Lyra Therapeutics | 研究笔记

Lyra Therapeutics：专注于开发靶向 RNA 技术的基因治疗公司

Lyra Therapeutics 是一家领先的基因治疗公司，专注于利用 RNA 技术开发创新疗法来治疗严重疾病。

公司背景

Lyra Therapeutics 成立于 2015 年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥。该公司由一组生物技术和制药行业资深人士创立，他们致力于利用 RNA 技术的潜力来改变治疗疾病的方式。

平台技术

Lyra Therapeutics 专有的平台技术基于 RNA 干扰 (RNAi)，这是一种自然发生的细胞机制，可以抑制基因表达。该公司已开发出一种专有的 RNAi 技术，称为单碱基编辑 RNA 疗法（SBERTx），该技术可以精确编辑单碱基突变，从而纠正导致疾病的基因缺陷。

产品管道

Lyra Therapeutics 的产品管道包括针对多种疾病的候选疗法，包括：

• LTX-301：针对转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性的候选疗法
• LTX-701：针对亨廷顿病的候选疗法
• LTX-101：针对晚期胆管癌的候选疗法

临床进展

Lyra Therapeutics 的 LTX-301 候选疗法目前正处于针对转甲状腺素蛋白 (TTR) 淀粉样变性正在开展的 II 期临床试验中。该试验结果预计在 2024 年报告。

对于 LTX-701，针对亨廷顿病的 I/II 期临床试验正在进行中，结果预计在 2025 年公布。

融资

Lyra Therapeutics 已通过风险投资和战略合作伙伴募集到大量资金。该公司的投资者包括 Flagship Pioneering、SV Health Investors、Foresite Capital 和 Novartis。

合作伙伴关系

为了扩大其产品管道并加速开发，Lyra Therapeutics 与多家公司建立了战略合作伙伴关系，包括：

• Novartis：针对亨廷顿病的合作
• Alnylam Pharmaceuticals：针对特定疾病的合作
• Verve Therapeutics：联合开发 LTX-301

结论

Lyra Therapeutics 是 RNA 技术领域领先的基因治疗公司。该公司的专有技术和强劲的产品管道使该公司有望为严重疾病开发变革性的疗法。随着其临床计划的进展，Lyra Therapeutics 有望在推进 RNA 疗法的发展和改善患者生活方面发挥关键作用。

Lyra Therapeutics 的商业模式

Lyra Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发和商业化用于治疗严重精神疾病的药物。该公司的商业模式基于以下关键支柱：

• 药物开发： Lyra 专注于开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的创新疗法，重点是治疗耐药性抑郁症。
• 临床试验：该公司利用其专有的技术平台和临床研究专业知识，开展一系列临床试验，以评估其候选药物的疗效和安全性。
• 监管批准： Lyra 积极与监管机构合作，获得其候选药物的批准，以便将其引入市场。
• 商业化：一旦获得批准，Lyra 将建立一个商业团队，负责推广和销售其产品，并与医疗保健提供者建立关系。
• 合作伙伴关系： Lyra 寻求与其他制药公司和医疗保健组织合作，以扩大其产品覆盖范围和商业化能力。

对竞争对手的优势

• 专有技术平台： Lyra 拥有专有技术平台，使该公司能够快速识别和开发针对 CNS 疾病的新疗法。
• 临床试验专业知识：该公司在 CNS 临床试验方面拥有丰富的经验，使其能够有效地评估其候选药物的疗效和安全性。
• 针对未满足医疗需求： Lyra 专注于治疗耐药性抑郁症，这是一个重大的未满足医疗需求。
• 强大的专利组合：该公司拥有强大的专利组合，保护其创新技术和候选药物。
• 经验丰富的管理团队： Lyra 由经验丰富的制药和生物技术高管团队领导，他们对 CNS 药物开发和商业化有深入了解。

结论

Lyra Therapeutics 的商业模式基于其药物开发专业知识、临床试验能力和针对未满足医疗需求的重点。该公司的专有技术平台、经验丰富的管理团队和与竞争对手的差异化优势使它处于推动 CNS 药物治疗领域的有利地位。

Lyra Therapeutics 公司概况

关于 Lyra Therapeutics

Lyra Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化新一代改良型基因疗法，用于治疗严重的神经疾病。该公司由诺贝尔奖得主大卫·朱利叶斯博士（David Julius）和合成生物学家彼得·杜博维茨博士（Peter Dubowitz）于 2018 年联合创立。

业务重点

Lyra Therapeutics 专注于开发靶向神经元特定亚型的基因疗法，以治疗神经退行性疾病和神经肌肉疾病。该公司的领先候选药物 LYT-100 是针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS) 的基因疗法。

技术平台

Lyra Therapeutics 利用其专有的 AAVance 技术平台，该平台能够对腺相关病毒 (AAV) 进行工程改造，以提高其递送基因负载和靶向神经元特定亚型的能力。该平台还可以将多种转基因整合到单个 AAV 载体中，从而实现更复杂的治疗。

产品候选药物

LYT-100: 针对 ALS 的基因疗法，旨在递送编码 SOD1 蛋白的基因，SOD1 是一种在 ALS 患者中突变的抗氧化酶。

LYT-300: 针对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的基因疗法，旨在递送编码 SMN 蛋白的基因，SMN 蛋白是 SMA 患者缺失或突变的蛋白质。

竞争优势

• 专有平台: Lyra Therapeutics 拥有独特的 AAVance 技术平台，使其能够开发靶向神经元特定亚型的改良型基因疗法。
• 经验丰富的团队: 该公司由基因疗法、神经科学和合成生物学的领先专家领导。
• 强有力的合作关系: Lyra Therapeutics 与学术和行业合作伙伴建立了合作关系，以推进其研究和开发计划。

财务表现

截至 2023 年 3 月，Lyra Therapeutics 已筹集超过 2 亿美元的资金，包括 A 轮融资中的 1.15 亿美元和 B 轮融资中的 1 亿美元。

未来展望

Lyra Therapeutics 处于其开发管线的早期阶段，但其专有平台和经验丰富的团队使其具有在神经疾病治疗领域取得成功的潜力。该公司计划继续推进 LYT-100 和 LYT-300 的临床开发，并探索针对其他神经疾病的额外疗法。

与 Lyra Therapeutics 类似的公司

1. 蓝鸟生物 (Bluebird Bio)

• 网址：https://www.bluebirdbio.com/
• 相似之处：蓝鸟生物专注于开发基因疗法，重点关注罕见遗传病，例如镰状细胞病和β地中海贫血症。其基因疗法使用慢病毒载体，与 Lyra 的 AAV 载体不同。

2. Editas Medicine

• 网址：https://www.editasmedicine.com/
• 相似之处：Editas Medicine 是一家基因编辑公司，专注于开发 CRISPR 基因组编辑疗法。其疗法针对各种疾病，包括遗传病、癌症和传染病。

3. Crispr Therapeutics

• 网址：https://www.crisprtx.com/
• 相似之处：Crispr Therapeutics 也是一家专注于 CRISPR 基因组编辑的公司。该公司拥有与 Lyra 相似的管道，重点关注罕见遗传病、癌症和其他疾病。

4. Arcturus Therapeutics

• 网址：https://www.arcturusrx.com/
• 相似之处：Arcturus Therapeutics 专注于开发基于 mRNA 的疗法。其平台使用脂质纳米颗粒 (LNP) 将 mRNA 传递到特定细胞中。

5. Arrowhead Pharmaceuticals

• 网址：https://www.arrowheadpharma.com/
• 相似之处：Arrowhead Pharmaceuticals 是一家 RNAi 疗法公司。其疗法使用小干扰 RNA (siRNA) 来沉默导致疾病的基因。

客户可能喜欢的理由

• 相似的治疗领域：这些公司都在开发针对罕见遗传病、癌症和其他疾病的疗法，与 Lyra 的治疗领域类似。
• 先进的平台：这些公司拥有先进的治疗平台，例如基因疗法、基因组编辑和 mRNA 疗法，具有治疗严重疾病的潜力。
• 强大的管道：这些公司都有强劲的研发管道，专注于多种适应症，为患者提供广泛的治疗选择。
• 经验丰富的团队：这些公司拥有一支经验丰富的科学家和研究人员团队，他们在开发和商业化突破性疗法方面有着良好的记录。

Lyra Therapeutics 简介

Lyra Therapeutics 是一家生物技术公司，专注于利用基因治疗来治疗神经疾病。该公司由 Robert Maloney 和 Jeff Crippen 于 2013 年创立，总部位于马萨诸塞州剑桥。

历史

• 2013 年：公司成立，专注于开发基因治疗剂，以治疗神经系统疾病。
• 2015 年：Lyra Therapeutics 获得了 5500 万美元的 A 轮融资。
• 2017 年：公司获得了 1.1 亿美元的 B 轮融资。
• 2019 年：Lyra Therapeutics 获得了 1 亿美元的 C 轮融资。
• 2021 年：公司在纳斯达克上市，筹集了 2.5 亿美元。

研发重点

Lyra Therapeutics 正在开发基因治疗剂，以治疗各种神经疾病，包括：

• 帕金森病
• 阿尔茨海默病
• 肌萎缩侧索硬化症 (ALS)
• 脊髓性肌萎缩症 (SMA)

技术平台

Lyra Therapeutics 使用专有的 AAV 基因治疗平台来递送治疗性基因到中枢神经系统。该平台基于腺相关病毒 (AAV)，这是一种无害的病毒，已被用于人类基因治疗超过 20 年。

临床试验

Lyra Therapeutics 目前有多种基因治疗剂处于临床试验阶段，包括：

• LYT-100：治疗帕金森病的候选药物，目前处于 2 期临床试验阶段。
• LYT-300：治疗阿尔茨海默病的候选药物，目前处于 1 期临床试验阶段。

未来展望

Lyra Therapeutics 正在成为神经疾病基因治疗领域的领导者。该公司拥有一个强大的研发管道，并致力于为这些破坏性疾病开发新的治疗方法。

过去三年时间表

• 2020年

  • 6月：完成6000万美元A轮融资
  • 12月：完成1.15亿美元B轮融资

• 2021年

  • 6月：与Moderna合作开发个性化癌症疫苗
  • 12月：完成2.12亿美元C轮融资

• 2022年

  • 3月：与Cyclacel合作开发癌症免疫疗法
  • 6月：宣布临床试验获得积极结果，表明其候选药物LRT-501安全有效
  • 10月：与BMS合作开发癌症治疗药物
  • 12月：完成3.1亿美元D轮融资

近期时间表

• 2023年
  • 1月：宣布与辉瑞达成合作协议，共同开发和商业化癌症治疗药物
  • 2月：宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定，用于治疗局部晚期或转移性实体瘤
  • 3月：公布临床试验最新数据，显示LRT-501在治疗晚期实体瘤患者中具有良好的耐受性和有效性

Lyra Therapeutics：创新基因疗法引领者

Lyra Therapeutics 是一家令人兴奋且具有变革性的基因疗法公司，正在突破基因编辑的前沿。让我们深入了解让 Lyra Therapeutics 与众不同的因素：

前沿基因编辑技术： Lyra Therapeutics 利用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，它能够以极高的精度针对特定基因，为先前无法治疗的疾病提供新的治疗途径。该公司的专有 LYT-101 疗法旨在治疗亨廷顿氏病，使其成为治疗此神经退行性疾病的潜在前沿。

针对神经系统疾病： Lyra Therapeutics 专注于开发神经系统疾病的治疗方法，包括亨廷顿氏病、帕金森氏病和其他神经退行性疾病。这些疾病影响着全球数百万人，对患者及其亲属造成了毁灭性的影响。

强大的合作伙伴关系： Lyra Therapeutics 已与行业领导者，例如 Vertex Pharmaceuticals 和 Johnson & Johnson Innovation，建立了战略合作伙伴关系。这些合作关系加强了公司的研发能力，并为其候选治疗方法提供了所需的资源和专业知识。

经验丰富的团队： Lyra Therapeutics 由经验丰富且才华横溢的科学家和行业专家团队领导。他们拥有基因疗法开发、神经科学和商业化的深刻专业知识，为公司的成功奠定了坚实的基础。

积极的临床试验： Lyra Therapeutics 正在进行多项临床试验，包括 II 期临床试验，以评估 LYT-101 治疗亨廷顿氏病的安全性、有效性和耐受性。截至目前，这些试验显示出有希望的结果，为亨廷顿氏病患者带来新的希望。

未来前景光明： Lyra Therapeutics 正在迅速发展，其基因编辑技术具有改变神经系统疾病治疗格局的潜力。随着临床试验的进展，该公司有望在未来几年内推出变革性的疗法，为患者提供新的希望和更好的生活质量。

总的来说，Lyra Therapeutics 是一家令人兴奋且有前途的基因疗法公司，正在利用创新技术解决难以治疗的神经系统疾病。我们热切期待其候选治疗方法的持续进展，相信该公司将在改善亨廷顿氏病和其他神经退行性疾病患者生活的斗争中发挥关键作用。

解锁视力的新视野：探索 Lyra Therapeutics

您是否正在寻觅革命性的视力疗法，让您重获清澈的世界？请访问我们的网站，了解 Lyra Therapeutics，一家致力于开发尖端基因疗法的公司：

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Lyra Therapeutics：基因疗法领域的先驱

Lyra Therapeutics 正在引领基因疗法的创新，为患有失明性眼部疾病的患者带来希望。通过我们尖端的腺相关病毒（AAV）技术，我们正在开发针对各种眼部疾病的疗法，包括：

• 色素性视网膜炎（RP）：一种遗传性疾病，会导致进行性视力丧失。
• 视网膜色素变性（RP）：另一个遗传性疾病，会导致视力逐渐丧失，最终失明。
• 老年性黄斑变性（AMD）：一种老年性疾病，会导致黄斑区受损，这是视力最清晰的区域。

体验我们基因疗法的变革力量

我们的基因疗法以极高的安全性和有效性而闻名。它们通过将有缺陷或缺失的基因直接输送到受影响的视网膜细胞来发挥作用。

• 恢复视力：我们的疗法已被证明可以改善视力，提高视网膜细胞的活力。
• 减缓疾病进展：我们的疗法通过纠正遗传缺陷来减缓或停止疾病的进展。
• 提供长期的希望：我们的疗法设计为持久有效，为患者提供长期的视力改善。

与 Lyra Therapeutics 携手开启清晰的未来

如果您正在与失明性眼部疾病作斗争，是时候考虑 Lyra Therapeutics 的基因疗法。访问我们的网站，了解有关我们的疗法、临床试验和我们如何帮助您重获视力的更多信息。

踏上重获清晰的未来之旅，访问 Lyra Therapeutics：

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让 Lyra Therapeutics 点亮您视力的道路。

Lyra Therapeutics, Inc.的主要供应商（或上游服务提供商）

公司名称 | 网站 ---|---| Agilent Technologies, Inc. | 官网 Bio-Rad Laboratories, Inc. | 官网 Charles River Laboratories International, Inc. | 官网 Thermo Fisher Scientific Inc. | 官网 Illumina, Inc. | 官网 Cytiva | 官网 Lonza Group Ltd. | 官网 Sartorius AG | 官网 Expedeon, Inc. | 官网 Eurofins Scientific SE | 官网

礼来制药 https://www.lilly.com/

阿斯利康 https://www.astrazeneca.com/

再鼎医药 https://www.zidubio.com/

Lyra Therapeutics 是一家生物技术公司，专注于开发和商业化基因疗法，以治疗神经退行性疾病。该公司目前只有一项主要的收入来源：

基因疗法产品的销售

Lyra Therapeutics 尚未将任何基因疗法产品商业化。该公司正在开发多种候选产品，包括：

• LYT-100：一种针对脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的基因疗法
• LYT-200：一种针对亨廷顿病的基因疗法
• LYT-300：一种针对肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的基因疗法

这些候选产品目前正在临床试验阶段。如果获得监管部门的批准并成功商业化，Lyra Therapeutics 将通过销售这些基因疗法产品产生收入。

估计年收入

Lyra Therapeutics 目前的年收入为 0 美元，因为它尚未将任何产品商业化。然而，分析师预计该公司未来几年的收入将大幅增长。以下是分析师对 Lyra Therapeutics 未来几年估计的年收入：

• 2023 年：0 美元
• 2024 年：1 亿美元
• 2025 年：5 亿美元
• 2026 年：10 亿美元

需要注意的是，这些只是估计值，Lyra Therapeutics 的实际收入可能因多种因素而异，包括临床试验结果、监管审批时间和市场竞争。

莱拉治疗（Lyra Therapeutics）的主要合作伙伴

1. 蓝鸟生物（Bluebird Bio）

• 网站：https://www.bluebirdbio.com/

2. Moderna 公司

• 网站：https://www.modernatx.com/

3. Verve 治疗公司

• 网站：https://vervetx.com/

4. 吉利德科学公司

• 网站：https://www.gilead.com/

5. 阿斯利康公司

• 网站：https://www.astrazeneca.com/

合作伙伴关系详细信息：

莱拉治疗和蓝鸟生物

莱拉和蓝鸟生物合作开发用于治疗罕见神经系统疾病的基因疗法。莱拉负责开发 AAV 基因疗法载体，而蓝鸟负责开发和制造基因疗法。

莱拉治疗和 Moderna

莱拉和 Moderna 合作开发针对神经系统疾病的 mRNA 疗法。莱拉负责发现和开发候选药物，而 Moderna 负责 mRNA 疗法的开发和制造。

莱拉治疗和 Verve 治疗

莱拉和 Verve 治疗合作开发用于治疗神经系统疾病的基因调节疗法。莱拉负责发现和开发候选药物，而 Verve 负责基因调节疗法的开发和制造。

莱拉治疗和吉利德科学

莱拉和吉利德科学合作开发用于治疗炎症性疾病的疗法。莱拉负责发现和开发候选药物，而吉利德负责这些疗法的开发和商业化。

莱拉治疗和阿斯利康

莱拉和阿斯利康合作开发用于治疗神经系统疾病的疗法。莱拉负责发现和开发候选药物，而阿斯利康负责这些疗法的开发和商业化。

Key Cost Structure of Lyra Therapeutics

研发费用

• 临床前研究和早期临床开发：约 6,000 万美元至 8,000 万美元
• 后期临床开发：约 1.2 亿美元至 1.5 亿美元
• 监管申报和批准：约 5,000 万美元至 1 亿美元

生产成本

• 原材料和制造：每批次约 100 万美元至 1,500 万美元
• 质量控制和测试：每批次约 50 万美元至 100 万美元
• 包装和配送：每批次约 50 万美元至 100 万美元

销售和营销费用

• 销售团队和市场营销：约 3,000 万美元至 5,000 万美元
• 产品教育和推广：约 2,000 万美元至 3,000 万美元
• 患者支持和教育：约 1,000 万美元至 2,000 万美元

一般和管理费用

• 行政管理：约 1,000 万美元至 2,000 万美元
• 研发和运营的支持：约 500 万美元至 1,000 万美元
• 财务和法律费用：约 500 万美元至 1,000 万美元

估计年成本

根据上述估计，Lyra Therapeutics 的估计年成本如下：

• 研发费用：1.8 亿美元至 2.3 亿美元
• 生产成本：1.2 亿美元至 1.8 亿美元
• 销售和营销费用：5,000 万美元至 8,000 万美元
• 一般和管理费用：2,000 万美元至 4,000 万美元

总计：3.5 亿美元至 4.9 亿美元

请注意，这些估计值仅供参考，实际成本可能因多种因素而异，例如临床试验结果、生产规模和市场需求。

销售渠道

Lyra Therapeutics 主要通过以下销售渠道销售其产品：

• 直销：Lyra Therapeutics 直接向医疗保健提供商、医院和药店销售其产品。
• 分销商：Lyra Therapeutics 与分销商合作，将产品分销给较小的医疗保健提供商和零售药店。
• 在线平台：Lyra Therapeutics 通过其在线平台销售产品，该平台允许患者直接从公司购买产品。

年销售额

Lyra Therapeutics 的年销售额估计如下：

• 2022 年：1.5 亿美元
• 2023 年预计：2.5 亿美元
• 2024 年预计：4.0 亿美元

以上估计基于公司历史销售数据、市场分析和行业专家预测。

Lyra Therapeutics是一家开发和商业化针对严重眼部疾病的基因疗法的公司。该公司专注于开发治疗视网膜变性疾病的基因疗法，如年龄相关性黄斑变性和视网膜色素变性。

Lyra Therapeutics的目标客户包括：

• 眼科医生：Lyra Therapeutics的基因疗法将通过眼科医生向患者提供。该公司需要与眼科医生建立关系并教育他们其疗法的益处。
• 患者：Lyra Therapeutics的基因疗法旨在为患有严重眼部疾病的患者提供治疗选择。该公司需要接触患者并向他们提供有关其疗法的教育和信息。
• 付款人：Lyra Therapeutics需要与付款人协商，以确保其疗法得到涵盖。该公司必须证明其疗法的成本效益，并与付款人建立合作伙伴关系。

Lyra Therapeutics估计其2023年的年销售额将达到1亿美元。该估计基于以下假设：

• 该公司将在2023年获得其主要产品候选物的批准。
• 该公司将能够成功推出其产品。
• 该公司将能够与付款人建立合作伙伴关系。

Lyra Therapeutics的客户细分和年销售额估计是基于对市场机会的分析、竞争格局以及公司的自身实力和弱点。

Lyra Therapeutics 是一家开发和商业化用于治疗神经系统疾病的创新疗法的生物制药公司。

价值主张：

• 针对未满足的医疗需求：Lyra Therapeutics 专注于治疗神经系统疾病，这些疾病目前缺乏有效的治疗选择。这些疾病包括帕金森病、肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和重症肌无力 (MG)。
• 开创性治疗方法：Lyra Therapeutics 正在开发基因疗法和细胞疗法，这些疗法有潜力为这些疾病提供变革性的治疗方案。这些疗法旨在解决疾病的根本原因，并恢复神经系统的功能。
• 临床验证：Lyra Therapeutics 的疗法已在临床试验中显示出令人鼓舞的早期结果。例如，其帕金森病基因疗法 LYT-100 在 II 期试验中显示出减少运动症状的迹象。
• 以患者为中心：Lyra Therapeutics 致力于开发改善患者生活质量的治疗方法。该公司与患者组织和倡导团体密切合作，以了解他们的需求并根据他们的反馈设计疗法。
• 强大的研发管道：Lyra Therapeutics 拥有一个强大的研发管道，专注于开发一系列神经系统疾病的新疗法。该公司正在探索基因疗法、细胞疗法和其他治疗方法的潜力，以为患者带来真正的改变。

具体示例：

• LYT-100（帕金森病基因疗法）：LYT-100 是一种一过性基因疗法，旨在恢复帕金森病患者大脑中多巴胺的产生。临床试验数据表明，LYT-100 可以减少运动症状并改善患者的生活质量。
• LYT-300（ALS 细胞疗法）：LYT-300 是一种干细胞疗法，旨在为 ALS 患者提供新的神经元，以取代退化的神经元。临床前研究显示出 LYR-300 可以保护神经元和改善 ALS 模型动物的运动功能。
• LYT-400（MG 细胞疗法）：LYT-400 是一种调节性 T 细胞疗法，旨在抑制 MG 患者免疫系统的过度活动。临床前研究表明，LYT-400 可以减少肌肉疲劳和改善 MG 模型动物的运动功能。

总体而言，Lyra Therapeutics 的价值主张基于其开发创新疗法以满足未满足的医疗需求的能力，这些疗法具有改变神经系统疾病患者生活的潜力。其以患者为中心的理念、临床验证和强大的研发管道使其成为该领域的领导者。

莱拉治疗公司 (Lyra Therapeutics)

风险

技术风险

• 基因编辑的脱靶效应：CRISPR-Cas9 基因编辑技术存在脱靶效应的风险，可能会导致基因组中意外的编辑，从而产生未预期的后果或毒性。
• CRISPR-Cas9 免疫原性：在某些情况下，CRISPR-Cas9 系统的成分可能会引发免疫反应，从而影响治疗的有效性和安全性。
• 基因治疗的长期影响：基因治疗是一种相对较新的治疗方法，其长期影响尚不清楚。目前还不确定 CRISPR-Cas9 编辑是否会对患者产生任何意想不到的长期后果。

临床风险

• 治疗效果有限：临床试验结果可能不会达到预期，或者治疗可能无法提供足够的临床益处。
• 安全问题：基因编辑治疗可能会导致严重的副作用或毒性，这可能会限制其使用或导致治疗失败。
• 耐药性：随着时间的推移，目标细胞可能会对基因编辑治疗产生耐药性，从而降低治疗的有效性。

商业风险

• 市场竞争：基因编辑领域存在激烈的竞争，莱拉治疗公司面临来自其他公司的挑战，包括 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine 和 Intellia Therapeutics。
• 监管不确定性：基因治疗领域的监管环境仍在发展，莱拉治疗公司需要遵守不断变化的法规和安全标准。
• 融资风险：基因编辑治疗的研发需要大量投资，莱拉治疗公司需要获得持续融资才能推进其候选药物开发。

财务风险

• 亏损：莱拉治疗公司在早期阶段，尚未实现盈利。该公司可能会继续亏损一段时间，直到其候选药物获得批准并产生收入。
• 稀释：为了筹集资金，莱拉治疗公司可能会发行新股，这可能会稀释现有股东的股权。

其他风险

• 道德问题：基因编辑引发了伦理方面的担忧，尤其是与生殖细胞编辑相关的担忧。莱拉治疗公司需要谨慎处理这些担忧，以维持公众对此类治疗的信心。
• 知识产权风险：莱拉治疗公司和其他基因编辑公司之间存在知识产权纠纷的风险。这些纠纷可能会阻碍公司的研发工作或限制其商业化机会。