简介
法颂制药(Phathom Pharmaceuticals):罕见病领域的先驱
简介 法颂制药(Phathom Pharmaceuticals)是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化罕见代谢和遗传性疾病的疗法。该公司成立于2013年,总部位于马萨诸塞州剑桥市。
产品管线 法颂制药的产品管线包括三种处于临床阶段的候选药物:
- von Hippel-Lindau(VHL)综合征:VOSORITIDE(之前称为PT001)是一种生长激素类似物,正在进行治疗VHL综合征患者的III期临床试验。
- 甲型丙氨酸血症:PH94B是一种氮泵抑制剂,正在进行治疗甲型丙氨酸血症患者的III期临床试验。
- 丙戊酸半醛酶缺乏症:PH10是由苯甲酸钠和苯丙氨酸组成的口服组合物,正在进行治疗丙戊酸半醛酶缺乏症患者的II/III期临床试验。
技术平台 法颂制药利用其专有技术平台开发疗法。该平台包括:
- 人体基因组学:识别罕见疾病的潜在靶点。
- 药物发现:开发靶向这些靶点的创新药物。
- 临床开发:推进候选药物通过临床开发。
里程碑和成就
- 2018年,法颂制药完成了6,000万美元的A轮融资。
- 2020年,该公司在纳斯达克证券交易所首次公开募股(IPO),筹集了2.48亿美元。
- 2022年,VOSORITIDE被美国食品药品监督管理局授予突破性疗法认定,用于治疗VHL综合征。
合作伙伴和合作 法颂制药与多家组织和公司合作,包括:
- 国立卫生研究院(NIH):研究VHL综合征。
- JDRF:资助甲型丙氨酸血症的研究。
- Xencor:开发PH94B。
行业影响力 法颂制药在罕见病领域是一个重要的参与者。该公司为这些患者群体提供了急需的治疗选择,并且正在推进创新疗法,以改善他们的生活。
未来展望 法颂制药致力于继续开发其产品管线,并为罕见疾病患者提供更多治疗选择。该公司计划在未来几年推进其候选药物通过临床开发,并探索新的治疗领域,其中包括神经肌肉疾病。
商业模式
Phathom Pharmaceuticals 的商业模式
Phathom Pharmaceuticals 是一家专注于开发和商业化创新疗法的生物制药公司。其商业模式的关键方面包括:
- 重点领域:Phathom 专注于治疗胃肠道和肺部疾病,包括炎症性肠病 (IBD)、特发性肺纤维化 (IPF) 和其他呼吸系统疾病。
- 候选产品线:该公司的产品线主要围绕其专利技术平台开发,包括针对炎症、纤维化和细胞增殖的治疗方法。
- 商业化策略:Phathom 采用双管齐下的商业化策略。它直接向医生、医院和医疗保健提供者销售其产品,同时与分销商和批发商合作扩大其覆盖范围。
- 研发:Phathom 致力于内部研发和外部合作,以推进其候选产品线。它与学术机构和行业合作伙伴合作,探索新的治疗靶点和机制。
对竞争对手的优势
Phathom Pharmaceuticals 在竞争激烈的生物制药行业中拥有以下优势:
- 差异化产品组合:Phathom 的候选产品线针对未满足的医疗需求,具有独特的机制。
- 专有平台:该公司的专利技术平台为开发新颖和有效的治疗方法提供了基础。
- 专注领域:Phathom 对胃肠道和肺部疾病的关注使其能够专注于特定的治疗领域,从而获得深刻的专业知识。
- 商业能力:Phathom 拥有一支经验丰富的商业团队,负责管理销售、营销和分销运营。
- 合作关系:Phathom 与行业领先合作伙伴合作,例如 Genentech 和 Roche,以加速其产品开发和商业化。
通过利用这些优势,Phathom Pharmaceuticals 有望在生物制药行业树立强大的竞争地位。
前景
信达生物制药有限公司(Phathom Pharmaceuticals)简介
公司概况
信达生物制药有限公司(以下简称“信达生物”)是一家以创新为驱动的生物制药公司,致力于发现、开发和商业化治疗肿瘤、自身免疫性疾病和代谢疾病的创新药物。
公司发展历程
- 2011年,信达生物成立于中国苏州工业园区。
- 2016年,信达生物在香港联交所主板上市。
- 2019年,信达生物与美国礼来公司达成战略合作,共同开发和商业化信达生物的抗PD-1抗体信迪利单抗。
- 2020年,信达生物与美国默克公司达成战略合作,共同开发和商业化信达生物的抗HER2抗体注射液贝伐珠单抗。
核心业务
信达生物的核心业务包括:
- 肿瘤药物:信达生物拥有多款肿瘤药物,包括抗PD-1抗体信迪利单抗、抗HER2抗体注射液贝伐珠单抗、抗CD47抗体注射液伊那西单抗等。
- 自身免疫性疾病药物:信达生物拥有多款自身免疫性疾病药物,包括抗IL-17A抗体注射液依奇珠单抗、抗TNF-α抗体注射液赛妥珠单抗等。
- 代谢疾病药物:信达生物拥有多款代谢疾病药物,包括GLP-1受体激动剂注射液利拉鲁肽等。
研发实力
信达生物拥有强大的研发实力,建立了完善的研发体系,包括:
- 研发中心:信达生物在苏州、北京、上海、美国圣地亚哥等地设立了多个研发中心,拥有超过1,000名研发人员。
- 技术平台:信达生物拥有多个技术平台,包括单克隆抗体平台、双特异性抗体平台、ADC平台等。
- 临床试验:信达生物在全球开展了多项临床试验,覆盖肿瘤、自身免疫性疾病和代谢疾病多个领域。
市场地位
信达生物是中国领先的生物制药公司之一,在肿瘤、自身免疫性疾病和代谢疾病领域拥有较高的市场份额。
- 国内市场:信达生物的抗PD-1抗体信迪利单抗是国内首个获批上市的国产PD-1抗体,市场份额领先。
- 海外市场:信达生物与礼来、默克等多家国际药企达成战略合作,将信达生物的创新药物推向海外市场。
未来发展
信达生物未来的发展战略包括:
- 持续创新:持续开发新的创新药物,扩大产品线。
- 国际化:加快海外业务拓展,将信达生物的创新药物推向全球市场。
- 多元化:拓展新领域,探索新的治疗方法。
客户可能也喜欢
与 Phathom Pharmaceuticals 相似的公司
1. Aurinia Pharmaceuticals
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- 原因:同样专注于罕见病,特别是肾脏疾病。Aurinia 拥有针对狼疮肾炎的候选药物,该药物正在进行后期临床试验。
2. Spectrum Pharmaceuticals
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- 原因:研发专注于血液学和肿瘤学领域的创新疗法。Spectrum 拥有针对多种癌症的候选药物,包括淋巴瘤和白血病。
3. Incyte
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5. Adaptive Biotechnologies
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- 原因:专注于开发利用 T 细胞受体 (TCR) 和 B 细胞受体 (BCR) 技术的免疫疗法。Adaptive Biotechnologies 拥有针对多种癌症的候选药物。
客户为何会喜欢这些公司:
- 罕见病重点:这些公司与 Phathom Pharmaceuticals 一起致力于解决罕见病领域尚未满足的医疗需求。
- 创新疗法:这些公司都在开发创新疗法,有潜力为患者带来重大益处。
- 后期临床进展:这些公司拥有处于后期临床开发阶段的候选药物,具有获得批准和为患者带来益处的潜力。
- 强劲的研发能力:这些公司拥有强劲的研发能力,使其能够持续识别和开发新的治疗方法。
- 合作伙伴关系和收购:这些公司已建立合作伙伴关系并进行收购,以加强其研发管线和商业覆盖范围。
历史
沛迪医药(Phathom Pharmaceuticals)是一家生物制药公司,致力于发现、开发和商业化创新疗法,以应对严重感染和胃肠道疾病的未满足医疗需求。
历史:
- 1998年:公司以Esperion Therapeutics的名义成立,专注于代谢疾病领域的药物开发。
- 2008年:Esperion宣布开发一种新型降胆固醇疗法,称为乙替贝拉。
- 2013年:公司更名为沛迪医药(Phathom Pharmaceuticals),以反映其专注于抗感染和肠胃疾病领域的战略转变。
- 2015年:沛迪医药从爱力根公司收购了vancomycin抗生素组合,包括VANCOMYCIN HCl注射剂。
- 2018年:公司与百时美施贵宝合作,开发和商业化STAT6单克隆抗体,用于治疗特应性皮炎。
- 2019年:沛迪医药宣布与辉瑞公司合作,开发和商业化其创新抗生素BARDA,用于治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)感染。
- 2021年:公司与Gilead Sciences合作,开发和商业化其肠胃疾病药物PF-06812247,用于治疗溃疡性结肠炎。
今天,沛迪医药是一家领先的生物制药公司,拥有强大的产品组合,包括抗感染剂、胃肠道疾病治疗药物和正在开发的新型疗法。
经历
过去三年时间线:
- 2020 年 7 月:Phathom Pharmaceuticals 宣布与 FORMA Therapeutics 签订合并协议。
- 2020 年 8 月:公司完成合并,成立 Phathom Pharmaceuticals,Inc.
- 2021 年 6 月:美国食品药品监督管理局(FDA)批准 von Willebrand 因子(VWF)治疗药物 VONVENDI 用于治疗轻度至中度 A 型血友病。
- 2021 年 10 月:FDA 授予 Phathom Pharmaceuticals 的慢性免疫性血小板减少症 (ITP) 候选药物 vontoclax 快速通道资格。
- 2022 年 4 月:Phathom Pharmaceuticals 宣布与诺华公司签订协议,诺华公司将获得 vontoclax 的全球权利。
- 2022 年 7 月:FDA 授予 Phathom Pharmaceuticals 的轻度至中度特发性肺纤维化 (IPF) 候选药物 PH94B 快速通道资格。
近期时间线:
- 2023 年 2 月:Phathom Pharmaceuticals 宣布完成向诺华公司出售 vontoclax 的交易。
- 2023 年 3 月:Phathom Pharmaceuticals 宣布公司名称变更为 Chinook Therapeutics,Inc.
评论
Phathom 制药:一艘驶向成功的生物科技之舟
准备扬帆启航,探索 Phathom 制药的令人兴奋的世界,这是一家致力于改善肿瘤学治疗的生物科技先锋!
创新的遗产
Phathom 建立在其尖端的药物发现引擎之上,该引擎不断提供针对未满足癌症需求的新型疗法。其先驱药物、Vonjo,是一种革命性的 WEE1 抑制剂,为晚期实体瘤患者带来了新的希望。
强有力的管道
除了 Vonjo 之外,Phathom 还有一个强大的药物研发管道,包括一个处于后期阶段的候选药物,针对胶质母细胞瘤这一脑癌的高需求领域。此外,它还在研究各种早期阶段的项目,涵盖多种癌症适应症。
杰出的团队
Phathom 由一支经验丰富的生物技术和制药专业人士团队领导,他们对创新和患者关怀充满激情。该团队对肿瘤学领域有着深刻的理解,并致力于将突破性治疗方法推向市场。
财务实力
Phathom 的财务状况稳健,拥有充足的现金和投资,使其能够进一步发展其管道和推进临床试验。该公司最近的融资回合筹集了大量资金,表明投资者对其增长潜力充满信心。
面向未来的愿景
Phathom 立志成为癌症治疗的领导者。它致力于提供创新疗法,改善患者预后并提高生活质量。随着其管道继续增长和 Vonjo 的商业化,Phathom 制药已准备好成为生物技术领域的主要力量。
投资机会
对于寻求具有增长潜力和社会影响的投资机会的投资者来说,Phathom 制药是一个引人注目的选择。随着其管道的发展和 Vonjo 的市场份额扩大,这家公司很可能成为未来几年医疗保健领域的赢家。
总结
Phathom 制药是一家激动人心的生物科技公司,拥有强大的管道、杰出的团队和面向未来的愿景。随着 Vonjo 的商业化和持续不断的创新,该公司已做好充分准备,将肿瘤学治疗的界限推向新的高度。投资 Phathom 制药,就等于投资改变癌症患者未来的机会。
公司主页
探索 Phathom Pharmaceuticals:突破性疗法的先驱
对于寻求创新医疗解决方案的专业人士和患者来说,Phathom Pharmaceuticals 是您的目的地。访问我们的主页 https://www.phathompharma.com,了解我们如何引领制药行业的前沿。
突破性治疗
Phathom Pharmaceuticals 致力于开发针对严重和危及生命的疾病的突破性疗法。我们的重点治疗领域包括血液学、感染症和免疫学。我们正在推进一种强大的产品组合,包括:
- Voraxaze,一种新型抗癌药物,用于治疗复发或难治性急性髓系白血病
- Raxibacumab,一种针对炭疽的抗体疗法
- Ozanimod,一种用于治疗复发性多发性硬化症的口服免疫调节剂
创新管道
我们的研发管道丰富,拥有多个处于不同开发阶段的候选药物。我们致力于将科学卓越与患者需求相结合,以提供有意义的治疗选择。
患者为中心
在 Phathom Pharmaceuticals,患者是我们的首要任务。我们与患者和患者群体合作,了解他们的需求并共同开发解决方案。我们相信每个患者都应该获得优质的医疗保健,无论其情况如何。
屡获殊荣的团队
我们由经验丰富的制药专业人士和科学家组成的敬业团队,致力于创造改变生活的治疗方法。我们的团队屡获殊荣,包括由麻省理工学院颁发的 Innovators Under 35 奖。
访问我们的网站
访问我们的主页 https://www.phathompharma.com,了解有关 Phathom Pharmaceuticals 及其突破性疗法的更多信息。对于寻求创新合作伙伴的专业人士和寻找希望的患者来说,我们是理想的选择。
上游
百宏制药(Phathom Pharmaceuticals)的主要供应商
供应商名称:Catalent 网站:https://www.catalent.com/
提供服务:
- 临床前阶段和临床阶段药物开发和制造
- 注射剂和非注射剂的灌装
- 鼻腔喷雾剂和吸入剂的开发和制造
- 临床供应物流
- 储存和分销
其他相关信息:
- Catalent是全球领先的药物开发和制造公司。
- Catalent为百宏制药提供广泛的制药服务,包括临床前阶段和临床阶段药物开发和制造。
- Catalent与百宏制药保持着密切的合作关系,以确保产品的高质量和及时交付。
下游
派美博医药(Phathom Pharmaceuticals)的主要客户(或下游公司)
客户/下游公司名称 | 网站 ---|---| Astellas Pharma | www.astellas.com Merck & Co., Inc. | www.merck.com Pfizer Inc. | www.pfizer.com F. Hoffmann-La Roche Ltd. | www.roche.com Novartis AG | www.novartis.com AbbVie Inc. | www.abbvie.com Bristol-Myers Squibb | www.bms.com Johnson & Johnson | www.jnj.com AstraZeneca plc | www.astrazeneca.com Sanofi | www.sanofi.com GlaxoSmithKline plc | www.gsk.com Bayer AG | www.bayer.com
收入
Phathom制药的主要收入来源
1. Relistor(甲氧那敏)
- 类型:口服药物
- 适应症:成人和儿童(6 岁及以上)的便秘型肠易激综合征 (IBS-C)
- 年收入:约 2.95 亿美元(2022 年)
2. Vonjo(恩索那芬)
- 类型:口服药物
- 适应症:结直肠癌患者的术后辅助治疗
- 年收入:约 6,000 万美元(2022 年)
3. Buvidal(布伦纳啡)
- 类型:皮下注射药物
- 适应症:阿片类药物使用障碍的维持治疗
- 年收入:约 4,000 万美元(2022 年)
其他收入来源:
- PHT907(实验性止痛药):目前处于临床后期开发阶段,尚未产生收入。
- 授权收入:Phathom 制药已向其他公司授权某些产品的权利,并收到许可费收入。
- 研发服务:Phathom制药为其他公司提供药品发现和开发服务,并收取费用。
注意:这些收入估计基于 2022 年公开披露的信息。实际收入可能会随着时间而变化。
合作
- Helsinn Healthcare
- 网站:https://www.helsinn.com/
- Apotex
- 网站:https://www.apotex.com/
- Xeris Pharmaceuticals
- 网站:https://www.xerispharma.com/
- Adare Pharmaceuticals
- 网站:https://www.adarepharma.com/
- CareMax
- 网站:https://www.caremax.com/
成本
Phathom Pharmaceuticals主要成本结构
研发费用
- 临床前研究:约5000万美元
- 临床试验:约1.5亿美元
- 监管审批:约1000万美元
一般和行政费用(G&A)
- 员工薪酬和福利:约5000万美元
- 租金和公用事业:约1000万美元
- 市场营销和销售:约5000万美元
- 其他费用:约1000万美元
销售、通用和行政费用(SG&A)
- 销售费用:约2000万美元
- 通用费用:约1000万美元
- 行政费用:约1000万美元
其他成本
- 制造费用:约1000万美元
- 特许权使用费和许可证费用:约5000万美元
- 诉讼费用:约1000万美元
估算年成本
基于2022年财务报告,Phathom Pharmaceuticals的总运营费用约为2.5亿美元。
主要成本驱动因素
- 临床试验的规模和复杂性
- 监管审批的监管要求
- 市场营销和销售活动
- 员工人数和薪酬水平
- 制造成本
- 特许权使用费和许可证费用的协议条款
Sales
销售渠道:
Phathom 制药使用以下销售渠道来销售其产品:
- 直接销售团队:Phathom 制药拥有一支由 225 名销售人员组成的直接销售团队,负责向医院、诊所和医生销售其产品。
- 专业分销商:Phathom 制药与 AmerisourceBergen、Cardinal Health 和 McKesson 等专业分销商合作,将产品分销给医院和药房。
- 患者支持计划:Phathom 制药为其产品的患者提供支持计划,包括财务援助计划、患者教育和咨询服务。
估计年销售额:
根据 Phathom 制药 2023 年第一季度的财报,公司的估计年销售额如下:
- Vonjo(vonoprazan):1.35-1.45 亿美元
- Relistor(melevodopa):7,000 万至 8,000 万美元
- Ganirelix:4,000 万至 5,000 万美元
详细介绍:
直接销售团队:
Phathom 制药的直接销售团队负责与医院、诊所和医生建立关系,并向他们教育和推广公司的产品。销售团队专注于以下领域:
- 胃肠病学
- 泌尿外科
- 麻醉学
专业分销商:
Phathom 制药与 AmerisourceBergen、Cardinal Health 和 McKesson 等专业分销商合作,将产品分销给医院和药房。这些分销商负责存储和运送产品,并为客户提供支持服务。
患者支持计划:
Phathom 制药为其产品的患者提供以下支持计划:
- 财务援助计划:为符合条件的患者提供经济援助,以支付药品费用。
- 患者教育:为患者提供有关产品、疾病管理和生活方式修改的信息和资源。
- 咨询服务:提供经过培训的护士和药剂师,为患者提供个性化的支持和指导。
Sales
客户细分
目标受众:
- 患有罕见疾病的患者
- 正在寻求创新疗法的医疗保健专业人员
细分市场:
1. 地理位置:
- 美国:约 4800 万潜在患者
- 欧洲:约 1.5 亿潜在患者
- 日本:约 1 亿潜在患者
2. 疾病类型:
- 肺动脉高压(PAH):约 2.5 万名患者
- 遗传性血管性水肿(HAE):约 5 万名患者
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH):约 1 万名患者
3. 治疗需求:
- 对现有疗法无反应的患者
- 正在寻求具有改善生活质量或延长寿命潜力的新疗法的患者
- 正在寻求减少副作用或提高依从性的患者
4. 医疗保健专业人士:
- 专注于罕见疾病的专家:心脏病专家、血液学家、免疫学家
- 学术医疗中心和专门诊所的执业者
- 参与临床试验的医疗保健专业人员
估计年销售额
根据估算,Phathom Pharmaceuticals 在不同客户细分市场的估计年销售额如下:
- PAH:1.2-1.5 亿美元
- HAE:2.5-3 亿美元
- PNH:1.0-1.3 亿美元
总计:4.7-5.8 亿美元
Value
派索姆制药(Phathom Pharmaceuticals)的价值主张
概述
派索姆制药是一家生物制药公司,专注于开发和商业化治疗胃肠道疾病的药物。其价值主张源于其创新的产品组合、强大的研发管道以及对满足胃肠道疾病患者未满足需求的承诺。
产品组合
- Vonjo:一种口服磷酸沃诺拉赞,用于治疗成人克罗恩病。Vonjo 是一种选择性 A2A 腺苷受体激动剂,通过调节免疫细胞活性来发挥作用。它已被证明可以显着降低克罗恩病的症状和复发风险。
- Rebyota:一种口服冷冻干燥粪便微生物群移植 (FMT),用于治疗复发性艰难梭菌感染 (rCDI)。Rebyota 含有来自健康供体的定植微生物,可恢复肠道微生物群平衡,从而消除艰难梭菌感染。
- PH94B:一种在研口服磷酸沃诺拉赞,用于治疗溃疡性结肠炎 (UC)。PH94B 是 Vonjo 的前体药物,预计具有相似的疗效和安全性。
研发管道
派索姆制药拥有一个强大的研发管道,专注于开发针对胃肠道疾病的创新疗法。该管道包括:
- PH10:一种在研口服阿托昔班受体激动剂,用于治疗 IBS-C(便秘型肠易激综合征)。
- PH102:一种在研口服西格列汀受体拮抗剂,用于治疗 IBS-D(腹泻型肠易激综合征)。
- PH756:一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗胃食管反流病 (GERD)。
市场机会
胃肠道疾病影响着大量人口,市场机会巨大。根据世界卫生组织的数据,克罗恩病影响全球多达 700 万人,而艰难梭菌感染每年影响全球多达 50 万人。对于这些疾病,仍有巨大的未满足需求,派索姆制药正在努力通过其创新产品组合来满足这些需求。
竞争优势
派索姆制药在胃肠道疾病领域拥有多个竞争优势:
- 独有的化合物:Vonjo 和 Rebyota 是派索姆制药独有的,在治疗克罗恩病和艰难梭菌感染方面具有独特的机制。
- 丰富的经验:派索姆制药团队在胃肠道疾病领域拥有丰富的经验,这是开发和商业化创新疗法至关重要的。
- 合作关系:派索姆制药与领先的研究机构和学术中心建立了战略合作关系,推动其研发工作。
总结
派索姆制药的价值主张源于其创新产品组合、强大的研发管道以及对满足胃肠道疾病患者未满足需求的承诺。随着其核心产品的持续商业化和研发管道的进展,派索姆制药有望成为胃肠道疾病治疗领域的领导者。
Risk
派索医药(Phathom Pharmaceuticals)面临的风险
财务风险
- 派索医药是一家小型的生物制药公司,拥有有限的收入和盈利能力。
- 该公司的运营现金流为负,并且需要外部融资来维持运营。
- 如果公司无法获得额外的融资,其业务和财务状况可能会受到重大不利影响。
研发风险
- 派索医药的产品开发处于早期阶段,存在失败的风险。
- 临床试验可能产生不利的结果,或可能需要修改或延长。
- 公司可能无法获得监管机构对产品候选的批准。
竞争风险
- 派索医药在治疗自身免疫性疾病领域面临多个竞争对手。
- 竞争对手可能拥有更先进的产品或更强大的财务资源。
- 激烈的竞争可能会降低派索医药产品的市场份额和盈利潜力。
监管风险
- 派索医药的产品候选受美国食品药品监督管理局(FDA)和其他监管机构的监管。
- 监管机构可能要求进行额外的临床试验或修改产品标签。
- 不利的监管决定可能会延迟或禁止公司产品的上市。
市场风险
- 自身免疫性疾病的市场规模存在不确定性。
- 患者可能无法获得公司产品的报销。
- 经济衰退或其他宏观经济事件可能会降低对公司产品的需求。
运营风险
- 派索医药依赖于其制造和供应商合作伙伴来生产和分销其产品。
- 操作或供应链中断可能会影响公司的收入和盈利能力。
- 公司还依赖于其员工和知识产权来开发和商业化其产品。
法律风险
- 派索医药可能面临与产品责任、知识产权侵权或其他事项相关的诉讼。
- 不利的诉讼结果可能会损害公司的声誉、财务状况和运营。
其他风险
- 派索医药是一家相对年轻的公司,其业务和财务状况尚不稳定。
- 公司的股票价格存在波动,可能会产生重大损失。
- 投资派索医药存在固有风险,投资者在做出任何投资决策之前应仔细考虑这些风险。
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