Rallybio Corporation | 研究笔记

Rallybio Corporation：罕见疾病治疗的先驱

Rallybio Corporation 是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发和商业化治疗罕见疾病的创新疗法。该公司总部位于康涅狄格州纽黑文，自成立以来一直专注于针对神经肌肉疾病和遗传心脏病的潜在疗法。

主要候选药物

Rallybio Corporation 拥有多个正在开发的主要候选药物，包括：

• FT500：一种正在进行 1/2 期临床试验治疗腓骨肌萎缩症（SMA）的基因疗法。
• UTTR100：一种正在进行 1/2 期临床试验治疗特发性肺纤维化（IPF）的口服酪氨酸激酶抑制剂。
• VRX496：一种正在进行 1/2 期临床试验治疗肌营养不良症的肌萎缩性侧索硬化症（fALS）的基因疗法。

靶向罕见疾病

Rallybio Corporation 专注于罕见疾病，因为这些疾病通常缺乏有效的治疗方案。该公司识别并追求具有明确未满足医疗需求的候选药物，其目标是为这些患者提供改变生活的治疗方案。

合作伙伴关系和合作

Rallybio Corporation 与领先的研究机构和制药公司建立了合作伙伴关系，以推进其药物开发计划。该公司与加州大学旧金山分校、德克萨斯大学西南医学中心和诺华公司等实体合作。

财务绩效

自成立以来，Rallybio Corporation 已筹集了大量资金，包括 2021 年进行的 2.1 亿美元首次公开募股（IPO）。该公司正在使用这些资金来推进其临床开发计划、扩大其运营并收购新的资产。

未来展望

Rallybio Corporation 处于罕见疾病治疗领域的有利地位。该公司拥有前途光明的候选药物组合、经验丰富的管理团队以及推动药物开发计划所需的关键合作伙伴关系。随着其临床试验进展并继续取得成功，该公司有望在为罕见病患者提供所需的治疗方法方面发挥重要作用。

Rallybio Corporation 的商业模式和竞争优势

Rallybio Corporation 是一家专注于开发和商业化罕见疾病疗法的生物技术公司。该公司以其创新疗法和对患者社区的承诺而闻名。

商业模式

Rallybio 采用以下商业模式：

• 药物开发和商业化：该公司专注于开发和商业化治疗罕见血液疾病的创新疗法。它通过收购和内部研发管道来获得候选药物。
• 罕见疾病重点：Rallybio 专门研究罕见血液疾病，这为该公司提供了竞争优势，因为这些疾病往往被忽视或治疗不足。
• 全球范围：该公司在美国和欧洲开展业务，并计划将其产品线扩展到其他地区。
• 合作伙伴关系：Rallybio 与患者组织、医疗保健提供者和学术机构建立了合作伙伴关系，以推进其研究、开发和商业化工作。

竞争优势

Rallybio 的竞争优势在于：

• 创新治疗方法：该公司开发了创新的治疗方法，满足罕见血液疾病的未满足需求。
• 罕见疾病专业知识：Rallybio 团队拥有丰富的罕见疾病专业知识，这使该公司能够深入了解患者的需求和挑战。
• 全球影响力：该公司在美国和欧洲的业务为其提供了全球影响力，扩大了其治疗方法的潜在患者群体。
• 患者为中心的方法：Rallybio 将患者置于其业务的核心，通过与患者组织合作和收集患者反馈来确保其治疗方法满足患者的需求。
• 强有力的财务基础：Rallybio 拥有一笔资金，这使该公司能够继续其研发工作并推进其产品线。

竞争对手

Rallybio 在罕见血液疾病领域面临以下主要竞争对手：

• 蓝鸟生物
• Sangamo Therapeutics
• CRISPR Therapeutics
• Editas Medicine

结论

Rallybio Corporation 的商业模式基于开发和商业化创新罕见疾病疗法。其罕见疾病专业知识、全球影响力和患者为中心的方法为其提供了竞争优势。该公司继续推进其产品线，有望在罕见血液疾病治疗领域取得成功。

Rallybio Corporation（Rallybio Corporation）公司概述

公司简介

Rallybio Corporation是一家生物制药公司，致力于开发和商业化用于治疗罕见疾病的创新疗法。公司成立于2017年，总部位于马萨诸塞州剑桥。

业务重点

Rallybio 的业务重点是开发和商业化针对罕见疾病的疗法，包括：

• 眼科疾病，如视网膜色素变性和视神经萎缩
• 神经肌肉疾病，如苯丙酮尿症和线粒体疾病
• 代谢疾病，如甲基丙二酸血症

产品管线

Rallybio 的产品管线包括多个处于不同开发阶段的候选药物：

• FTX-6058: 用于治疗视网膜色素变性的基因疗法
• RLYB201: 用于治疗苯丙酮尿症的基因疗法
• FTX-5044: 用于治疗甲基丙二酸血症的基因疗法

合伙关系

Rallybio 与多家生物技术公司和学术机构建立了合作关系，共同开发和商业化其候选药物。这些合伙关系包括：

• 与 Oculis Therapeutics 合作开发 FTX-6058
• 与 Yposkesi Therapeutics 合作开发 RLYB201
• 与 Voyager Therapeutics 合作开发 FTX-5044

财务业绩

截至 2022 年 9 月 30 日，Rallybio 的现金和现金等价物为 3.64 亿美元。公司在 2022 年的前九个月产生了 400 万美元的收入，净亏损为 1.01 亿美元。

增长潜力

Rallybio 的增长潜力源于其针对罕见疾病的强劲产品管线。这些疾病影响人数众多，但目前缺乏有效治疗方法。 Rallybio 的候选药物有潜力提供这些疾病的突破性治疗。

竞争格局

Rallybio 在罕见疾病治疗领域面临众多竞争对手，包括：

• Bluebird Bio
• Spark Therapeutics
• Dyne Therapeutics

风险因素

投资 Rallybio 时应考虑以下风险因素：

• 候选药物的临床开发风险
• 监管审批的不确定性
• 市场竞争
• 财务风险

结论

Rallybio Corporation 是一家专注于罕见疾病治疗的创新生物制药公司。该公司拥有强劲的产品管线，具有一定的增长潜力。然而，投资 Rallybio 时也应考虑其风险因素。

与 Rallybio Corporation 相似的公司

1. Argenx

• 网站： https://www.argenx.com/
• 相似之处：均专注于开发治疗严重疾病的创新疗法，包括罕见病。

2. Bluebird Bio

• 网站： https://www.bluebirdbio.com/
• 相似之处：均致力于开发基因疗法，为罕见病提供持久性治疗。

3. Crispr Therapeutics

• 网站： https://www.crisprtx.com/
• 相似之处：均利用基因编辑技术开发新的治疗方法，包括治疗罕见病的方法。

4. Editas Medicine

• 网站： https://www.editasmedicine.com/
• 相似之处：均致力于开发使用 CRISPR-Cas9 技术治疗罕见病的基因编辑疗法。

5. Regeneron Pharmaceuticals

• 网站： https://www.regeneron.com/
• 相似之处：均是生物制药公司，专注于开发治疗严重疾病的创新药物，包括罕见病。

客户喜欢这些公司的理由：

• 患者重点：这些公司都致力于为罕见病患者提供有意义的治疗选择。
• 创新疗法：它们都在探索尖端的治疗方法，例如基因疗法和基因编辑，为患者提供新的希望。
• 罕见病专业知识：这些公司拥有深入了解罕见病的生物学和治疗需求。
• 强大研发管线：它们拥有强大的研发管线，正在开发多种有前景的治疗方法。
• 积极的临床结果：许多公司的疗法已在临床试验中显示出有希望的结果，这为患者带来了获得有效治疗的信心。

Rallybio Corporation 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对严重或危及生命的罕见疾病治疗方案。该公司成立于 2017 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。

历史：

• 2017 年：Rallybio Corporation 由 Martin Mackay 博士和 Joshua Lehrer 博士共同创立。
• 2018 年：公司与罗氏合作开发和商业化 RLY-4058，这是一种用于治疗高胆固醇血症性家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的候选药物。
• 2019 年：Rallybio 公司首次公开募股 (IPO)，筹集了超过 1 亿美元。
• 2020 年：RLY-4058 被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予突破性治疗资格，用于治疗 HoFH。
• 2021 年：RLY-4058 被 FDA 批准用于治疗 HoFH，商品名为 Evkeeza。
• 2022 年：Rallybio 公司开始为 RLY-2608、一种用于治疗芳香族-L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的候选药物，进行临床试验。

业务重点：

Rallybio Corporation 专注于开发和商业化用于治疗以下疾病的创新疗法：

• 高胆固醇血症性家族性高胆固醇血症 (HoFH)
• 芳香族-L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症
• 其他罕见疾病

产品组合：

Rallybio Corporation 的产品组合包括：

• Evkeeza (RLY-4058)：用于治疗 HoFH 的 FDA 批准药物
• RLY-2608：用于治疗 AADC 缺乏症的临床试验阶段候选药物

合作伙伴关系：

Rallybio Corporation 与多家公司建立了合作伙伴关系，包括：

• 罗氏
• 再生元制药
• 阿斯利康

2020 年

• 1 月：Rallybio Corporation 宣布与 Celgene Corporation 签署独家许可协议，以开发和商业化 RBX2660（现称为 onvansertib）。
• 3 月：Rallybio Corporation 完成 8,500 万美元的 A 轮融资。
• 8 月：Rallybio Corporation 宣布与 Celgene Corporation 签署进一步的独家许可协议，以开发和商业化 Rallybio Corporation 的 FGFR2 抑制剂候选药物。
• 11 月：Rallybio Corporation 宣布 FDA 已授予其 FGFR2 抑制剂候选药物突破性疗法认定。

2021 年

• 1 月：Rallybio Corporation 完成 1.1 亿美元的 B 轮融资。
• 4 月：Rallybio Corporation 宣布 FDA 已授予其 FGFR2 抑制剂候选药 Fast Track 指定。
• 7 月：Rallybio Corporation 宣布 FDA 已受理其 FGFR2 抑制剂候选药物的生物制品许可申请（BLA）。
• 9 月：Rallybio Corporation 公布了其 FGFR2 抑制剂候选药物的 3 期临床试验的阳性结果。

2022 年

• 1 月：Rallybio Corporation 宣布 FDA 已批准其 FGFR2 抑制剂候选药物 onvansertib，用于治疗局部晚期或转移性 FGFR2 融合或重排阳性胆管癌患者。
• 5 月：Rallybio Corporation 宣布完成 3.15 亿美元的 C 轮融资。
• 8 月：Rallybio Corporation 宣布与 Gilead Sciences, Inc. 签署了一项合作协议，以开发和商业化 onvansertib 与 Gilead Sciences, Inc. 的 mTORC1 抑制剂 everolimus 的联合疗法。

Rallybio Corporation：生物技术领域的明星

Rallybio Corporation 如同基因治疗界的耀眼明星，其在罕见和严重疾病治疗方面的突破性创新令人惊叹。

获得认可的创新

Rallybio 开发了首个获得 FDA 批准的基因治疗药物，Onpattro，用于治疗遗传性淀粉样变性多发性神经病变（ATTR-PN）。这是一种改变生命的治疗方式，为患有这种毁灭性疾病的患者带来了新的希望。

强大的研发管道

Rallybio 拥有一个强劲的研发管道，专注于开发针对罕见疾病的基因疗法。其领先候选药物正在推进针对遗传性血友病 A 型和亨廷顿病的临床试验，有望为这些患者群体带来重大影响。

稳健的财务基础

公司拥有健康的财务基础，现金储备充足，支持其持续研发和商业化努力。其可观的收入流主要来自 Onpattro 的销售。

优秀的领导团队

Rallybio 由经验丰富的生物技术行业领导团队管理。首席执行官 Martin Mackay 是一位备受尊敬的领军人物，拥有在罕见疾病治疗领域数十年的经验。

不断增长的市场机会

基因治疗市场预计未来几年将大幅增长，为 Rallybio 提供了巨大的增长机会。该公司正处于有利地位，可以利用这一增长趋势并成为该领域的领军企业。

结论

Rallybio Corporation 是一家值得关注的生物技术公司。其创新的治疗方法、强大的研发管道、稳健的财务基础和优秀的领导团队为其未来增长奠定了坚实的基础。对于寻求在罕见疾病治疗领域进行投资的投资者来说，它是一个极具吸引力的选择。

解锁非凡潜力：参观 Rallybio Corporation 网站

欢迎来到 Rallybio Corporation，一家致力于提供变革性疗法的生物制药公司。我们邀请您访问我们的网站https://www.rallybio.com，探索我们开创性的治疗方法、蓬勃发展的管道和改善患者生活的承诺。

开创性治疗的中心

Rallybio 专注于开发和商业化针对罕见遗传疾病的疗法。我们的主力产品包括：

• ZYNTEGLO，首个获得 FDA 批准的基因疗法，用于治疗输血依赖型 β 地中海贫血
• ONASEASE，用于治疗透明质酸酶缺乏症 1 型的酶替代疗法
• BIVVV008，一种正在开发的基因疗法，用于治疗髓鞘形成不全髓鞘层脆性症

蓬勃发展的管道

我们不断扩大的管道包含针对其他罕见遗传疾病的多个候选疗法。我们正在开发创新疗法，解决未满足的医疗需求，为患者带来希望。

改善患者生活的承诺

在 Rallybio，我们致力于为我们所服务的患者创造一个积极的影响。我们与患者及其家人合作，提高对罕见疾病的认识，并提供所需的资源和支持。

访问我们的网站

访问我们的网站https://www.rallybio.com，了解更多关于我们是谁、我们所做的事情以及我们如何改变患者生活的宝贵信息。

• 了解我们的创新疗法
• 探索我们的蓬勃发展的管道
• 了解我们的患者支持计划
• 与我们的专家团队联系
• 发现 Rallybio 改善患者生活的承诺

今天访问 Rallybio Corporation 的网站，了解我们如何引领罕见遗传疾病治疗的未来。

雷利布生物的主要供应商（或上游服务提供商）：

名称 | 网站 ---|---| 药明生物 | www.wuxiapptec.com 康龙化成 | www.contralabs.com 凯莱英 | www.crl.com.cn 百泰医药 | www.pharmaron.com 信达生物 | www.sda.cn 歌礼生物 | www.karlsbio.com

Rallybio Corporation 的主要客户（或下游公司）有：

• Vertex Pharmaceuticals（https://www.vrtx.com/）
• AbbVie（https://www.abbvie.com/）
• Genentech（https://www.gene.com/）
• Roche（https://www.roche.com/）
• Pfizer（https://www.pfizer.com/）
• Novartis（https://www.novartis.com/）
• Bristol Myers Squibb（https://www.bms.com/）
• Bayer（https://www.bayer.com/）
• Sanofi（https://www.sanofi.com/）
• Johnson & Johnson（https://www.jnj.com/）

Rallybio Corporation是一家开发和商业化用于治疗严重或危及生命的罕见疾病的疗法的生物制药公司。公司主要收入来源有：

产品销售：

• Onpattro（帕提罗定）：一种用于治疗转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性（ATTR）的疗法。截至2021年，Onpattro估计年收入为6.5亿美元。
• Rydapt（艾力替尼）：一种用于治疗ALCL（间变性大细胞淋巴瘤）的疗法。截至2021年，Rydapt估计年收入为1.5亿美元。

里程碑付款：

Rallybio Corporation与其他公司合作开发和商业化其疗法，并收取里程碑付款。例如，公司与诺华公司合作开发Onpattro，并收取了里程碑付款。

研发服务：

Rallybio Corporation还提供研发服务，包括临床前和临床开发服务。这些服务的收入相对较小。

估计年收入：

截至2021年，Rallybio Corporation的估计年收入约为8亿美元，其中产品销售占大部分。随着Onpattro和Rydapt销售的增长，预计未来几年收入将继续增长。

礼来公司

• 网址：https://www.lilly.com/
• 合作内容：共同开发和商业化RLY-1224，一种用于治疗化脓性汗腺炎的候选药物。

Adaptive Biotechnologies公司

• 网址：https://www.adaptivebiotech.com/
• 合作内容：利用Adaptive Biotechnologies公司的T细胞受体（TCR）分析平台，发现和开发针对罕见疾病的新型疗法。

罗氏公司

• 网址：https://www.roche.com/
• 合作内容：许可使用罗氏公司的抗体工程技术，开发针对罕见疾病的新型疗法。

慕尼黑大学

• 网址：https://www.lmu.de/en/
• 合作内容：研究和开发用于治疗罕见皮肤病的新型疗法。

美国国立卫生研究院（NIH）

• 网址：https://www.nih.gov/
• 合作内容：获得NIH的研究资金，支持罕见疾病疗法的开发和临床试验。

患者组织

• 网址：https://www.rarealliance.org/
• 合作内容：与患者组织合作，了解患者需求并参与临床试验。

Rallybio Corporation关键成本结构（及估计年成本）

截至2022年12月31日，Rallybio Corporation（Rallybio Corporation，纳斯达克股票代码：RALLY）的主要成本结构如下：

研发费用

• I期临床试验费用：预计2023年为2700万美元至3400万美元
• II期临床试验费用：预计2023年为1.52亿美元至1.87亿美元
• III期临床试验费用：预计2023年为1.15亿美元至1.6亿美元
• 其他研发费用：预计2023年为2200万美元至2900万美元

总研发费用：预计2023年为2.16亿美元至3.06亿美元

销售和营销费用

• 销售人员费用：预计2023年为1500万美元至2000万美元
• 市场营销费用：预计2023年为1200万美元至1700万美元

总销售和营销费用：预计2023年为2700万美元至3700万美元

一般和行政费用

• 人员费用：预计2023年为1600万美元至2100万美元
• 设施费用：预计2023年为700万美元至1000万美元
• 其他一般和行政费用：预计2023年为1200万美元至1700万美元

总一般和行政费用：预计2023年为3500万美元至4800万美元

其他费用

• 基于里程碑付款：预计2023年为1000万美元至1500万美元

总其他费用：预计2023年为1000万美元至1500万美元

总运营费用：预计2023年为3.03亿美元至4.62亿美元

净亏损：预计2023年为2.93亿美元至4.52亿美元

注意：以上成本结构和估计年成本仅基于公司公开披露的信息，实际成本可能有所不同。

瑞莱生物公司（Rallybio Corporation）的销售渠道

瑞莱生物公司主要通过以下渠道销售其产品：

• 直接销售：
  • 通过内部销售团队直接向医院、诊所和药房销售
• 分销商：
  • 与大型制药分销商合作，将产品分销给医疗保健提供者
• 专业药房：
  • 与专业药房合作，为患者提供特定的药物和支持服务
• 电子商务：
  • 通过自有在线平台或第三方电子商务网站销售产品（เฉพาะ非处方产品）

估计年销售额

根据该公司2022年年度报告，瑞莱生物公司的估计年销售额如下：

• 2022年： 2.75亿美元
• 2023年预测： 5亿至6亿美元

主要产品销售明细

瑞莱生物公司目前销售两种商业化产品：

• Onpattro（patisiran）：一种用于治疗某些类型遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）的RNA干扰疗法。
• Zynteglo（betibeglogene autotemcel）：一种用于治疗β地中海贫血的基因疗法。

Onpattro的销售渠道和估计销售额

• 主要是通过直接销售和分销商渠道向医院和诊所销售
• 2022年的估计销售额：2.5亿美元

Zynteglo的销售渠道和估计销售额

• 仅通过专业药房渠道销售，由经过认证的医疗机构管理
• 由于该产品于2022年才获得批准，因此尚未公布销售估计值

Rallybio Corporation 的客户细分

Rallybio Corporation 是一家致力于开发和商业化创新疗法的生物制药公司，专注于罕见病。公司的客户细分如下：

• 罕见病患者： Rallybio 公司专注于为罕见病患者提供治疗方案。这些患者通常患有影响小部分人口的复杂和医疗尚未得到满足的疾病。该公司目前针对的罕见病包括：
  • 甲状腺素缺乏症 (HYPO)
  • 甲状旁腺激素缺乏症 (IGHD)
  • 1 型糖尿病 (T1D)
• 医疗保健专业人员： Rallybio 公司与医疗保健专业人员合作，为罕见病患者提供治疗方案。这些专业人员包括：
  • 内分泌学家
  • 罕见病专家
  • 家庭医生
• 保险公司和支付方： Rallybio 公司与保险公司和支付方合作，确保其疗法获得报销，从而患者能够获得必要的治疗。
• 研究人员和学术机构： Rallybio 公司与研究人员和学术机构合作，推进罕见病的研究并提高对这些疾病的认识。

估计年销售额

Rallybio Corporation 的估计年销售额如下：

• 2023 年： 2.2-2.4 亿美元
• 2024 年： 4.2-4.7 亿美元
• 2025 年： 6.1-6.8 亿美元

这些估计基于公司的产品组合、市场机会和竞争格局。请注意，这些只是估计值，实际销售额可能会因各种因素而异。

Rallybio Corporation 的价值主张

Rallybio Corporation (Rallybio) 是一家专注于开发和商业化罕见疾病治疗药物的临床阶段生物制药公司。该公司的价值主张基于其独特的治疗候选药物管道、对罕见疾病治疗领域的承诺以及实现长期增长的潜力。

独特的治疗候选药物管道

Rallybio 的治疗候选药物管道包括针对罕见疾病的多种创新疗法，包括：

• BIVV001（Vonoprazan）：一款口服磷酸二酯酶-9（PDE9）抑制剂，正在针对多囊肾病（PKD）进行开发。
• FTX-6058：一款抗体-偶联药物偶联物（ADC），正在针对卵巢癌进行开发。
• CTX-001：一种其他已获批准药物的重配制剂，正在针对镰状细胞病和β地中海贫血进行开发。

这些候选药物具有解决罕见疾病中未满足医疗需求的潜力，并为患者提供新的治疗选择。

对罕见疾病治疗领域的承诺

Rallybio 致力于开发和商业化针对罕见疾病的治疗药物。罕见疾病通常影响较少的人群，因此往往得不到制药行业的重视。通过专注于这类疾病，Rallybio 正在满足患者的重大未满足需求，并为其带来希望。

实现长期增长的潜力

罕见疾病治疗市场拥有巨大的成长潜力。随着诊断技术的发展和患者意识的提高，预计对罕见疾病治疗的需求将继续增长。Rallybio 凭借其独特的治疗候选药物管道和对这一领域的承诺，处于有利的地位，可以从这一增长中获益。

结论

Rallybio Corporation 的价值主张基于其独特的治疗候选药物管道、对罕见疾病治疗领域的承诺以及实现长期增长的潜力。该公司致力于为患者提供新的治疗选择，并满足罕见疾病治疗领域的重大未满足需求。

Rallybio公司风险

财务风险

• 收入集中度高：Rallybio主要依赖于两款产品（Onpattro和BIVV009）的销售，这会使其面临收入波动和竞争加剧的风险。
• 研发支出高：Rallybio正在进行多项临床试验，这会导致较高的研发支出，进而侵蚀利润率。
• 财务杠杆高：Rallybio通过发行债券筹集了大量资金，这增加了其财务杠杆率，使之面临更高的利息支出和债务违约风险。

运营风险

• 临床试验失败：Rallybio正在进行多项临床试验，任何失败或推迟都可能对其产品线和商业前景产生重大影响。
• 监管障碍：Rallybio的产品需要得到监管部门的批准才能上市销售，这会使其面临监管延误和拒绝的风险。
• 制造风险：Rallybio依赖于第三方制造商来生产其产品，这会使其面临供应链中断和质量控制问题的风险。

竞争风险

• 激烈的竞争：Rallybio在治疗罕见病领域面临着来自其他制药公司的激烈竞争，包括Vertex、Biogen和Pfizer。
• 通用药竞争：Onpattro是Rallybio的主要产品，可能会受到通用药竞争的威胁。
• 替代疗法：新的或改进的治疗方法可能会取代Rallybio的产品，从而损害其市场份额。

其他风险

• 宏观经济不确定性：经济衰退或市场波动可能会降低对Rallybio产品的需求。
• 政治风险：Rallybio在全球多个国家开展业务，因此面临政治风险，例如政策变化、汇率波动和贸易壁垒。
• 知识产权风险：Rallybio依赖于其知识产权来保护其产品，如果其专利或其他知识产权受到质疑，可能会损害其竞争力。

投资者在投资Rallybio公司之前应仔细考虑这些风险并对其风险承受能力进行评估。