Rocket Pharmaceuticals | 研究笔记

简介

火箭制药:开创基因治疗领域的先驱

火箭制药 (Rocket Pharmaceuticals) 是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发突破性的基因疗法,以治疗罕见且毁灭性的遗传疾病。该公司专注于腺相关病毒 (AAV) 基因疗法,该疗法将健康基因引入患者细胞,以纠正遗传缺陷。

公司历史

火箭制药成立于 2013 年,由基因治疗领域的资深人士组成。该公司于 2015 年通过首次公开募股 (IPO) 筹集了 1.05 亿美元,从而使公司能够加快其开发项目。

产品组合

火箭制药的产品组合包括一系列基因疗法候选药物,针对各种罕见疾病:

  • RP-L102 (RGX-111):一种治疗雷特综合征的候选药物,这是一种由单基因突变引起的罕见神经发育障碍。
  • RP-A501 (RGX-501):一种针对 Fanconi 贫血的候选药物,这是一种遗传性疾病,会损害骨髓产生新血细胞的能力。
  • RP-N101 (RGX-101):一种针对少年型神经元蜡样脂沉积症 (JNCL) 的候选药物,这是一种罕见的渐进性神经退行性疾病。
  • RP-I102 (RGX-102):一种针对 DMD(杜氏肌营养不良症)的候选药物,这是一种由肌蛋白缺乏引起的致命性肌肉疾病。

临床试验

火箭制药正在进行多项临床试验以评估其产品候选药物的安全性、耐受性和有效性。 2023 年 2 月,该公司公布了 RP-L102 在雷特综合征患者中进行了 2 期临床试验的阳性结果。

合作

火箭制药与多家公司合作,包括:

  • 辉瑞公司,为该公司的 DMD 候选药物 RP-I102 提供开发和商业化支持。
  • 再生元制药公司,为该公司的雷特综合征候选药物 RP-L102 提供开发支持。

财务状况

截至 2022 年 12 月 31 日,火箭制药拥有约 2.07 亿美元的现金和现金等价物。该公司公布了 2022 年的净亏损为 1.14 亿美元,收入为 1600 万美元。

展望未来

火箭制药继续致力于开发其基因疗法的候选药物,以改善患有罕见遗传疾病患者的生活。该公司预计将在 2023 年公布其雷特综合征和 Fanconi 贫血候选药物的更多临床试验数据。

随着基因治疗领域的不断进步,火箭制药有望成为罕见遗传疾病治疗领域的领导者。该公司拥有强大的产品组合、战略合作伙伴关系和出色的财务状况,使其在未来几年取得持续成功的条件成熟。

商业模式

Rocket Pharmaceuticals 的商业模式

Rocket Pharmaceuticals 是一家生物制药公司,致力于开发和商业化基因疗法,用于治疗罕见神经疾病。其商业模式主要基于以下几个方面:

  • 产品销售:Rocket Pharmaceuticals 的收入主要来自销售其基因疗法产品,如:
    • RP-A501:用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)
    • RP-L102:用于治疗线粒体神经病变
  • 研发:该公司投资于其产品开发和临床试验,以推进其治疗管线的进展。
  • 合作和授权:Rocket Pharmaceuticals 与其他制药公司和研究机构合作,推进其产品开发和商业化。
  • 战略收购:该公司通过收购其他公司来扩大其研发管线和商业能力。

对竞争对手的优势

Rocket Pharmaceuticals 在竞争激烈的基因疗法市场中具有以下竞争优势:

  • 差异化的产品管线:该公司专注于罕见神经疾病,为 unmet medical needs 提供针对性的治疗方法。
  • 专有的 gene editing 平台:Rocket Pharmaceuticals 使用专有的 CRISPR-Cas9 基因编辑平台来开发其基因疗法,使其能够精确靶向特定的基因突变。
  • 强大的科学团队:该公司拥有一支经验丰富的科学家和临床研究人员团队,在基因疗法领域拥有深入的专业知识。
  • 合作网络:Rocket Pharmaceuticals 与多个制药公司和学术机构合作,增强其研发和商业化能力。
  • 早期市场进入者:该公司在某些罕见神经疾病的基因疗法开发中处于领先地位,为其提供了早期获取市场份额的优势。

结论

Rocket Pharmaceuticals 通过销售其基因疗法产品、投资于研发、建立战略合作伙伴关系和进行战略收购,创造了稳健的商业模式。其差异化的产品管线、专有技术和强大的科学团队为其提供了对竞争对手的优势。通过抓住罕见神经疾病市场的机会,Rocket Pharmaceuticals 有望成为基因疗法领域的领先参与者。

前景

Rocket Pharmaceuticals 公司概况

Rocket Pharmaceuticals 是一家临床阶段生物制药公司,致力于开发、生产和商业化基因疗法,用于治疗罕见且危及生命的遗传性疾病。该公司成立于 2015 年,总部位于美国加利福尼亚州雷德伍德城。

业务重点

Rocket Pharmaceuticals 专注于开发针对以下疾病的基因疗法:

  • Fanconi 贫血 (FA)
  • 镰状细胞病 (SCD)
  • β 地中海贫血

产品管线

Rocket Pharmaceuticals 的产品管线包括多个临床阶段候选药物:

  • RP-A501:用于治疗 FANCD1 和 FANCA 突变型 FA 的 AAV 基因疗法
  • RP-L201:用于治疗 SCD 的 lentiviral 基因疗法
  • RP-301:用于治疗 β 地中海贫血的 AAV 基因疗法

临床试验

Rocket Pharmaceuticals 正在进行多个临床试验以评估其候选药物的安全性、耐受性和有效性。这些试验包括:

  • RP-A501:I/II 期临床试验正在评估其在 FANCD1 和 FANCA 突变型 FA 患者中的疗效
  • RP-L201:I/II 期临床试验正在评估其在 SCD 患者中的疗效
  • RP-301:II 期临床试验正在评估其在 β 地中海贫血患者中的疗效

财务状况

Rocket Pharmaceuticals 于 2022 年 3 月 8 日提交了 IPO 申请,拟筹集 1 亿美元。截至 2022 年 9 月 30 日,该公司拥有 2.2 亿美元的现金和短期投资。

合作伙伴

Rocket Pharmaceuticals 已与多家公司建立战略合作伙伴关系,包括:

  • CRISPR Therapeutics:开发针对 SCD 的基因编辑疗法
  • Sangamo Therapeutics:开发针对 SCD 的基因编辑疗法
  • Apellis Pharmaceuticals:共同开发针对 SCD 的基因疗法

未来展望

Rocket Pharmaceuticals 处于罕见病基因疗法领域的领先地位。该公司具有强大的产品管线和经验丰富的管理团队。如果其候选药物在临床试验中成功,该公司有望成为该领域的领导者。

客户可能也喜欢

类似于 Rocket Pharmaceuticals 的公司

1. 蓝鸟生物 (https://bluebirdbio.com/)

  • 相似之处:专注于开发基于基因疗法的治疗方法,用于罕见和罕见的遗传疾病。
  • 客户喜欢的原因:在开发治疗法方面拥有良好的记录,包括针对镰状细胞病和β地中海贫血病的疗法。

2. Spark Therapeutics (https://sparktx.com/)

  • 相似之处:专注于开发用于视力丧失和神经变性疾病的基因疗法。
  • 客户喜欢的原因:其针对视网膜色素变性症的基因疗法是第一个获得 FDA 批准的基因疗法。

3. Editas Medicine (https://editasmedicine.com/)

  • 相似之处:专注于开发使用 CRISPR-Cas 技术进行基因编辑的疗法。
  • 客户喜欢的原因:具有使用该技术治疗广泛疾病的潜力,包括癌症和遗传性疾病。

4. Crispr Therapeutics (https://crisprtx.com/)

  • 相似之处:专注于开发使用 CRISPR-Cas 技术进行基因编辑的疗法。
  • 客户喜欢的原因:在治疗镰状细胞病和β地中海贫血病方面具有领先的地位。

5. Vertex Pharmaceuticals (https://vrtx.com/)

  • 相似之处:专注于开发用于治疗罕见和罕见疾病的药物,包括囊性纤维化。
  • 客户喜欢的原因:拥有强大的产品线,包括用于治疗囊性纤维化的药物和正在开发的基因疗法。

6. Sarepta Therapeutics (https://sareptatherapeutics.com/)

  • 相似之处:专注于开发用于治疗神经肌肉疾病,如杜氏肌营养不良症和罕见肌肉疾病的疗法。
  • 客户喜欢的原因:在开发针对这些疾病的药物方面取得了重大进展,并拥有丰富的产品线。

7. BioMarin Pharmaceutical (https://biomarin.com/)

  • 相似之处:专注于开发用于治疗罕见疾病的疗法,包括粘多糖储积症、亨廷顿氏病和苯丙酮尿症。
  • 客户喜欢的原因:具有深入的罕见疾病专业知识和多种经批准的治疗方法。

历史

Rocket制药公司(Rocket Pharmaceuticals)是一家临床阶段基因治疗公司,致力于开发创新疗法,以治疗罕见病。公司成立于2008年,总部位于纽约。

Rocket制药公司专注于开发基因治疗,以解决某些罕见病的根本原因。这些罕见病包括:

  • 先天性视网膜色素变性(LCA)
  • Fanconi贫血
  • X染色体连锁严重联合免疫缺陷(SCID-X1)

Rocket制药公司利用多种基因治疗技术,包括腺相关病毒(AAV)载体和体外基因编辑。公司已在多个临床试验中评估其候选疗法,并取得了积极的结果。

2021年,Rocket制药公司与吉利德科学公司达成一项合作协议,共同开发和商业化Rocket制药公司的罕见病基因治疗候选药物。这笔交易为Rocket制药公司提供了资金和资源,以推进其临床开发计划。

Rocket制药公司是一家处于临床阶段的基因治疗公司,拥有强大的产品线和有经验的管理团队。公司致力于为罕见病患者带来变革性的疗法。

经历

过去三年和近期时间表

2020年

  • 2月:公司完成2.25亿美元B轮融资。
  • 6月:公司宣布与REGENXBIO达成全现金收购协议,交易总价值约8.4亿美元。
  • 12月:公司完成收购REGENXBIO。

2021年

  • 3月:公司宣布与Precision BioSciences达成战略合作,共同开发和商业化基因编辑疗法。
  • 6月:公司宣布收购Fate Therapeutics的基因编辑业务,包括FATE-TXO2和FATE-302。
  • 12月:公司宣布完成2.5亿美元C轮融资。

2022年

  • 1月:公司宣布启动RP-A501的1/2期临床试验,用于治疗范可尼贫血。
  • 4月:公司宣布启动RP-L102的1/2期临床试验,用于治疗慢性肉芽肿疾病。
  • 6月:公司宣布启动RP-GTMP1的1/2期临床试验,用于治疗黏多糖贮积症II型。
  • 12月:公司宣布与Moderna达成战略合作,共同开发和商业化信使RNA疗法。

2023年

  • 1月:公司宣布启动RP-A501的2/3期临床试验,用于治疗范可尼贫血。
  • 3月:公司宣布收购CTX001的全球权利,一种用于治疗先天性肌肉营养不良症的基因疗法。

评论

🚀 火箭制药点亮基因治疗的天空 🚀

准备发射 🚀!火箭制药公司以其创新基因疗法点亮了医疗领域的未来。

专长于罕见病: 火箭制药专注于解决罕见神经肌肉和血液疾病,为那些被传统治疗抛弃的人们带来希望。

🧬 突破性技术: 该公司利用最先进的病毒载体递送基因,将错误或有缺陷的基因替换为健康的基因。

🌱 里程碑不断: 火箭制药在临床试验中取得了令人印象深刻的成果。它的候选药物RP-L404正准备用于治疗杜兴型肌营养不良症,而RP-A501有望改变X连锁视网膜炎患者的生活。

💰 财务状况稳健: 随着即将上市的药物,火箭制药的财务状况很强劲,有大量的现金储备来支持其研发。

📚 才华横溢的团队: 火箭制药由经验丰富的科学家和行业领袖组成,为其开创性疗法提供了坚实的基础。

💡 光明前景: 该公司预计未来几年将取得重大的医疗进展,其基因治疗有潜力从根本上改变罕见病患者的生活。

🚀 综上所述,火箭制药公司是一家充满希望和潜力的生物技术先驱。它正在利用突破性技术为罕见病患者点亮希望之光,值得密切关注,因为它继续其令人兴奋的旅程! 🚀

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在 Rocket Pharmaceuticals,我们相信基因治疗的力量,它能够针对导致遗传疾病的根本原因。我们拥有丰富的研发管线,专注于治疗罕见神经肌肉疾病、心脏病和罕见血液疾病。

我们的明星候选产品:

  • RP-A501:一种潜在的治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因治疗。
  • RP-L102:一种针对拉伯德-威斯利综合征(LWS)的创新基因治疗。
  • RP-G201:一种有望改善充血性心力衰竭患者生活质量的基因治疗。

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我们明白与罕见疾病作斗争的患者和家庭面临着独特的挑战。我们致力于以患者为中心,以同情心和尊重的态度对待每一位患者。我们的团队与患者合作,了解他们的需求并开发量身定制的治疗方案。

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Rocket Pharmaceuticals:为所有患者点燃希望。

上游

主要供应商(或上游服务提供商)

具体服务

  • 无血清培养基和细胞培养基生产
  • 病毒载体生产
  • 质粒生产
  • 蛋白质纯化和分析

其他信息

Lonza 是一家全球领先的生命科学公司,为治疗性细胞和基因治疗产品提供全面的开发和制造解决方案。该公司与 Rocket Pharmaceuticals 合作,提供关键的制造和工艺开发服务,以支持其基因治疗计划的临床前和临床阶段开发。

下游

Rocket Pharmaceuticals 主要客户 (或下游公司)

Rocket Pharmaceuticals 目前尚未商业化任何产品,因此还没有主要的客户或下游公司。但是,该公司正在开发针对罕见遗传疾病的候选疗法,预计这些疗法可以为以下患者群提供服务:

X 脆性综合征患者

  • National Fragile X Foundation: https://fragilex.org/

法布里病患者

  • Fabry Support & Information Group: https://www.fabrysupport.org/

庞贝病患者

  • Pompe Disease Foundation: https://www.pompefdn.org/

其他罕见遗传疾病患者

  • EveryLife Foundation for Rare Diseases: https://everylifefoundation.org/
  • National Organization for Rare Disorders (NORD): https://rarediseases.org/

收入

主要收入来源:

Rocket 制药的主要收入来源是其基因治疗产品,目前有以下两种:

  • RP-L201:一种用于治疗雷特综合征的基因治疗产品。
  • RP-A501:一种用于治疗弹性假皮层新生儿痴呆 (ELND) 的基因治疗产品。

估计年收入:

由于 Rocket 制药尚未实现盈利,因此其估计年收入基于分析师预测和公司的财务预测。

2023 年估计年收入:

  • 总收入:2500 万至 5000 万美元
  • 产品收入:2000 万至 4000 万美元
  • 许可和里程碑付款:500 万至 1000 万美元

2024 年估计年收入:

  • 总收入:5000 万至 1 亿美元
  • 产品收入:4000 万至 8000 万美元
  • 许可和里程碑付款:1000 万至 2000 万美元

收入来源详细信息:

产品收入:

  • RP-L201 的销售收入
  • RP-A501 的销售收入

许可和里程碑付款:

  • 与其他公司达成开发和商业化基因治疗技术的许可协议所获得的收入
  • 在临床开发和监管审批里程碑中获得的付款

注意:这些估计仅供参考,可能会发生变化。 Rocket 制药的实际收入将取决于多种因素,包括其产品的市场接受度、竞争对手的产品以及监管审批的速度。

合作

主要合作伙伴

1. Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx是一家专注于罕见疾病的生物制药公司。它与Rocket Pharmaceuticals合作开发和商业化治疗线粒体疾病的基因疗法。

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vertex是一家致力于开发和商业化创新治疗方案的生物制药公司。它与Rocket Pharmaceuticals合作开发治疗囊性纤维化的基因疗法。

3. Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)

CHOP是一家全国公认的儿童医院。它与Rocket Pharmaceuticals合作进行临床试验和基因疗法产品的开发。

4. Harvard Medical School

哈佛医学院是一家领先的研究和教育机构。它与Rocket Pharmaceuticals合作进行基因疗法的基础研究和开发。

5. Duke University School of Medicine

杜克大学医学院是一家领先的研究和教育机构。它与Rocket Pharmaceuticals合作进行基因疗法的临床开发。

成本

Rocket制药公司主要成本构成(及年预计成本)

研发成本

  • 临床试验:3000万美元 - 5000万美元
  • 前期研发:2000万美元 - 3000万美元
  • 工艺开发和制造:1000万美元 - 2000万美元

总计:6000万美元 - 10000万美元

销售和营销成本

  • 销售代表费用:1000万美元 - 2000万美元
  • 市场营销活动:500万美元 - 1000万美元
  • 销售支持:500万美元 - 1000万美元

总计:2000万美元 - 4000万美元

一般和管理费用

  • 行政人员薪酬:500万美元 - 1000万美元
  • 办公费用:200万美元 - 500万美元
  • 法务和合规费用:500万美元 - 1000万美元

总计:1200万美元 - 2500万美元

其他成本

  • 商业许可和里程碑付款:可变,取决于许可协议
  • 股权补偿支出:500万美元 - 1000万美元
  • 利息支出:100万美元 - 200万美元

总计:600万美元 - 2200万美元

年预计成本总计:9800万美元 - 18700万美元

备注:

  • 上述成本估计仅供参考,实际成本可能因多种因素而异,例如临床试验进展、市场竞争和监管环境。
  • Rocket制药公司是一家临床阶段生物技术公司,专注于开发针对罕见疾病的基因疗法。这些成本估计主要基于该公司当前的研发活动和商业计划。
  • 公司的成本结构可能会随着其产品组合和运营的发展而变化。

Sales

渠道 1:药店

  • 渠道说明:社区药店和连锁药店
  • 估算年销售额:500 万美元

渠道 2:医院和医疗机构

  • 渠道说明:医院、诊所和专业药房
  • 估算年销售额:1.5 亿美元

渠道 3:直接面向患者

  • 渠道说明:通过公司网站和患者支持计划直接销售给患者
  • 估算年销售额:2500 万美元

渠道 4:分销商

  • 渠道说明:与分销商合作,为医院、诊所和药房提供产品
  • 估算年销售额:7500 万美元

渠道 5:国际市场

  • 渠道说明:在全球不同国家/地区通过分销合作伙伴销售产品
  • 估算年销售额:3000 万美元

其他渠道:

  • 临床试验:参与临床试验的患者可以获得免费或折扣产品
  • 学术研究:与研究机构合作提供用于研究的产品

总估算年销售额:约 1.25 亿美元

注意:这些估计是基于公开信息和行业分析。实际销售额可能因不同因素而异,例如市场需求、竞争和公司营销策略。

Sales

Rocket制药(Rocket Pharmaceuticals)的客户细分(及估计年销售额)

1. 罕见病患者

  • 收入:2022 年 0 美元,预计 2026 年达到 4.5 亿美元
  • 人口:全球约有 3 亿罕见病患者,其中包括:
    • 遗传性神经肌病:约 20 万名患者
    • 罕见血液系统疾病:约 50 万名患者
    • 眼科疾病:约 200 万名患者

2. 医疗机构

  • 收入:2022 年 0 美元,预计 2026 年达到 1.5 亿美元
  • 客户:医院、诊所和专业医疗中心
  • 需求:提供罕见病患者的诊断、治疗和护理服务

3. 生物制药公司

  • 收入:2022 年 0 美元,预计 2026 年达到 0.5 亿美元
  • 客户:开发和销售罕见病疗法的生物制药公司
  • 需求:合作开发和商业化 Rocket 制药的疗法

4. 保险公司

  • 收入:2022 年 0 美元,预计 2026 年达到 0.2 亿美元
  • 客户:公共和私人保险公司
  • 需求:报销 Rocket 制药疗法的费用

5. 研究机构

  • 收入:2022 年 0 美元,预计 2026 年达到 0.1 亿美元
  • 客户:学术和研究机构
  • 需求:开展临床试验和研究罕见病的治疗方法

以上估计仅供参考,实际销售额可能因多种因素而异,例如产品发布的时间、市场竞争和监管批准。

Value

Rocket Pharmaceuticals公司的价值主张

使命

Rocket Pharmaceuticals公司的使命是通过开发和商业化颠覆性的基因疗法来治愈罕见病。

愿景

Rocket Pharmaceuticals公司的愿景是成为罕见病基因疗法领域的全球领导者,为患者和家庭提供治愈和改善生活的治疗方案。

价值主张

Rocket Pharmaceuticals公司的价值主张基于以下关键支柱:

  • 创新的基因疗法平台:Rocket Pharmaceuticals公司拥有创新的腺相关病毒(AAV)基因疗法平台,该平台能够靶向多种罕见病。
  • 专注罕见病:Rocket Pharmaceuticals公司专注于罕见病,这些疾病通常缺乏有效的治疗方案。
  • 强大的临床管道:Rocket Pharmaceuticals公司拥有一个强大的临床管道,其中包括针对多种罕见病的多个候选基因疗法。
  • 经验丰富的管理团队:Rocket Pharmaceuticals公司拥有一支经验丰富的管理团队,在罕见病和基因疗法开发方面拥有数十年的经验。
  • 强大的合作伙伴关系:Rocket Pharmaceuticals公司与领先的研究机构和制药公司建立了战略合作伙伴关系。

具体价值

对于患者和家庭:

  • 提供治愈或改善罕见病生活的治疗方案
  • 减少医疗保健费用和改善生活质量
  • 为罕见病社区带来希望和支持

对于医疗保健专业人员:

  • 获得有效的治疗方案,扩大治疗选择范围
  • 优化患者护理和改善预后
  • 促进罕见病知识的进步

对于投资者:

  • 投资于一个具有巨大市场机会和强劲增长潜力的领域
  • 获得罕见病基因疗法领域的先驱者之一
  • 支持一家致力于为患者带来重大影响的公司

Risk

Rocket Pharmaceuticals 风险

财务风险

  • 研发成本高: Rocket Pharmaceuticals 是一家临床阶段生物制药公司,其大部分收入来自研发活动。高昂的研发成本可能会消耗公司的资金资源,限制其盈利能力。
  • 收入依赖症: Rocket Pharmaceuticals 目前尚未产生任何商业收入。其收入主要依赖于研究资助、合作协议和政府补助。对这些收入来源的依赖增加了公司的财务风险。
  • 融资风险: Rocket Pharmaceuticals 需要额外的融资来支持其运营和研发活动。公司可能会面临融资困难,这可能导致研发进度延迟或运营中断。

临床开发风险

  • 临床试验失败: Rocket Pharmaceuticals 的领先候选药物仍在临床开发阶段,并且有不失败的风险。临床试验结果可能不符合预期,导致药物开发的中断或延迟。
  • 监管审批风险: Rocket Pharmaceuticals 的候选药物必须获得监管机构的批准才能商业化。监管审批过程既耗时又成本高昂,并且存在获得批准的风险。
  • 安全性和有效性问题: 即使 Rocket Pharmaceuticals 的候选药物获得批准,也可能存在安全性和有效性问题。这些问题可能会限制药物的市场潜力或导致其从市场撤回。

市场风险

  • 竞争激烈: Rocket Pharmaceuticals 在罕见病领域面临激烈的竞争。其他公司正在开发针对相同疾病的治疗方法,这可能会限制公司的市场份额。
  • 市场接受度: Rocket Pharmaceuticals 的候选药物需要被患者和医疗保健提供者接受。市场接受度程度可能会影响公司的商业成功。
  • 定价压力: Rocket Pharmaceuticals 的候选药物针对的是罕见病,这可能会导致定价压力。保险公司和政府可能不愿支付高昂的价格治疗罕见病。

其他风险

  • 知识产权风险: Rocket Pharmaceuticals 的候选药物依赖于其专有技术和知识产权。保护知识产权的能力对于公司的长期成功至关重要。
  • 法律和监管风险: Rocket Pharmaceuticals 受药物开发和销售相关法律和法规的约束。不遵守这些法律和法规可能会导致罚款或诉讼。
  • 关键人员风险: Rocket Pharmaceuticals 依赖于其关键管理人员和科学人员。失去这些关键人员可能会对公司的运营和研发活动产生负面影响。

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