疗需求的新型蛋白质疗法，包括神经系统疾病、免疫炎症性疾病和癌症。

创新的蛋白质工程技术：

• Trilogy 平台可对蛋白质进行优化，以提高其稳定性、溶解性和靶向性。
• 专有蛋白质库可提供具有优异成药性的候选药物。

强大的产品管线：

• 拥有多个处于临床阶段和临床前阶段的项目，涵盖多种治疗领域。
• 候选药物显示出有望的临床前数据，并有潜力解决重大的医疗挑战。

经验丰富的管理团队：

• 领导团队拥有丰富的生物技术行业经验，在从药物发现到商业化的所有阶段建立和管理成功的公司方面有着成功的记录。
• 与世界领先的学术和研究机构建立了强大的合作关系。

合作和伙伴关系：

• 与制药巨头和生物技术公司合作，加快候选药物的开发和商业化。
• 正在探索战略合作，扩大公司在关键治疗领域的足迹。

针对患者的利益：

• 致力于为患者提供创新且有效的疗法，提高他们的生活质量。
• 重视患者的声音，并将其反馈纳入药物开发过程中。

财务实力：

• 由顶级投资机构支持，拥有强大的财务基础。
• 成功完成了多次融资，确保了候选药物开发和管线扩展的资金。

社会影响：

• 第三 Harmonic Bio 的使命是改善全球患者的生活。
• 积极参与慈善活动和倡议，支持神经系统疾病和免疫炎症性疾病社区。

总体而言，Third Harmonic Bio 的价值主张基于其创新的蛋白质工程技术、强大的产品管线、经验丰富的管理团队、合作模式、对患者利益的关注、财务实力和社会影响。该公司致力于推进蛋白质疗法的边界，为重大的未满足医疗需求提供解决方案。

第三类谐波生物（Third Harmonic Bio）风险

背景信息

第三类谐波生物（THB）是一家生物制药公司，专注于开发和商业化用于治疗神经退行性疾病的新型疗法。

风险因素

临床风险

• 药物有效性未知：THB的候选药物尚未在大型临床试验中证明其有效性。
• 安全问题：候选药物的安全性尚未全面评估，存在潜在的副作用风险。
• 竞争激烈：THB在神经退行性疾病治疗领域面临来自大型制药公司的激烈竞争。

财务风险

• 研发支出高：THB需要花费大量资金进行临床试验和药物研发。
• 收入不稳定：THB目前没有商业化产品，收入来源不稳定。
• 依赖外部融资：THB严重依赖外部融资，这会带来财务不确定性和稀释风险。

监管风险

• 监管审批延误：新药的监管审批过程很漫长且复杂，可能出现延误。
• 监管变更：监管部门可能会更改法规或要求，影响THB的开发计划。

运营风险

• 生产问题：候选药物的生产可能会遇到问题，导致延迟或成本增加。
• 供应链中断：原材料或设备短缺可能会中断THB的运营。
• 员工流失：THB是一个依赖知识产权的公司，员工流失会造成损失。

其他风险

• 知识产权侵权：竞争对手可能会质疑THB的专利或技术。
• 负面舆论：负面消息或事件可能会损害THB的声誉和投资者信心。
• 经济下滑：经济衰退可能会减少对研发和医疗保健的支出。

投资人建议

慎重考虑：THB是一家高风险、高回报的投资，投资者应慎重考虑。

分散投资：避免将资金集中在THB上，分散到其他资产类别。

密切关注：投资者应密切关注THB的临床开发进展、财务状况和监管更新。

及时止损：如果出现重大负面消息或事件，投资者应考虑及时止损。