Passage Bio | 研究笔记

Passage Bio：致力于基因治疗罕见神经疾病的生物技术公司

Passage Bio 是 一家 临床阶段的基因治疗公司，专注于开发创新疗法，治疗罕见的、具有破坏性的神经系统疾病。该公司利用先进的腺相关病毒 (AAV) 基因治疗平台来提供长期、针对患者的疗法。

公司历程

Passage Bio 成立于 2015 年，由基因治疗先驱 Bruce Goldsmith 博士和 Steven Highley 博士共同创立。该公司在费城和加利福尼亚州福斯特城设有办事处，聘用了来自学术界和行业经验丰富的科学团队。

基因治疗平台

Passage Bio 围绕其专有的 AAV 基因治疗平台开发治疗方法。 AAV 是一种无害的病毒，已被改造用于将治疗基因传递到特定细胞类型。该平台使公司能够开发针对神经系统中特定细胞类型的基因治疗方法，从而实现靶向性递送和持久性表达。

产品管线

Passage Bio 拥有一个强劲的产品管线，包括用于治疗以下疾病的候选药物：

• GM1 神经节苷脂病：一种罕见的致命神经系统疾病，由一种称为 GM1 神经节苷脂酶的酶缺乏引起。
• 天使曼综合征：一种影响神经发育的罕见遗传性疾病，由特定基因的突变引起。
• 脆性 X 综合征：一种影响智力和行为发育的罕见遗传性疾病，由 FMR1 基因的突变引起。

临床进展

Passage Bio 的 GM1 神经节苷脂病候选药物 PBGM01 已进入 I/II 期临床试验，结果令人鼓舞。该试验表明，该疗法安全且耐受性良好，并导致受影响细胞中目标酶的显着增加。

未来展望

Passage Bio 致力于开发改变生活的基因疗法，为罕见神经疾病患者带来希望。该公司正在积极推进其产品管线，并计划在未来几年启动更多临床试验。随着研究的继续进展，Passage Bio 有望在这一不断增长的治疗领域中发挥重要作用。

合作伙伴关系和融资

Passage Bio 已与领先的医疗保健公司和研究机构建立了战略合作伙伴关系，包括武田制药、儿童医院费城分院和加利福尼亚大学圣地亚哥分校。该公司还通过风险投资和公共股票发行筹集了大量资金，以支持其研究和发展计划。

结论

Passage Bio 是一家开创性的基因治疗公司，致力于解决罕见、具有破坏性的神经疾病。凭借其先进的平台和强劲的产品管线，该公司处于利用基因治疗力量为这些患者提供持久疗法的有利地位。随着研究的持续进展，Passage Bio 有望对神经科学领域产生重大影响。

Passage Bio 的商业模式

Passage Bio 是一家专注于开发基因疗法的生物技术公司。其商业模式基于以下关键要素：

• 产品研发： Passage Bio 专注于开发针对罕见神经退行性疾病的基因疗法。这些疗法旨在通过向患者细胞传递基因来纠正或替代导致疾病的缺陷基因。
• 合作伙伴关系： Passage Bio 与制药公司和医院合作开发和商业化其疗法。这些合作伙伴关系为 Passage Bio 提供了资金、专业知识和市场准入。
• 知识产权： Passage Bio 持有其疗法和技术组合的知识产权。这使公司能够在市场上获得竞争优势。
• 临床试验： Passage Bio 通过临床试验评估其候选基因疗法的安全性和有效性。这些试验旨在为监管机构提供数据，以批准其疗法上市。
• 商业化准备： Passage Bio 正在为其候选疗法获得监管批准做准备。这包括建立制造能力和制定商业化战略。

对竞争对手的优势

Passage Bio 在竞争激烈的基因疗法市场中拥有以下优势：

• 针对罕见疾病： Passage Bio 专注于针对罕见神经退行性疾病的疗法，这些疾病往往缺乏有效的治疗选择。这为该公司提供了广泛的未满足医疗需求市场。
• 产品差异化： Passage Bio 的疗法使用腺相关病毒（AAV）载体递送基因，这是一种相对较新的技术。AAV 载体已被证明在大脑中表达基因方面具有安全性、有效性和持久的优势。
• 强大的合作伙伴关系： Passage Bio 与领先的制药公司和医院建立了强大的合作伙伴关系。这些合作关系为 Passage Bio 提供了必要的资金、专业知识和市场准入，以开发和商业化其疗法。
• 专注的神经退行性疾病： Passage Bio 拥有一个重点关注神经退行性疾病的强大研发团队。这使公司能够深入了解这些疾病的生物学，并设计出针对性的基因疗法。
• 临床进展： Passage Bio 已在临床试验中取得了积极的进展。该公司的一些候选疗法已显示出有希望的安全性数据和早期迹象的有效性。

通过结合这些优势，Passage Bio 已确立了自己在基因疗法市场上的独特定位。该公司有望在开发针对罕见神经退行性疾病的创新疗法方面继续引领创新。

Passage Bio公司概况

公司简介

Passage Bio是一家临床阶段基因治疗公司，致力于开发一类新的基因疗法，称为腺相关病毒（AAV）基因治疗方法，用于治疗神经肌肉和中枢神经系统疾病。

成立时间

2018年

总部所在地

美国宾夕法尼亚州费城

首席执行官

布鲁斯·莱文（Bruce Levine）

主要产品

• PBGM01：治疗粘多糖病IV型A的基因疗法
• PBFT02：治疗弗里德里希共济失调症的基因疗法
• PBKR03：治疗大理石骨病的基因疗法

临床试验

• PBGM01： 3期临床试验正在进行，预计于2025年完成
• PBFT02： 2期临床试验正在进行，预计于2024年完成
• PBKR03： 1期临床试验正在进行，预计于2023年完成

财务状况

• 2022年收入：7100万美元
• 2022年净亏损：1.34亿美元

合作伙伴

• Roche
• 武田制药
• PTC治疗剂

主要竞争对手

• AveXis
• Sarepta Therapeutics
• BioMarin Pharmaceutical

发展前景

Passage Bio是一家处于临床阶段的基因治疗公司，拥有潜力巨大的产品线。PBGM01和PBFT02的后期临床试验结果预计将在未来几年公布。如果成功，这些疗法有望为神经肌肉和中枢神经系统疾病患者提供重大治疗突破。公司还与主要制药公司建立了合作伙伴关系，以加速其产品的开发和商业化。

与所有生物技术公司一样，Passage Bio也面临着一些风险，包括临床试验结果的失败、监管障碍和竞争对手的威胁。然而，该公司已显示出其开发和商业化创新基因疗法的强大能力，这使它成为该领域的潜在领导者。

类似 Passage Bio 的公司

1. CRISPR Therapeutics (CRSP)

• 主页：https://www.crisprtx.com
• 相似之处：两家公司都专注于利用 CRISPR 基因编辑技术开发治疗方法。
• 优势：Crispr Therapeutics 拥有更成熟的产品开发计划，包括针对镰状细胞病和地中海贫血的候选药物。

2. Editas Medicine (EDIT)

• 主页：https://www.editasmedicine.com
• 相似之处：这两家公司都在开发基于 CRISPR 的疗法，但 Editas 专注于以眼科疾病为目标。
• 优势：Editas Medicine 拥有一个强大的基因编辑平台和多个处于早期开发阶段的候选药物。

3. Intellia Therapeutics (NTLA)

• 主页：https://www.intelliatx.com
• 相似之处：Intellia Therapeutics 使用 CRISPR 基因编辑技术，但其重点是心血管疾病。
• 优势：Intellia Therapeutics 拥有一个先进的递送系统，可有效将治疗剂输送到靶细胞。

4. Beam Therapeutics (BEAM)

• 主页：https://www.beamtherapeutics.com
• 相似之处：Beam Therapeutics 使用 CRISPR 基因编辑来开发针对罕见疾病的疗法。
• 优势：Beam Therapeutics 拥有一个独特的方法，称为“基础编辑”，它允许通过改变单个核苷酸来纠正遗传缺陷。

5. bluebird bio (BLUE)

• 主页：https://www.bluebirdbio.com
• 相似之处：两家公司都在开发使用基因疗法来治疗罕见疾病。
• 优势：bluebird bio 拥有成熟的商业产品，用于治疗镰状细胞病和地中海贫血。

客户为什么喜欢这些公司：

• 创新技术：这些公司引领 CRISPR 基因编辑和基因疗法等前沿技术的发展。
• 有希望的管道：这些公司拥有针对广泛疾病的强劲产品开发管道。
• 疾病影响：这些公司专注于治疗罕见疾病，为患者提供新的治疗希望。
• 市场潜力：基因编辑和基因疗法市场有望在未来几年呈指数级增长。
• 财务实力：这些公司拥有雄厚的财务实力，可支持其持续的研发和商业化努力。

Passage Bio是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发单剂量、体外基因治疗方案，以解决罕见单基因疾病的根本原因。

公司历史

• 2013 年：Passage Bio 由 Steve McDonagh、Katrine Bosley 和 Gerald Rossi 创立。
• 2014 年：该公司完成了 3000 万美元的 A 轮融资。
• 2016 年：Passage Bio 进行了 6000 万美元的 B 轮融资。
• 2018 年：该公司完成了 1.15 亿美元的 C 轮融资。
• 2020 年：Passage Bio 在纳斯达克交易所上市，募集资金 1.55 亿美元。
• 2021 年：该公司宣布与诺华达成合作，开发和商业化治疗罕见神经肌肉疾病的基因疗法。

产品管道

Passage Bio 的产品管道包括针对一系列罕见单基因疾病的多个基因治疗候选药物，包括：

• PBGM01：一种针对巨軸索营养不良症的基因疗法。
• PBFT02：一种针对弗里德里希共济失调症的基因疗法。
• PBGD04：一种针对黏多醣贮积症 I 型的基因疗法。
• PBKR03：一种针对角化病症 1 型的基因疗法。

财务业绩

Passage Bio是一家亏损的上市公司。 2022年，该公司报告净亏损4280万美元。截至2023年3月，该公司账上有现金、现金等价物和短期投资约1.24亿美元。

展望

Passage Bio 处于临床阶段基因治疗公司的早期阶段。该公司未来面临着许多挑战，包括监管批准的风险、临床试验失败的风险以及来自竞争对手的竞争。然而，该公司也拥有巨大的潜力，有望开发针对罕见单基因疾病的革命性疗法。

2020 年

• Passage Bio 从风险投资公司和战略投资者那里筹集了 1.15 亿美元的 A 轮融资，用于推进其遗传疾病候选药物的研究。
• Passage Bio 与 CRISPR Therapeutics 合作开发针对遗传性镰状细胞病和地中海贫血的基因编辑疗法。
• Passage Bio 与生物技术公司 Editas Medicine 合作开发针对镰状细胞病、地中海贫血和遗传性肝硬化的基因编辑疗法。

2021 年

• Passage Bio 提交了针对镰状细胞病的候选药物 PR001 的美国食品药品监督管理局 (FDA) 临床试验申请 (IND)。
• Passage Bio 从投资者那里筹集了 1.5 亿美元的 B 轮融资，用于推进其候选药物的研究和开发。
• Passage Bio 与生物技术公司 Vertex Pharmaceuticals 合作开发针对囊性纤维化的基因编辑疗法。

2022 年

• Passage Bio 宣布 PR001 在针对镰状细胞病的 1/2 期临床试验中达到主要终点。
• Passage Bio 与生物技术公司 bluebird bio 合作开发针对镰状细胞病、地中海贫血和遗传性神经疾病的基因编辑疗法。
• Passage Bio 启动了针对 PR001 的针对地中海贫血的 1/2 期临床试验。

Passage Bio：基因疗法先驱的迷人旅程

Passage Bio 是一家开创性的基因疗法公司，致力于针对罕见神经退行性疾病开发变革性的治疗方法。以下是一些令人兴奋的评论：

突破性疗法： Passage Bio 拥有令人印象深刻的候选疗法组合，针对目前无法治愈的疾病，如 ALS 和帕金森病。他们的领先候选药物 GLB102 正在进行 2/3 期临床试验，有望成为改变游戏规则的治疗方法。

尖端技术： 该公司利用先进的基因编辑技术 AAV9，将纠正基因直接输送到受影响细胞。这种方法具有高度靶向性，最大限度地减少脱靶效应的风险。

科学专长： Passage Bio 由经验丰富的科学家团队领导，他们致力于推进基因疗法的科学和临床发展。他们的研究成果发表在同行评议的期刊上，展示了他们的科学实力。

投资者的宠儿： 随着投资者对基因疗法领域的潜力越来越看好，Passage Bio 已获得了重要的投资。他们成功的公开募股是市场对他们公司和疗法的信心的证明。

患者影响： Passage Bio 的使命是改善罕见神经退行性疾病患者的生活质量。他们的工作有可能为这些以前无法治愈的疾病提供急需的治疗选择。

未来展望： 该公司正处于其发展历程的关键阶段，预期的临床数据可能会对 GLB102 的成功和公司的整体轨迹产生重大影响。基因疗法行业充满了潜力，Passage Bio 处于变革性创新的前沿。

总的来说，Passage Bio 是一家令人兴奋且有前途的公司，致力于为罕见神经退行性疾病开发变革性的基因疗法。他们的突破性疗法、尖端技术和科学专长为患者提供了希望，并使其成为基因疗法领域的领导者。

踏入基因治疗的未来：欢迎访问 Passage Bio 网站

Passage Bio 首页链接

在 Passage Bio，我们致力于开发颠覆性的基因疗法，为患者提供改变生命的治疗方案。访问我们的网站，了解我们如何利用基因编辑和递送技术的最新进展，来应对未满足的医疗需求。

探索我们的创新管道

我们的管道包括针对一系列神经肌肉和神经系统疾病的领先候选疗法，包括：

• 杜氏肌营养不良
• 脊髓性肌萎缩症
• 帕金森氏症
• 肌萎缩性侧索硬化症

了解我们的技术平台

我们先进的技术平台包括：

• 通用 AAV 基因递送系统
• CRISPR-Cas9 和碱基编辑基因编辑工具
• 创新的制造工艺

与我们合作

我们欢迎与患者组织、研究机构和制药公司合作，共同推进我们的使命，为患者提供有效的基因疗法。

联系我们

如果您有兴趣了解 Passage Bio 的工作，请联系我们：

• 电子邮件：[email protected]
• 电话：[电话号码]

访问我们的网站，深入了解我们正在进行的研究、临床试验和即将推出的治疗方案。加入我们，见证基因治疗的力量，为患者带来希望和可能性。

Passage Bio的主要供应商（或上游服务提供商）：

• Agilent Technologies（安捷伦科技）： https://www.agilent.com

  • 提供用于基因编辑和细胞工程的仪器和试剂。

• Charles River Laboratories（查尔斯河）： https://www.criver.com

  • 提供动物模型和毒理学服务。

• Cytiva（赛沛）： https://www.cytiva.com

  • 提供用于生物制药生产的设备和耗材。

• Eurofins Genomics（欧陆芬基因组学）： https://www.eurofins.com

  • 提供基因测序和生物信息学服务。

• IDT（综合DNA技术）： https://www.idtdna.com

  • 提供合成寡核苷酸和基因编辑试剂。

• Lonza（朗沙）： https://www.lonza.com

  • 提供细胞培养基、培养基添加剂和培养基培养箱。

• MilliporeSigma（密理博西格玛）： https://www.sigmaaldrich.com

  • 提供化学试剂、生化试剂和实验室设备。

• New England Biolabs（新英格兰生物实验室）： https://www.neb.com

  • 提供酶、试剂盒和仪器用于分子生物学研究。

• Promega（普罗麦加）： https://www.promega.com

  • 提供用于分子生物学研究的试剂和酶。

• Takara Bio（宝生物）： https://www.takarabio.com

  • 提供用于分子生物学研究的试剂、酶和仪器。

Passage Bio 的主要客户（或下游公司）包括：

• Vertex Pharmaceuticals (https://www.vrtx.com/)
• Editas Medicine (https://www.editasmedicine.com/)
• CRISPR Therapeutics (https://www.crisprtx.com/)
• Intellia Therapeutics (https://www.intelliatx.com/)
• bluebird bio (https://www.bluebirdbio.com/)

Passage Bio是一家临床阶段基因编辑公司，专注于开发针对单基因疾病的疗法。其主要的收入来源是：

1. 研发服务：Passage Bio向其他生物技术和制药公司提供其基因编辑平台的研究和开发服务。该业务预计每年产生约5000-10000万美元的收入。

2. 里程碑付款：Passage Bio与其他公司签订了合作协议，开发和商业化基因编辑疗法。当这些疗法达到某些里程碑时，Passage Bio将获得里程碑付款。预计每年收入可达1亿至2亿美元。

3. 产品销售：Passage Bio计划开发和商业化自己的基因编辑疗法。一旦这些疗法获得监管批准，Passage Bio将通过产品销售获得收入。预计未来几年年收入可达数十亿美元。

目前，Passage Bio大部分收入来自研发服务和里程碑付款。预计随着公司产品管线的推进，产品销售收入将在未来几年内显着增加。

关键合作伙伴：

• Catalent：提供CGT和载体开发、流程和分析开发、临床制造和商业制造的能力。https://www.catalent.com/
• Charles River Laboratories：提供非临床安全、毒理学、分析、细胞生物学和其他专业服务。https://www.criver.com/
• GE Healthcare：提供细胞分离和纯化、细胞培养、生物处理和分析试剂。https://www.gehealthcare.com/
• Lonza Group：提供细胞培养基、血清、试剂、仪器和细胞库。https://www.lonza.com/
• Merck KGaA：提供各种细胞培养基、试剂和细胞系，以及其他生物制药产品和服务。https://www.merckgroup.com/
• MilliporeSigma：提供细胞培养基、化学品、仪器和分析试剂。https://www.sigmaaldrich.com/
• New England Biolabs：提供各种酶、试剂和仪器，用于分子生物学和基因组学研究。https://www.neb.com/
• Thermo Fisher Scientific：提供各种仪器、试剂和消耗品，用于生命科学研究和诊断。https://www.thermofisher.com/

Passage Bio 的主要成本结构（及估计年成本）

研发费用

研发费用是 Passage Bio 最重要的成本类别，用于支持其基因疗法候选药物的发现、开发和临床试验。主要的研发费用包括：

• 前临床研究：涉及新候选药物的发现和验证的实验，包括动物研究和体外试验。估计年成本：5-1000万美元
• 临床试验：涉及在人体受试者中测试候选药物的安全性和有效性的研究。这些试验分为 I 期、II 期和 III 期，每一期都有不同的成本。估计年成本：20-5000万美元
• 监管事务：向监管机构提交候选药物的许可申请并获得批准的过程。估计年成本：5-2000万美元
• 制造：为临床试验和商业用途生产候选药物。估计年成本：10-5000万美元

销售和营销费用

随着候选药物进入商业阶段，Passage Bio 将开始产生销售和营销费用，以推广其产品并创造收入。这些费用主要包括：

• 销售人员：雇用和培训销售人员来向医疗保健提供者和患者推广产品。估计年成本：10-5000万美元
• 营销：开展营销活动以提高产品知名度和需求。估计年成本：5-2000万美元
• 患者支持：提供支持和教育材料以帮助患者了解和使用产品。估计年成本：5-1000万美元

一般和行政费用

一般和行政费用包括公司运营所需的非生产成本，例如：

• 工资和福利：支付行政人员和辅助人员的工资、福利和奖金。估计年成本：5-5000万美元
• 租金和设施：办公室、实验室和其他设施的租金和维护费用。估计年成本：5-2000万美元
• 保险：保护公司免受责任和风险的保险费。估计年成本：5-2000万美元
• 专业费用：法律、会计和审计费用。估计年成本：5-2000万美元

估计年成本

Passage Bio 的总估计年成本可能因其候选药物开发阶段、运营规模和其他因素而异。根据该公司的最新财务报告，2022 年其总运营费用约为2.4 亿美元。随着公司继续推进其候选药物，预计未来几年的成本将增加。

Passage Bio目前还没有产品商业化，因此没有销售渠道和销售额。

Passage Bio 公司客户细分（及预计年销售额）

Passage Bio 是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发针对罕见神经系统疾病的基因疗法。其客户细分主要包括：

1. 罕见神经系统疾病患者及其家庭（估计年销售额：数亿美元）

• Passage Bio 的目标患者是患有罕见神经系统疾病的个体，例如：
  • 肌萎缩侧索硬化症 (ALS)
  • 脊髓性肌萎缩症 (SMA)
  • X 连锁腺苷酸脱氨酶缺乏症 (ADA-SCID)
• 据估计，全球患有罕见神经系统疾病的人数超过 1000 万，为公司提供了巨大的患者群。

2. 生物制药公司（估计年销售额：数亿美元）

• Passage Bio 与其他生物制药公司合作，为其基因疗法平台提供许可或联合开发。
• 这些合作伙伴可能包括：
  • 制药巨头（例如罗氏、诺华）
  • 专注于神经系统疾病的小型生物技术公司
• 公司的合作协议可能会带来里程碑付款、版税和销售分成。

3. 政府机构（估计年销售额：数亿美元）

• Passage Bio 与政府机构合作，获得资助和支持，以推进其研究和开发计划。
• 这些机构可能包括：
  • 国家卫生研究院 (NIH)
  • 美国食品和药物管理局 (FDA)
• 政府资金可以帮助公司扩大其管道并加速其药物开发过程。

4. 风险投资基金和私人投资者（估计年销售额：数亿美元）

• Passage Bio 已从风险投资基金和私人投资者那里筹集了大量资金，以支持其运营和研发活动。
• 这些投资者可能会在公司达到特定里程碑后退出投资，例如成功完成临床试验或获得监管批准。

估计年销售额

Passage Bio 的估计年销售额取决于多种因素，包括：

• 其临床试验的成功
• 获得监管批准的时机
• 药物的定价和市场渗透率
• 与合作伙伴的合作协议

分析师预计，Passage Bio 在未来几年内的年销售额可能达到数十亿美元，随着其管道中候选药物的进展和商业化，这一数字可能会进一步增长。

Passage Bio 的价值主张

靶向罕见神经系统疾病

• 专注于拥有高未满足医疗需求和有限治疗方案的罕见神经系统疾病。

基因疗法平台

• 拥有专有的 AAV 基因传递平台，用于开发针对遗传性神经系统疾病的单次注射基因疗法。

创新疗法候选药物

• 推进候选药物进入临床开发和监管批准，有望为患者带来变革性的治疗效果。

患者利益优先

• 致力于为患者及其家庭改善生活质量，缓解疾病造成的影响。

技术优势

• AAV 平台具有高效、特异性和安全性，适用于神经系统疾病的靶向治疗。
• 针对特定疾病量身定制的基因疗法，最大限度地提高治疗效果和减少副反应。

市场机会

• 罕见神经系统疾病市场规模庞大且不断增长，为 Passage Bio 提供了广阔的发展空间。
• 未满足的医疗需求创造了巨大的市场机遇，有望通过基因疗法获得满足。

合作伙伴关系

• 与领先的研究机构和制药公司建立战略合作伙伴关系，提升研发能力和加速候选药物开发。

财务实力

• 获得了充足的资金支持，确保持续的研发和商业化活动。

团队经验

• 由经验丰富的基因治疗专家组成，推动创新并实现患者价值。

通过基因疗法，Passage Bio 旨在为罕见神经系统疾病患者提供变革性的治疗方案，改善他们的生活质量并为患者及其家庭带来希望。

Passage Bio（Pssg）

业务概况

Passage Bio是一家临床阶段基因治疗公司，专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的疗法，用于治疗神经肌肉和中枢神经系统疾病。该公司目前拥有三款处于临床开发阶段的产品候选药物：

• PBGM01：用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）
• PBFT02：用于治疗弗里德赖希共济失调症（FRDA）
• PBKR03：用于治疗肌阵挛性癫痫（ME）

风险因素

以下是Passage Bio面临的主要风险因素：

临床开发风险

• 该公司的产品候选药物仍在临床开发阶段，可能无法成功完成临床试验并获得监管部门的批准。
• 临床试验可能出现安全性和有效性问题，导致产品候选药物的开发延迟或中止。

竞争风险

• 该公司在神经肌肉和中枢神经系统疾病领域面临来自其他基因治疗公司和制药公司的激烈竞争。
• 竞争对手可能开发出更有效或更安全的疗法，从而损害该公司的市场份额。

制造和供应链风险

• 该公司的产品候选药物由第三方制造，如果发生中断或延误，可能会影响该公司的供应链。
• AAV病毒载体的生产具有复杂性和挑战性，可能导致产量低或质控问题。

监管风险

• 该公司的产品候选药物需要获得监管部门的批准才能上市。
• 监管标准和要求不断变化，可能会对该公司的临床开发和商业化计划产生不利影响。

财务风险

• 该公司是一家临床阶段公司，目前尚未实现盈利。
• 该公司依赖外部资金来支持其运营，如果无法筹集资金，可能会限制其业务发展。

其他风险

• 该公司的知识产权可能会受到挑战或无效，从而影响其产品候选药物的商业化。
• 负面的新闻或公众舆论可能会损害该公司的声誉并影响其业务。
• 宏观经济因素，如经济衰退或外汇波动，可能会对该公司的运营和财务业绩产生不利影响。

结论

Passage Bio是一家拥有前景的基因治疗公司，但同时也面临着一些重大风险。投资者在考虑投资该公司的股票之前，应仔细评估这些风险并对其投资风险承受能力进行评估。