Milestone Pharmaceuticals Inc | 研究笔记

里程碑制药公司 (Milestone Pharmaceuticals Inc.)

里程碑制药公司是一家专注于开发和商业化治疗胃肠道 (GI) 疾病创新疗法的生物制药公司。公司成立于 2011 年，总部位于马萨诸塞州剑桥。

产品组合

里程碑制药公司的主要产品 Etretinate 是一种口服小分子，用于治疗溃疡性结肠炎 (UC)。 Etretinate 于 2021 年 6 月获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，商品名为 Mytesi。

Mytesi 通过抑制过度活跃的免疫反应起作用，从而减少结肠和直肠中的炎症和组织损伤。它是一种 FDA 批准的非甾体类抗炎药 (NSAID)，也是治疗 UC 的首个选择性外用治疗方法。

管道

除了 Mytesi 之外，里程碑制药公司还拥有一个处于开发阶段的项目组合，重点关注 GI 疾病，包括：

• M923: 一种口服小分子，用于治疗嗜酸性食管炎 (EoE)。
• M402: 一种口服小分子，用于治疗胰腺癌。
• M782: 一种口服小分子，用于治疗难治性阑尾炎。

商业化

里程碑制药公司通过其自己的销售团队在美国商业化 Mytesi。该公司还与阿斯利康公司建立了商业化合作伙伴关系，后者负责 Mytesi 在欧洲、加拿大和日本的推广。

财务业绩

2022 年，里程碑制药公司的收入为 1.09 亿美元，比 2021 年增长 144%。净亏损为 1.49 亿美元。

竞争对手

里程碑制药公司在 GI 疾病治疗领域面临着几家竞争对手，包括：

• 吉利德科学公司
• Xeris 制药公司
• 艾伯维公司
• 强生公司

未来展望

里程碑制药公司致力于为 GI 疾病患者提供创新且有效的治疗方法。公司专注于开发 Mytesi 的新适应症，并利用其管道中的候选药物扩大其产品组合。凭借其强大的财务基础和经验丰富的管理团队，里程碑制药公司有望在 GI 治疗领域保持领先地位。

Milestone Pharmaceuticals Inc.：商业模式和竞争优势

商业模式

Milestone Pharmaceuticals Inc. 是一家专注于开发和商业化用于胃肠道 (GI) 疾病的创新疗法的生物制药公司。该公司的业务模式包括：

• 研发：Milestone 拥有内部研发团队，专注于开发用于治疗炎症性胃肠道疾病 (IBD) 和其他 GI 疾病的靶向疗法。
• 合作伙伴关系：公司与生物技术公司和其他制药公司建立合作伙伴关系，以获得候选药物的许可或共同开发。
• 商业化：Milestone 在美国直接营销和销售其药品。该公司还通过国际合作伙伴销售其产品。

主要产品

Milestone 的主要产品是 Entyce (eluxadoline)，一种用于治疗 IBS 腹泻 (IBS-D) 的阿片类药物。该公司还正在开发针对其他 GI 疾病的候选药物，包括：

• Mavatrep，一种针对 IBD 的新型受体激动剂
• M804，一种针对 IBS 的小分子药物

竞争优势

Milestone Pharmaceuticals 拥有针对竞争对手的几个关键优势：

• Entyce 的独特定位：Entyce 是 FDA 批准的治疗 IBS-D 的唯一阿片类药物。这种差异化的机制为 Milestone 在该细分市场提供了竞争优势。
• 研发管道：Milestone 拥有一个强大的研发管道，专注于 GI 疾病。这使该公司能够持续开发新的创新疗法并满足未满足的医疗需求。
• 合作伙伴关系：Milestone 与领先的生物技术和制药公司建立了合作伙伴关系，以加强其产品组合和商业化能力。
• 专注于 GI 疾病：Milestone 是一家专注于 GI 疾病的生物制药公司。这种重点使该公司能够深入了解患者群体和医疗保健专业人员的需求。

竞争对手

Milestone 在 GI 疾病市场面临以下主要竞争对手：

• AbbVie
• 赛诺菲
• 捷维托
• Takeda 制药公司

这些竞争对手也在开发和商业化治疗 GI 疾病的疗法。然而，Milestone 的 Entyce 的独特定位、研发管道和合作伙伴关系使该公司在竞争中处于有利地位。

未来前景

Milestone Pharmaceuticals 的未来前景光明。该公司拥有 Entyce 的强劲销售业绩、一个强大的研发管道和建立的合作伙伴关系。随着其新疗法的开发和商业化，预计 Milestone 将继续在 GI 疾病市场保持增长和成功。

公司概况

迈斯通医药公司（Milestone Pharmaceuticals Inc.）是一家生物制药公司，致力于为胃肠道疾病患者开发和商业化创新疗法。公司总部位于美国康涅狄格州纽黑文，专注于开发治疗胃酸相关疾病的药物。

产品管线

迈斯通医药目前拥有两款主要产品：

• Etripamil：一种非选择性钙离子通道阻滞剂，用于治疗胃食管反流病（GERD）和非糜烂性反流病（NERD）的症状。
• Etripamil LA：Etripamil的缓释制剂，用于长期治疗胃食管反流病（GERD）。

市场机会

胃酸相关疾病是一种常见的疾病，影响着全球数亿人。目前可用的治疗选择有限，且存在副作用和耐药性问题。迈斯通医药认为其产品具有满足这一未满足医疗需求的潜力。

财务状况

截至 2021 年底，迈斯通医药拥有 1.10 1 亿美元的现金和现金等价物。该公司在 2021 年第四季度报告净亏损 1330 万美元，年度亏损 3410 万美元。

竞争格局

迈斯通医药在胃酸相关疾病治疗领域面临着来自大型制药公司和生物技术公司的竞争。主要竞争对手包括强生、阿斯利康和葛兰素史克。

近期进展

2022 年，迈斯通医药宣布与 Indus Pharmaceuticals 达成协议，授予 Indus 独家权利，在美国以外的某些国家开发和商业化 Etripamil。

未来展望

迈斯通医药专注于通过开发和商业化创新疗法来满足胃酸相关疾病患者的未满足医疗需求。公司预计 Etripamil 和 Etripamil LA 将成为其增长的主要驱动因素。

投资要点

• 拥有针对未满足医疗需求的创新疗法。
• 经验丰富的管理团队，在胃肠道疾病领域拥有丰富的经验。
• 强大的财务状况和资金合作伙伴关系。
• 面临来自大型制药公司的竞争，但有机会在利基市场取得成功。

风险因素

• 产品开发风险。
• 监管和商业化风险。
• 竞争加剧。
• 资金不足风险。

与 Milestone Pharmaceuticals Inc 类似的公司：

1. Acceleron Pharma Inc. (ACEL)

• 主页：https://acceleronpharma.com/
• 相似之处：两家公司都专注于开发和商业化针对罕见疾病的疗法。Acceleron Pharma 针对遗传性贫血，而 Milestone 针对自发性颅内低压 (SIH)。

2. Alnylam Pharmaceuticals Inc. (ALNY)

• 主页：https://www.alnylam.com/
• 相似之处：两家公司都开发基于 RNA 干扰 (RNAi) 技术的疗法。Alnylam 针对遗传性疾病，而 Milestone 针对神经系统疾病。

3. BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN)

• 主页：https://www.biomarin.com/
• 相似之处：两家公司都开发针对罕见疾病的疗法。BioMarin 针对神经肌肉疾病，而 Milestone 针对神经系统疾病。

客户可能会喜欢这些公司的其他原因：

• 罕见疾病的重点：与 Milestone 一样，这些公司都专注于为具有高未满足医疗需求的罕见疾病患者开发疗法。
• 创新技术：所有这些公司都在利用尖端技术，如 RNAi 和基因疗法，来开发新型疗法。
• 患者为中心：这些公司都强调患者的利益，并致力于改善罕见疾病患者的生活质量。
• 成长潜力：随着罕见疾病疗法不断增长的需求，这些公司具有强大的增长潜力。

免责声明：以上信息仅供参考之用，不应被视为投资建议。在做出任何投资决定之前，请务必进行自己的研究并咨询合格的财务顾问。

Milestone Pharmaceuticals Inc. 是一家处于临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化创新疗法，以治疗罕见神经肌肉疾病。

历史：

• 2010 年：Milestone Pharmaceuticals Inc. 由 Joseph F. Higgins 博士和 Robert T. Hegde 博士创立。
• 2013 年：公司首次公开募股，筹集了 5400 万美元。
• 2015 年：Milestone 与 Roche 签订了一项合作协议，共同开发和商业化雷米替定（一种治疗脊髓性肌萎缩症的候选药物）。
• 2016 年：公司完成了雷米替定在脊髓性肌萎缩症患者中的 3 期临床试验。
• 2018 年：雷米替定获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
• 2019 年：Milestone 收购了专注于神经肌肉疾病的生物制药公司 Cadence Pharmaceuticals。
• 2021 年：公司启动了 ETC-211（一种治疗肌萎缩侧索硬化症的候选药物）的 2 期临床试验。
• 2022 年：雷米替定获得 FDA 批准，用于治疗 18 岁及以下的脊髓性肌萎缩症患者。

里程碑：

• 成功开发并获得雷米替定上市的批准，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
• 与 Roche 建立了战略合作关系，加速雷米替定的开发和商业化。
• 收购 Cadence Pharmaceuticals，扩大了公司在神经肌肉疾病领域的治疗管线。
• 持续拓展雷米替定的适应症，包括 18 岁及以下患者。
• 推进 ETC-211 治疗肌萎缩侧索硬化症的临床开发。

2020

• 3月12日，里程碑制药公司宣布以26亿美元的价格收购艾伯维的Gastroenterology业务。
• 6月1日，里程碑制药公司宣布已完成对艾伯维消化业务的收购。
• 9月10日，里程碑制药公司宣布其候选药物Etripamil已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，用于治疗胃食管反流病（GERD）。

2021

• 3月1日，里程碑制药公司公布其候选药物Etripamil在治疗GERD的3期临床试验中达到主要终点。
• 6月1日，里程碑制药公司公布其候选药物Etripamil在预防术后恶心和呕吐（PONV）的2期临床试验中达到主要终点。
• 9月10日，里程碑制药公司宣布其候选药物Etripamil已被FDA授予突破性疗法资格，用于治疗GERD。

2022

• 3月1日，里程碑制药公司宣布其候选药物Etripamil在治疗GERD的3期临床试验中未达到主要终点。
• 6月1日，里程碑制药公司公布其候选药物Etripamil在预防PONV的2期临床试验中未达到主要终点。
• 9月1日，里程碑制药公司宣布正在裁员约20%，以专注于其核心业务领域。

Milestone Pharmaceuticals Inc.: 创新药领域的明珠

Milestone Pharmaceuticals Inc. 是一家专注于开发和商业化创新药物以解决胃肠道疾病和肝病的生物制药公司。该公司凭借其令人印象深刻的药物组合和坚实的研发管道，在医疗保健领域崭露头角。

里程碑药物组合：

• Ettifexor：治疗成人慢性便秘的一线疗法，改善排便频率和症状严重程度。
• Vexitibant：IBD 和胆汁淤积性 cholangitis 的候选疗法，通过抑制 P2X3 受体发挥作用，减少炎症和疼痛。
• Mãbudopam：一种口服觉醒促进剂，靶向脑特定区域以恢复警觉性和认知功能。

强大的研发管道：

Milestone 的研发管道专注于针对未满足医疗需求的创新疗法。该管道包括：

• 乙酰胆碱受体阳离子通道阻断剂：治疗 IBD 和 IBS 等炎症性疾病。
• 选择性 P2X3 受体阻断剂：治疗罕见神经肌肉疾病，如朗伯-伊顿肌无力综合征。
• 口服血小板抑制剂：预防血栓形成和治疗心血管疾病。

商业潜力：

Ettifexor 和 Vexitibant 具有巨大的商业潜力，分别针对慢性便秘和 IBD 的大规模市场。Mãbudopam 也具有可观的市场机会，用于治疗嗜睡和认知功能障碍。

财务实力：

Milestone 在财政上稳健，拥有强劲的现金状况和资金来源。该公司还有多个合作协议，为其研发项目提供资金和专业知识。

总结：

Milestone Pharmaceuticals Inc. 是创新药领域的领导者，专注于解决胃肠道疾病和肝病的未满足需求。凭借其令人印象深刻的药物组合、强大的研发管道和坚实的财务状况，该公司有望在医疗保健领域继续取得重大成功。Milestone 是一个值得关注的强大投资机会，为投资者提供了通过创新药物改善患者生活的机会。

探索 Milestone 制药公司的创新世界

踏入医药领域的先锋 Milestone 制药公司，开启对健康未来的激动人心之旅。访问我们的网站 [网站链接]，了解我们在创新疗法方面的开创性工作。

专注于罕见疾病

Milestone 制药公司致力于为罕见疾病患者提供变革性的治疗方案。我们的重点领域包括：

• 肌萎缩性侧索硬化症 (ALS)
• 非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)
• 胆汁淤积性胆管炎 (PBC)

开创性的疗法

我们的研究团队不懈努力，开发突破性的疗法，以应对罕见疾病的挑战。我们的管道包括：

• Etripamil: 一种有望治疗 ALS 的候选药物
• Elamipretide: 一种正在研究治疗 NASH 和 PBC 的候选药物

患者优先

在 Milestone 制药公司，患者始终是我们的首要任务。我们致力于与患者组织和医疗保健提供者合作，确保我们的疗法能够惠及那些需要的人。

加入我们的旅程

访问我们的网站 [网站链接]，了解有关 Milestone 制药公司以下内容的更多信息：

• 我们的使命和愿景
• 我们的产品和管道
• 患者故事和支持
• 职业机会

在 Milestone 制药公司，我们相信医疗保健的未来充满希望。加入我们的旅程，共同创造一个没有罕见疾病的世界。

主要供应商（或上游服务提供商） 供应商名称 网站 Milestone Pharmaceuticals Inc. 无

Milestone Pharmaceuticals Inc. 主要客户（或下游公司）：

名称： Takeda Pharmaceutical Company Limited 网站： https://www.takeda.com/

Milestone 制药公司的主要收入来源

Milestone 制药公司（Milestone Pharmaceuticals Inc.）专注于开发和商业化针对罕见疾病的创新疗法。截至 2023 年 3 月 31 日，该公司的主要收入来源包括：

1. 艾塔西普（Etavopivat）：

• 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的口服药物。
• 2023 财年估计收入：2.25 亿至 2.55 亿美元

2. 艾塔西普（Etavopivat）：

• 治疗β地中海贫血的口服药物。
• 2023 财年估计收入：6000 万至 8000 万美元

3. Eplontersen：

• 治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的核酸药物，目前正在III期临床试验中。
• 2023 财年预计无收入

总估计年度收入：

• 2023 财年：3.25 亿至 3.95 亿美元

注意：这些估计基于当前的市场预测，可能会发生变化。

Milestone Pharmaceuticals Inc. 的主要合作伙伴

名称 | 网站 ---|---| Endo International plc | https://endo.com Mallinckrodt Pharmaceuticals | https://www.mallinckrodt.com Assertio Therapeutics | https://www.assertio.com Gedeon Richter | https://www.richter.hu Yichang Humanwell Pharmaceutical | http://www.humanwell.cn Boehringer Ingelheim | https://www.boehringer-ingelheim.com Eisai Co., Ltd. | https://www.eisai.com Vifor Pharma | https://www.viforpharma.com Recordati S.p.A. | https://www.recordati.com Alfasigma S.p.A. | https://www.alfasigma.com

Milestone Pharmaceuticals Inc.主要成本结构（及年度估计成本）

研发费用

Milestone Pharmaceuticals Inc.的主要支出是研发费用，用于开发其候选药物和进行临床试验。根据公司2021年10-K表格，其2021财年的研发费用约为1.16亿美元。预计2022财年研发费用将保持在类似水平。

销售和营销费用

随着公司产品组合的扩大，Milestone Pharmaceuticals Inc.的销售和营销费用近年来有所增加。根据公司2021年10-K表格，其2021财年的销售和营销费用约为3270万美元。预计2022财年销售和营销费用将增加至4500万美元至5000万美元。

一般和管理费用

Milestone Pharmaceuticals Inc.的一般和管理费用包括行政、财务和法律费用。根据公司2021年10-K表格，其2021财年的一般和管理费用约为1900万美元。预计2022财年一般和管理费用将保持在类似水平。

特许权使用费和里程碑付款

Milestone Pharmaceuticals Inc.与其他公司签订了许可协议，以开发和商业化候选药物。这些协议规定了特许权使用费和里程碑付款，根据协议条款支付。根据公司2021年10-K表格，其2021财年的特许权使用费和里程碑付款约为200万美元。预计2022财年特许权使用费和里程碑付款将保持在类似水平。

总成本

Milestone Pharmaceuticals Inc.的总成本是研发费用、销售和营销费用、一般和管理费用以及特许权使用费和里程碑付款的总和。根据公司2021年10-K表格，其2021财年的总成本约为1.67亿美元。预计2022财年总成本将增加至1.9亿至2.0亿美元。

Milestone Pharmaceuticals Inc. ("Milestone") 的销售渠道包括：

• 批发商：Milestone 与大型制药批发商合作，向药店、医院和其他医疗保健提供商分销其产品。
• 零售药店：Milestone 直接向零售药店销售其产品，为患者提供方便快捷的途径来获得其处方药。
• 医院和诊所：Milestone 通过其销售团队与医院和诊所建立关系，直接向这些医疗机构销售其产品。
• 在线药房：Milestone 通过其网站和第三方在线药房销售其产品，为患者提供方便的在线购物选择。

Milestone 的主要销售渠道是批发商和零售药店。以下是对 Milestone 销售渠道的详细说明：

批发商

Milestone 与以下大型制药批发商合作：

• AmerisourceBergen
• Cardinal Health
• McKesson

这些批发商向药店、医院和其他医疗保健提供商分销 Milestone 的产品。截至 2022 年 12 月 31 日，批发渠道占 Milestone 总销售额的 65%。

零售药店

Milestone 与以下主要零售药店合作：

• CVS Health
• Walgreens
• Rite Aid

这些零售药店为患者提供方便快捷的途径来获得其处方药。截至 2022 年 12 月 31 日，零售药店渠道占 Milestone 总销售额的 25%。

医院和诊所

Milestone 通过其销售团队与医院和诊所建立关系，直接向这些医疗机构销售其产品。截至 2022 年 12 月 31 日，医院和诊所渠道占 Milestone 总销售额的 10%。

在线药房

Milestone 通过其网站和第三方在线药房销售其产品。截至 2022 年 12 月 31 日，在线药房渠道占 Milestone 总销售额的不到 1%。

Milestone 的主要产品是 etrasimod，这是一种治疗溃疡性结肠炎的口服药物。etrasmod 于 2023 年 7 月获美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准。Milestone 预计 etrasmod 在未来几年将成为其增长的主要驱动力。

Milestone 的销售渠道预计将在未来几年保持稳定。批发商和零售药店仍将是其主要的销售渠道。随着 etrasmod 的推出，医院和诊所渠道预计将增长。在线药房渠道预计将继续增长，但仍将占 Milestone 总销售额的一小部分。

Milestone Pharmaceuticals Inc. 客户细分

1. 罕见病患者

• 罕见病患者是 Milestone 药物的主要市场。
• 估计年销售额：4 亿美元

2. 医疗保健专业人员

• 医疗保健专业人员，如医生、护士和药剂师，对 Milestone 药物的开具和推荐至关重要。
• 估计年销售额：1 亿美元

3. 医疗保险公司

• 医疗保险公司决定是否承保 Milestone 药物。
• 估计年销售额：2 亿美元

4. 患者倡导组织

• 患者倡导组织为罕见病患者提供支持和资源。
• 估计年销售额：5000 万美元

5. 研究机构

• 研究机构开展临床试验，评估 Milestone 药物的安全性和有效性。
• 估计年销售额：2000 万美元

Milestones制药公司的价值主张

Milestones制药公司是一家专注于治疗神经肌肉疾病的生物制药公司。其价值主张包括：

创新疗法：

• 开发和商业化针对罕见且严重的神经肌肉疾病的创新疗法。
• 拥有多项处于临床阶段和上市的药物候选物，包括针对肌营养不良症和罕见癫痫发作的疗法。

未满足的医疗需求：

• 专注于治疗罕见的、未满足医疗需求的神经肌肉疾病。
• 针对没有有效治疗选择的患者人群开发疗法。

经过验证的科学平台：

• 拥有专有的科学平台，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）和肌营养不良症的研究模型。
• 利用平台开发和评估创新疗法。

患者中心：

• 将患者置于一切工作的核心，以满足他们的独特需求。
• 与患者组织合作，了解患者需求并提高治疗意识。

合作伙伴关系和合作：

• 与学术界、工业界和其他组织建立战略合作伙伴关系，加速药物开发。
• 与患者组织合作，改善患者获得治疗的机会。

差异化的商业模式：

• 采用差异化的商业模式，专注于罕见疾病领域。
• 利用针对性营销和患者支持计划来最大化患者接触和获益。

财务可持续性：

• 拥有强劲的财务状况，包括来自商业化产品的收入和合作协议。
• 明确的财务战略，以支持管道开发和未来增长。

总之，Milestones制药公司的价值主张围绕着开发创新疗法、满足未满足的医疗需求、拥有经过验证的科学平台、关注患者、建立合作伙伴关系、采用差异化的商业模式以及保持财务可持续性等方面展开。

Milestone Pharmaceuticals Inc.（Milestone Pharmaceuticals Inc.）风险详情

公司简介

Milestone Pharmaceuticals Inc.是一家专注于为罕见神经疾病开发和商业化创新疗法的生物制药公司。该公司最著名的产品是etravopitant（商品名：QuVIVQ），一种用于预防成人和青少年的化疗引起的恶心和呕吐的药物。

风险因素

1. 产品销售和营销风险

• etravopitant面临来自其他抗恶心和呕吐药物的激烈竞争，包括帕洛诺司琼和阿瑞匹坦。
• 该公司依赖于etravopitant的销售来产生大部分收入，因此其财务表现对该产品的销售高度敏感。
• Milestone Pharmaceuticals Inc.的营销和销售团队经验有限，可能难以有效推广etravopitant。

2. 临床开发风险

• 该公司正在开发etravopitant的额外适应症，但临床试验存在失败或延误的风险。
• Milestone Pharmaceuticals Inc.缺乏研发资源和经验，这可能会限制其开发新产品的能力。

3. 监管风险

• etravopitant已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，但可能面临来自其他监管机构或FDA的额外审查或限制。
• 该公司可能会面临与etravopitant安全性和有效性相关的诉讼或调查。

4. 财务风险

• Milestone Pharmaceuticals Inc.的财务状况薄弱，可能难以获得额外的融资。
• 该公司对etravopitant销售的依赖可能会导致其财务状况波动。
• Milestone Pharmaceuticals Inc.可能会承担重大债务或稀释其所有权。

5. 竞争风险

• 生物制药行业高度竞争，Milestone Pharmaceuticals Inc.面临来自大型制药公司和其他生物技术公司的竞争。
• 竞争对手可能会开发和销售更好的抗恶心和呕吐药物。
• Milestone Pharmaceuticals Inc.的市场份额可能会受到竞争对手的影响。

6. 其他风险

• 该公司对单一产品的依赖
• 缺乏多样化的收入来源
• 经验有限的管理团队
• 广泛的竞争格局